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Acceso ampliado

El acceso ampliado o uso compasivo consiste en el uso de un medicamento o dispositivo médico no aprobado bajo formas especiales de solicitudes de nuevos fármacos en investigació...

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El acceso ampliado o uso compasivo consiste en el uso de un medicamento o dispositivo médico no aprobado bajo formas especiales de solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND) o solicitudes IDE para dispositivos, fuera de un ensayo clínico , por personas con afecciones graves o potencialmente mortales que no cumplen los criterios de inscripción para el ensayo clínico en curso.

Estos programas reciben diversos nombres, entre ellos acceso temprano , acceso especial o programa de acceso controlado , uso compasivo , acceso compasivo , acceso para pacientes específicos , autorización temporal de uso , acceso de cohorte y acceso con aprobación previa . [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ]

En general, el paciente y su médico deben solicitar acceso al producto en investigación, la empresa debe optar por cooperar y la agencia reguladora del medicamento debe confirmar que los riesgos y posibles beneficios del fármaco o dispositivo se comprenden lo suficientemente bien como para determinar si exponer al paciente a dicho riesgo conlleva un beneficio potencial suficiente. En algunos países, el gobierno costea el fármaco o dispositivo, pero en muchos otros, el paciente debe pagarlo, así como los servicios médicos necesarios para recibirlo.

En Estados Unidos, el uso compasivo comenzó con el suministro de medicamentos experimentales a ciertos pacientes a finales de la década de 1970, y en 1987 se estableció un programa formal en respuesta a la solicitud de pacientes con VIH/SIDA de acceder a fármacos en desarrollo. Un caso legal importante fue Abigail Alliance contra von Eschenbach , en el que la Alianza Abigail, un grupo que aboga por el acceso a medicamentos experimentales para personas con enfermedades terminales, intentó establecer dicho acceso como un derecho legal. La Corte Suprema se negó a revisar el caso, ratificando así precedentes que sostenían que no existe un derecho constitucional a productos médicos no aprobados.

Programas

A partir de 2016,La regulación del acceso a productos farmacéuticos no aprobados para su comercialización se gestionaba país por país, incluso en la Unión Europea, donde la Agencia Europea de Medicamentos emitía directrices que debían seguir las agencias reguladoras nacionales. En EE. UU., Europa y la UE, ninguna empresa podía ser obligada a suministrar un medicamento o dispositivo que estuviera desarrollando . [ 1 ]

En ocasiones, las empresas proporcionan medicamentos a través de estos programas a personas que participaron en ensayos clínicos y que respondieron al medicamento, una vez finalizado el ensayo clínico. [ 2 ] [ 3 ]

Estados Unidos

En Estados Unidos, a partir de 2018, las personas podían intentar obtener medicamentos o dispositivos médicos no aprobados que estaban en desarrollo bajo condiciones específicas. [ 4 ] [ 5 ]

Estas condiciones fueron: [ 5 ]

  • La persona que desea el medicamento o dispositivo y un médico con licencia están dispuestos a participar.
  • El médico del paciente determina que no existe ninguna terapia comparable o satisfactoria disponible para diagnosticar, controlar o tratar la enfermedad o afección del paciente.
  • Que el riesgo probable para la persona derivado del producto en investigación no sea mayor que el riesgo probable derivado de la enfermedad o afección.
  • La FDA determina que existen pruebas suficientes de la seguridad y la eficacia del producto en investigación para justificar su uso en las circunstancias particulares;
  • La FDA determina que el suministro del producto en investigación no interferirá con el inicio, la realización o la finalización de las investigaciones clínicas necesarias para obtener la aprobación de comercialización;
  • El patrocinador (generalmente la empresa que desarrolla el producto en investigación para uso comercial) o el investigador clínico (o el médico del paciente en el caso de una solicitud de acceso ampliado para un solo paciente) presenta un protocolo clínico (un documento que describe el plan de tratamiento para el paciente) que sea coherente con la ley de la FDA y las regulaciones aplicables para las solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND) o las solicitudes de exención de dispositivos en investigación (IDE), que describa el uso del producto en investigación; y
  • La persona no puede obtener el fármaco o dispositivo en fase de investigación mediante otra solicitud IND (para fármacos), una solicitud IDE (para dispositivos) o participar en un ensayo clínico.

