Aprobación acelerada (FDA)

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) inició el Programa de Aprobación Acelerada de la FDA en 1992 para permitir una aprobación más rápida de medicamentos para afecciones graves que cubren una necesidad médica no satisfecha. La aprobación más rápida se basa en el uso de criterios de valoración indirectos . ^{[ 1 ]} La aprobación de medicamentos generalmente requiere ensayos clínicos con criterios de valoración que demuestren un beneficio clínico, como una mayor supervivencia para pacientes con cáncer. Los medicamentos con aprobación acelerada pueden probarse inicialmente en ensayos clínicos que utilizan un criterio de valoración indirecto, o algo que se cree que predice el beneficio clínico. Los criterios de valoración indirectos generalmente requieren menos tiempo y, en el caso de un paciente con cáncer, es mucho más rápido medir una reducción en el tamaño del tumor, por ejemplo, que la supervivencia general del paciente.

Los fármacos aprobados bajo el Programa de Aprobación Acelerada de la FDA aún deben someterse a ensayos clínicos con criterios de valoración que demuestren beneficio clínico; estos ensayos se conocen como ensayos confirmatorios de fase 4. Si posteriormente se demuestra que el fármaco no puede demostrar beneficio clínico para los pacientes, la FDA puede retirar la aprobación. ^{[ 1 ] [ 2 ]} Un estudio publicado en 2023, tras un estudio similar centrado en oncología en 2022, sugirió que el Programa de Aprobación Acelerada estaba teniendo el efecto previsto de acortar el plazo para la aprobación tradicional o la retirada de las solicitudes en los casos en que los ensayos confirmatorios habían comenzado antes del inicio del proceso de Aprobación Acelerada; además, no parecía haber ningún impacto en la proporción de aprobación a retirada, independientemente de si se utilizaba la vía acelerada o la tradicional. ^{[ 3 ]}

En 2022, el Congreso investigó la aprobación acelerada del fármaco contra el Alzheimer Aduhelm , fabricado por Biogen y comercializado a 56.000 dólares por paciente al año. Si bien la FDA suele seguir las recomendaciones de un comité asesor, la investigación reveló que decidió someterlo al procedimiento de aprobación acelerada a pesar de que ninguno de los 11 miembros del comité recomendó su aprobación. Se determinó que la FDA colaboró ​​indebidamente con el fabricante al otorgar la aprobación acelerada y que el fármaco se lanzó en junio de 2021, a pesar de las preocupaciones expresadas por los expertos sobre la inconsistencia de sus datos clínicos. La FDA también le otorgó al fármaco una indicación amplia, permitiendo su uso en todos los pacientes con Alzheimer, independientemente de la gravedad, aunque solo se había probado en personas con Alzheimer en etapa temprana y síntomas leves. Según el informe, Biogen sabía que su precio de lanzamiento de 56.000 dólares era "excesivamente alto", pero los ejecutivos de la compañía querían "hacer historia" y "establecer a Aduhelm como uno de los lanzamientos farmacéuticos más importantes de todos los tiempos". ^{[ 4 ]}

• Vía rápida (FDA)
• medicamento huérfano

• Henninger, Daniel (2002). "Drug Lag" . En David R. Henderson (ed.). Concise Encyclopedia of Economics (1.ª  ed.). Library of Economics and Liberty . Archivado del original el 4 de diciembre de 2020. Recuperado el 31 de agosto de 2013 .OCLC 317650570 , 50016270 , 163149563