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Casimersen , vendido bajo la marca Amondys 45 , es un medicamento oligonucleótido antisentido utilizado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas que tienen una mutación confirmada del gen de la distrofina que es susceptible de omisión del exón 45. [1] [2] [3] [4] Es un oligonucleótido antisentido de oligómero morfolino fosforodiamidato (PMO). [1] La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad rara que afecta principalmente a los niños. [5] Es causada por niveles bajos de una proteína muscular llamada distrofina. [5] La falta de distrofina causa debilidad muscular progresiva y muerte prematura. [5]
Los efectos secundarios más comunes incluyen infecciones del tracto respiratorio superior, tos, fiebre, dolor de cabeza, dolor en las articulaciones y dolor de garganta. [2] [5]
Casimersen fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en febrero de 2021, [1] [2] [6] y es el primer tratamiento dirigido aprobado por la FDA para personas que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 45. [2]
Usos médicos
Casimersen está indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omisión del exón 45. [1] [2]
Efectos adversos
Los efectos secundarios comunes incluyen: dolor de cabeza, fiebre, dolor en las articulaciones, tos y síntomas de resfriado. [7]
Farmacología
Farmacodinamia
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno recesivo ligado al cromosoma X que provoca la ausencia de una proteína distrofina funcional. [8] La proteína distrofina es una proteína que consta de un dominio de unión a actina N-terminal, un dominio de unión a B-distroglicano C-terminal y 24 repeticiones internas similares a las del espectro. La distrofina desempeña un papel en la función muscular y, sin ella, el tejido muscular se reemplazará por tejido fibroso y adiposo. El casimersen es un oligonucleótido morfolino fosforodiamidato antisentido diseñado para unirse al exón 45 del pre-ARNm DMD, lo que evita su exclusión en el ARN maduro antes de la traducción. Este cambio provoca la producción de una proteína distrofina truncada internamente. [8]
Historia
El casimersen se evaluó en un estudio doble ciego, controlado con placebo en el que 43 participantes fueron asignados al azar 2:1 para recibir casimersen intravenoso o placebo. [2] Todos los participantes eran hombres, de entre 7 y 20 años de edad, y tenían una mutación genéticamente confirmada del gen DMD que es susceptible de omisión del exón 45. [2] El beneficio se evaluó midiendo el nivel de distrofina en biopsias musculares en 43 participantes antes del tratamiento y en la semana 48, en un análisis provisional. [5] El ensayo se llevó a cabo en siete sitios en cinco países (Estados Unidos, Canadá, Alemania, España, República Checa). [5]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) concedió la solicitud de casimersen para las designaciones de vía rápida , revisión prioritaria y medicamento huérfano . [2] [9] [10] La FDA otorgó la aprobación de Amondys 45 a Sarepta Therapeutics , Inc. [2]
Referencias
- ^ abcde "Amondys 45- inyección de casimersen". DailyMed . Consultado el 1 de marzo de 2021 .
- ^ abcdefghij «La FDA aprueba un tratamiento específico para una mutación poco común de la distrofia muscular de Duchenne». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 25 de febrero de 2021. Consultado el 25 de febrero de 2021 .
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
- ^ "Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación por parte de la FDA de la inyección de Amondys 45 (casimersen) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes susceptibles de omisión del exón 45" (Comunicado de prensa). Sarepta Therapeutics. 25 de febrero de 2021. Consultado el 25 de febrero de 2021 – vía GlobeNewswire.
- ^ Rodrigues M, Yokota T (2018). "Una descripción general de los avances recientes y las aplicaciones clínicas de la omisión de exones y la modulación de empalme para la distrofia muscular y diversas enfermedades genéticas". Terapias de omisión de exones e inclusión . Métodos en biología molecular. Vol. 1828. Clifton, NJ págs. 31–55. doi :10.1007/978-1-4939-8651-4_2. ISBN 978-1-4939-8650-7. PMID 30171533.
{{cite book}}: Mantenimiento de CS1: falta la ubicación del editor ( enlace ) - ^ abcdef "Instantánea del ensayo de un fármaco: Amondys 45". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 2 de diciembre de 2022. Consultado el 2 de diciembre de 2022 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
- ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Amondys 45". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 18 de marzo de 2021. Consultado el 13 de septiembre de 2021 .
- ^ "Usos, efectos secundarios y advertencias de Casimersen". Drugs.com . Consultado el 13 de mayo de 2022 .
- ^ ab "Casimersen". Banco de medicamentos . Consultado el 6 de mayo de 2022 .
- ^ "Designaciones y aprobaciones de medicamentos huérfanos de Casimersen". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 4 de junio de 2019. Consultado el 25 de febrero de 2021 .
- ^ Promoción de la salud mediante la innovación: aprobaciones de nuevos tratamientos farmacológicos en 2021 (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (informe). 13 de mayo de 2022. Archivado desde el original el 6 de diciembre de 2022 . Consultado el 22 de enero de 2023 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
Enlaces externos
- "Casimersen". Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU.
- Número de ensayo clínico NCT02500381 para "Estudio de SRP-4045 y SRP-4053 en pacientes con DMD (ESSENCE)" en ClinicalTrials.gov