Los medicamentos pueden ponerse a disposición de individuos, grupos pequeños o grupos grandes. [ 5 ]

En EE. UU., la provisión efectiva del medicamento depende de la voluntad del fabricante de proporcionarlo, así como de la capacidad de pago de la persona; es decisión de la empresa si exige el pago o proporciona el medicamento o dispositivo de forma gratuita. [ 1 ] Para promover la transparencia en la toma de decisiones, la Ley de Curas del Siglo XXI exige que las compañías farmacéuticas hagan públicas sus políticas de acceso ampliado. Sin embargo, un análisis de 2021 encontró que, si bien las grandes empresas han cumplido en gran medida, las empresas más pequeñas con frecuencia no publican estas políticas requeridas. [ 6 ] El fabricante solo puede cobrar costos directos para IND individuales; puede agregar algunos, pero no todos, los costos indirectos para programas de acceso ampliado para grupos pequeños o más grandes. [ 7 ] En la medida en que se requiera un médico o clínica para el uso del medicamento o dispositivo, también pueden exigir el pago. [ 1 ]

En algunos casos, puede ser de interés comercial para el fabricante brindar acceso bajo un programa de acceso temprano (EA); esta es una forma, por ejemplo, para que una empresa obtenga ganancias antes de que el medicamento o dispositivo sea aprobado. Las empresas deben proporcionar anualmente a la FDA los datos recopilados de las personas que reciben el medicamento o dispositivo bajo programas EA; estos datos pueden ser útiles para la aprobación del medicamento o dispositivo, o pueden ser perjudiciales si ocurren eventos adversos inesperados. El fabricante también sigue siendo legalmente responsable. Si el fabricante decide cobrar por el producto en investigación, ese precio influye en las discusiones posteriores sobre el precio si el producto es aprobado para su comercialización. [ 1 ]

Ley del Estado

A fecha de febrero de 2019 41 estados han aprobado leyes de derecho a probar que permiten a los fabricantes proporcionar medicamentos experimentales a personas con enfermedades terminales sin la autorización de la FDA de EE. UU. [ 8 ] Académicos legales, médicos y de bioética , incluidos Jonathan Darrow y Arthur Caplan , han argumentado que estas leyes estatales tienen poca importancia práctica porque las personas ya pueden obtener acceso previo a la aprobación a través del programa de acceso ampliado de la FDA, y porque la FDA generalmente no es el factor limitante para obtener acceso previo a la aprobación. [ 9 ] [ 10 ]

Europa

En Europa, la Agencia Europea de Medicamentos emitió directrices que los miembros pueden seguir. Cada país tiene su propia normativa, y esta varía. En el Reino Unido, por ejemplo, el programa se denomina «Esquema de Acceso Temprano a Medicamentos» o EAMS y se estableció en 2014. Si una empresa desea suministrar un medicamento bajo el EAMS, debe presentar sus datos de Fase I a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios y solicitar la designación de «Medicamento Innovador Prometedor» (PIM). Si se aprueba dicha designación, se revisan los datos y, si la revisión es positiva, el Servicio Nacional de Salud (NHS) está obligado a financiar el acceso al medicamento para las personas que cumplen los criterios. Desde 2016, los gobiernos también financian el acceso temprano a medicamentos en Austria, Alemania, Grecia y España. [ 1 ] Desde 2021, Francia cuenta con un sistema de acceso temprano y ampliado dividido en dos sistemas: AAC y AAP. [ 11 ]

