AB-1001

AB-1001 es una terapia génica experimental desarrollada para la enfermedad de Huntington . Su objetivo es aumentar la producción de la enzima CYP46A1 y los niveles de colesterol en el cerebro. ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]}

Referencias

↑ Parkin, Georgia M.; Corey-Bloom, Jody (2023). «Consideraciones y avances en el diseño de ensayos clínicos para la enfermedad de Huntington» . Biomarcadores para la enfermedad de Huntington: mejora de los resultados clínicos . Springer International Publishing. págs. 405–431 . doi : 10.1007/978-3-031-32815-2_17 . ISBN 978-3-031-32815-2.
↑ Schultz, Meredith; Durr, Alexandra; Karachi, Carine; O'Callaghan, Michael; Alves, Sandro; Lamontagne, Alain; Hurmic, Hortense; Cartier, Nathalie (25 de abril de 2023). "Investigación de los efectos del metabolismo del colesterol cerebral mediante la terapia génica CYP46A1 en sujetos con enfermedad de Huntington (P1-11.016)" . Neurology . 100 (17 Suplemento 2). doi : 10.1212/WNL.0000000000203493 . ISSN 0028-3878 . S2CID 258404880 .

[1] Parkin, Georgia M.; Corey-Bloom, Jody (2023). «Consideraciones y avances en el diseño de ensayos clínicos para la enfermedad de Huntington» . Biomarcadores para la enfermedad de Huntington: mejora de los resultados clínicos . Springer International Publishing. págs. 405–431 . doi : 10.1007/978-3-031-32815-2_17 . ISBN 978-3-031-32815-2.

[2] Schultz, Meredith; Durr, Alexandra; Karachi, Carine; O'Callaghan, Michael; Alves, Sandro; Lamontagne, Alain; Hurmic, Hortense; Cartier, Nathalie (25 de abril de 2023). "Investigación de los efectos del metabolismo del colesterol cerebral mediante la terapia génica CYP46A1 en sujetos con enfermedad de Huntington (P1-11.016)" . Neurology . 100 (17 Suplemento 2). doi : 10.1212/WNL.0000000000203493 . ISSN 0028-3878 . S2CID 258404880 .

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