Hispanopedia WikiLa biostrofina es un fármaco que puede servir como vehículo para la terapia génica en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y Becker . [ 1 ]
Dado que las mutaciones en el gen que codifica la proteína distrofina constituyen el defecto subyacente responsable de ambos trastornos, la biostrofina administrará una copia funcional del gen, modificada genéticamente, a nivel molecular a las células musculares afectadas. [ 1 ] Actualmente se está investigando la dosificación, así como un método viable para la liberación sistémica del fármaco en pacientes, utilizando modelos animales caninos y de primates . [ 2 ]
La biostrofina está siendo fabricada por Asklepios BioPharmaceuticals, Inc., con financiación proporcionada por la Asociación de Distrofia Muscular . [ 3 ]
Véase también
Otros fármacos para la distrofia muscular de Duchenne
- Ataluren
- Rimeporida (experimental)
Referencias
- 1 2 Khurdayan VK, Bozzo J, Prous JR (octubre de 2005). "Crónicas en el descubrimiento de fármacos". Drug News & Perspectives . 18 (8): 517– 522. doi : 10.1358/dnp.2005.18.8.953409 . ISSN 0214-0934 . PMID 16391721 .
- ↑ http://www.ncbiotech.org/news_and_events/industry_news/duchenne.html Dic 2006 Archivado el 17 de octubre de 2007 en Wayback Machine
- ↑ "Asklepios Biopharmaceutical, Inc. anuncia un acuerdo de licencia cruzada con GlaxoSmithKline" . 28 de septiembre de 2006.
Enlaces externos
- Proyecto Padre MD
- Distrofia muscular
- Ingeniería genética
- Fragmentos de fármacos del sistema musculoesquelético
- Esbozos genéticos
- Esbozos de bioingeniería