En ocasiones, las empresas recurren a programas ampliados en Europa incluso después de recibir la aprobación de la EMA para comercializar un medicamento, ya que estos también deben pasar por procesos regulatorios en cada Estado miembro, y en algunos países este proceso puede durar casi un año; gracias a estos programas, las empresas pueden comenzar a realizar ventas antes. [ 1 ]

Filipinas

En Filipinas, el uso de medicamentos no registrados puede autorizarse mediante un permiso específico de uso compasivo (PUC) otorgado por un médico, especialista, institución de salud o sociedad a la Administración de Alimentos y Medicamentos del país para el tratamiento de pacientes terminales o gravemente enfermos. La emisión del PUC se establece en la Orden Administrativa N.° 4 de 1992 del Departamento de Salud. [ 12 ]

Quienes solicitan un CSP deben proporcionar la siguiente información: cantidad estimada del medicamento no registrado que recibe el paciente, el establecimiento autorizado para la adquisición del medicamento o dispositivo médico, y los nombres y direcciones de los especialistas calificados y autorizados para usar el producto. También se puede obtener un CSP para cannabis medicinal procesado , a pesar de que el cannabis en general es ilegal en Filipinas. [ 12 ] [ 13 ]

Historia

Cannabis medicinal cultivado por la Universidad de Mississippi para el gobierno.

En Estados Unidos, uno de los primeros programas de acceso ampliado fue un programa de uso compasivo de cannabis medicinal establecido en 1978, que permitía a un número limitado de personas utilizar cannabis medicinal cultivado en la Universidad de Mississippi , bajo la dirección del Dr. Mahmoud ElSohly , director del Proyecto de Investigación sobre la Marihuana . Este programa es administrado por el Instituto Nacional sobre el Abuso de Drogas .

El programa se inició después de que Robert C. Randall presentara una demanda ( Randall v. Estados Unidos ) [ 14 ] contra la FDA, la Administración para el Control de Drogas , el Instituto Nacional sobre el Abuso de Drogas , el Departamento de Justicia y el Departamento de Salud, Educación y Bienestar . Randall, quien padecía glaucoma , había utilizado con éxito la doctrina de la necesidad del derecho consuetudinario para argumentar en contra de los cargos penales por cultivo de marihuana que se le habían imputado, porque su uso de cannabis se consideró una necesidad médica ( EE. UU. v. Randall ). [ 14 ] El 24 de noviembre de 1976, el juez federal James Washington falló a su favor. [ 15 ] : 142 [ 16 ]

El acuerdo en Randall v. US se convirtió en la base legal del programa IND compasivo de la FDA. [ 14 ] Solo se permitía el uso de cannabis a personas con ciertas afecciones, como el glaucoma, que se sabía que se aliviaban con cannabis. El alcance se amplió posteriormente para incluir a personas con SIDA a mediados de la década de 1980. En su punto máximo, quince personas recibieron el medicamento. Cuarenta y tres personas fueron aprobadas para el programa, pero 28 de las personas cuyos médicos completaron la documentación necesaria nunca recibieron cannabis. [ 17 ] [ 15 ] El programa dejó de aceptar nuevas personas en 1992 después de que las autoridades de salud pública concluyeran que no tenía valor científico, y debido a las políticas de la administración del presidente George H. W. Bush . Hasta 2011, cuatro personas seguían recibiendo cannabis del gobierno bajo el programa. [ 18 ]

El cierre del programa durante el apogeo de la epidemia del SIDA condujo a la formación del movimiento del cannabis medicinal en los Estados Unidos, un movimiento que inicialmente buscaba proporcionar cannabis para tratar la anorexia y el síndrome de emaciación en personas con SIDA. [ 19 ]

