Turoctocog alfa

Turoctocog alfa (nombre comercial NovoEight ) es un factor VIII antihemofílico recombinante utilizado para el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A. Es comercializado por Novo Nordisk . ^{[ 7 ] [ 9 ] [ 13 ]} Fue aprobado en Estados Unidos, la Unión Europea y Japón en 2013. ^{[ 14 ] [ 15 ] [ 11 ] [ 9 ]}

Turoctocog alfa está indicado para el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en adultos y niños con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII). ^{[ 11 ]}

Turoctocog alfa pegol está indicado para el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en adultos y niños de doce años o más con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII). ^{[ 12 ]}

En el ensayo de seguridad y eficacia para la prevención y el tratamiento de hemorragias, en pacientes con hemofilia la tasa de éxito en el tratamiento de hemorragias fue del 84,5 % (excluyendo las hemorragias para las que no se informó el resultado) y de un total de nueve cirugías en nueve pacientes realizadas durante el ensayo, la hemostasia fue exitosa en todas las cirugías y no se informaron fallos del tratamiento. También se utiliza para el manejo perioperatorio y la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos. Turoctocog alfa no está indicado para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand . ^{[ 16 ] [ 9 ]}

En un estudio realizado con 150 pacientes de doce años o más, los adolescentes que recibieron tratamiento con turoctocog alfa presentaron un promedio de 5,55 hemorragias al año, mientras que los adultos presentaron un promedio de 6,68 hemorragias al año. Según los datos, el turoctocog alfa se consideró un tratamiento «excelente» en 403 de 499 episodios de hemorragia. En otro estudio con 63 pacientes menores de doce años, los niños presentaron un promedio de 5,33 hemorragias al año tras el tratamiento con turoctocog alfa para la hemofilia. En este estudio, el turoctocog alfa también se consideró un tratamiento «excelente» en 116 de 126 episodios de hemorragia. ^{[ 17 ]}

Además de los beneficios, algunos de los efectos adversos comunes del turoctocog alfa incluyen reacciones en el lugar de la inyección , pirexia y aumento de los niveles de enzimas hepáticas. También se han notificado casos raros de reacciones alérgicas. Existe la posibilidad de que los pacientes desarrollen hipersensibilidad al fármaco, ya que contiene trazas de proteínas de hámster. Pueden desarrollarse anticuerpos neutralizantes de la actividad, lo que podría impedir alcanzar los niveles esperados de actividad del factor VIII en plasma y, por lo tanto, dificultar el control de la hemorragia. ^{[ 16 ]}

Como cultivo celular, se utilizan células de ovario de hámster chino (CHO) para obtener un procesamiento adecuado de la proteína factor VIII, que ha demostrado buena eficacia en la generación de trombina y la formación de coágulos en evaluaciones preclínicas en modelos murinos (ratón) y caninos (perro) de hemofilia A y en sangre total derivada de pacientes. ^{[ 18 ]}

Aunque ambos tratamientos son análogos recombinantes derivados del plasma de factores de coagulación sanguínea, NovoSeven se desarrolló como un análogo congénito del FVIIa para pacientes con hemofilia A y B, mientras que NovoEight (turoctocog alfa) está indicado para la deficiencia congénita del FVIII. NovoSeven se denomina agente de derivación porque evita la necesidad del factor VIII o IX en personas con inhibidores y activa directamente el factor X. ^{[ 19 ]}

En febrero de 2019, la FDA aprobó el factor antihemofílico (recombinante), glicopegilado-exei (turoctocog alfa pegol) (Esperoct) para el tratamiento de la hemofilia A. ^{[ 20 ] [ 10 ]} Turoctocog alfa pegol fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en junio de 2019. ^{[ 12 ]}