Burosumab

Burosumab , vendido bajo la marca Crysvita , es un medicamento de anticuerpo monoclonal humano aprobado en 2018 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X y la osteomalacia inducida por tumores. ^{[ 8 ] [ 11 ] [ 12 ]}

En la Unión Europea y Estados Unidos, burosumab está indicado para el tratamiento de adultos y niños de un año o más con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), una forma rara y hereditaria de raquitismo. ^{[ 13 ]} causada por la sobreproducción de una hormona llamada FGF23 (factor de crecimiento de fibroblastos 23) en las células óseas. El FGF23 es responsable de bloquear la reabsorción de fosfato en el riñón y de suprimir la absorción de fosfato dependiente de la vitamina D en el intestino. Debido a la actividad excesiva del FGF23, los niveles de fosfato en sangre son anormalmente bajos ( hipofosfatemia ), lo que afecta la constitución ósea. ^{[ 14 ]}

En Estados Unidos, el burosumab también está aprobado para tratar a personas de dos años o más con osteomalacia inducida por tumores (OIT), una enfermedad rara que se caracteriza por el desarrollo de tumores que causan debilitamiento y ablandamiento de los huesos. ^{[ 15 ]} Los tumores asociados con la OIT liberan el factor de crecimiento de fibroblastos 23 (FGF23), que reduce los niveles de fosfato. ^{[ 15 ]}

En los ensayos, las reacciones en el lugar de la inyección fueron muy comunes, presentándose en el 52-58% de los pacientes; generalmente fueron de gravedad leve y se resolvieron por sí solas en 1-3 días. ^{[ 16 ]}

Fue aprobado para su uso en la Unión Europea en febrero de 2018 para tratar a niños de un año de edad o mayores y a adolescentes con esqueletos en crecimiento que tienen hipofosfatemia ligada al cromosoma X con evidencia radiográfica de enfermedad ósea. ^{[ 17 ]}

En abril de 2018, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó burosumab para su propósito previsto en pacientes de un año de edad o mayores. ^{[ 13 ]} La aprobación de la FDA se incluyó bajo las designaciones de terapia innovadora y medicamento huérfano . ^{[ 13 ] [ 18 ]} La FDA lo consideró un medicamento de primera clase . ^{[ 19 ]}

En 2018, el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención de Inglaterra y Gales planteó inquietudes sobre la rentabilidad incremental del nuevo tratamiento ^{[ 20 ]} , pero a partir de 2019 el medicamento estaba disponible a través de un sencillo programa de descuentos. ^{[ 21 ]}

Este fármaco fue desarrollado por Ultragenyx y está sujeto a un acuerdo de licencia de colaboración con Kyowa Hakko Kirin. ^{[ 22 ]}

• Burosumab . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. Archivado del original el 28 de febrero de 2020.