Terapias génicas de Novartis

Novartis Gene Therapies , hasta 2020 conocida como AveXis, es una empresa de biotecnología que desarrolla tratamientos para trastornos genéticos neurológicos raros . Fue fundada en Dallas , Texas , Estados Unidos en 2012 por John Carbona después de reorganizar una empresa llamada BioLife Cell Bank fundada por David Genecov y John Harkey. ^{[1] [2]} El trabajo realizado en el Nationwide Children's Hospital en el laboratorio de Brian Kaspar fue licenciado a AveXis en octubre de 2013. Inusual para la época, Nationwide Children's Hospital, además de pagos por adelantado y por hitos, también tomó una posición de capital en AveXis. ^[3] Kaspar se convirtió en consultor pagado pari passu con el acuerdo de licencia en 2013. ^[4] La empresa se construyó específicamente en torno a un descubrimiento de un método novedoso para tratar la atrofia muscular espinal mediante terapia génica . ^[5] AveXis fue adquirida por Novartis en 2018 por USD 8.7 mil millones. ^{[6] [7] [8] [9] [10] [11] [12]}

En septiembre de 2020, Novartis cambió el nombre de la empresa a Novartis Gene Therapies. ^{[13] [14]}

En 2019, el primer fármaco de terapia génica de AveXis, onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), recibió la aprobación regulatoria en los Estados Unidos ^{[15] [16]} y, con un precio de lista de USD 2,125 millones por inyección, se convirtió en el fármaco más caro del mundo. ^[16] En mayo de 2020, el fármaco fue aprobado condicionalmente en la Unión Europea para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME) y un diagnóstico clínico de AME tipo 1; o pacientes con AME con hasta tres copias del gen SMN2. ^[17]

Poco después de la aprobación, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos acusó a AveXis de manipulación de datos en su presentación reglamentaria, así como en otras presentaciones reglamentarias. ^[18] Después de una investigación, se alegó que Brian Kaspar y su hermano Allan Kaspar, anteriormente vicepresidente senior de I+D, habían ordenado y luego intentado encubrir la manipulación de datos ; posteriormente, la empresa los "despidió" ^{[19] [20]}