En noviembre de 2001, Frank Burroughs fundó la Alianza Abigail para un Mejor Acceso a Medicamentos en Desarrollo en memoria de su hija, Abigail. [ 20 ] La Alianza busca una mayor disponibilidad de medicamentos en investigación para personas con enfermedades terminales. Es más conocida por un caso legal, que perdió, Alianza Abigail contra von Eschenbach , en el que fue representada por la Fundación Legal de Washington . El 7 de agosto de 2007, en un fallo de 8-2, el Tribunal de Apelaciones del Circuito del Distrito de Columbia de los Estados Unidos revocó un fallo anterior a favor de la Alianza. [ 21 ] En 2008, la Corte Suprema de los Estados Unidos rechazó escuchar su apelación. Esta decisión mantuvo la decisión del tribunal de apelaciones de que las personas con enfermedades terminales no tienen derecho legal a exigir "un medicamento potencialmente tóxico sin beneficio terapéutico comprobado". [ 22 ]

En marzo de 2014, Josh Hardy, un niño de 7 años de Virginia, acaparó los titulares nacionales, lo que generó un debate sobre el acceso pediátrico a medicamentos en fase de investigación, cuando la solicitud de brincidofovir de su familia fue rechazada por el fabricante del medicamento, Chimerix. [ 23 ] La compañía revirtió su decisión tras la presión de organizaciones de defensa de pacientes con cáncer, y Josh recibió el medicamento que le salvó la vida. [ 24 ] [ 25 ] Hardy falleció posteriormente en septiembre de 2016 debido a complicaciones relacionadas con su diagnóstico de cáncer subyacente. [ 26 ] En 2016, Kids v Cancer, una organización de defensa de pacientes pediátricos con cáncer, lanzó el Navegador de Uso Compasivo para ayudar a los médicos y guiar a las familias sobre el proceso de solicitud. [ 27 ] Desde entonces, la FDA simplificó el proceso de solicitud, pero enfatizó que no puede exigir a un fabricante que proporcione un producto. [ 28 ] [ 29 ] La FDA recibe alrededor de 1500 solicitudes de acceso ampliado por año y autoriza el 99 % de ellas. [ 30 ]

Véase también

Referencias

Citas

  1. 1 2 3 4 5 6 7 Patil, S (2016). "Programas de acceso temprano: beneficios, desafíos y consideraciones clave para una implementación exitosa" . Perspectives in Clinical Research . 7 (1): 4– 8. doi : 10.4103/2229-3485.173779 . PMC 4763516. PMID 26955570 .  
  2. 1 2 Balasubramanian, G.; Morampudi, S.; Chhabra, P.; Gowda, A.; Zomorodi, B. (2016), "Una visión general de los programas de uso compasivo en los estados miembros de la Unión Europea", Intractable & Rare Diseases Research , 5 (4): 244– 254, doi : 10.5582/irdr.2016.01054 , PMC 5116859 , PMID 27904819  
  3. 1 2 Hyry, HI; Manuel, J; Cox, TM; Roos, JC (21 de agosto de 2015). " Uso compasivo de medicamentos huérfanos" . Orphanet Journal of Rare Diseases . 10 100. doi : 10.1186/s13023-015-0306-x . PMC 4546220. PMID 26292942 .  
  4. ↑ "Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU. - Acceso a medicamentos en fase de investigación" . 17 de abril de 2018.
  5. 1 2 3 "Acceso ampliado (uso compasivo)" . FDA. 27 de abril de 2018. Archivado del original el 15 de febrero de 2015. Recuperado el 21 de mayo de 2018 .
  6. ↑ Kang, Sukhun; Chang, Sungyong; Ross, Joseph; Miller, Jennier (diciembre de 2021). "Implementación de los requisitos de políticas de acceso ampliado de la Ley de Curas del Siglo XXI". Clinical Pharmacology & Therapeutics . 110 (6): 1579– 1584. doi : 10.1002/cpt.2401 . PMID 34431083 . 
  7. ↑ Darrow, JJ; Sarpatwari, A; Avorn, J; Kesselheim, AS (15 de enero de 2015). "Cuestiones prácticas, legales y éticas en el acceso ampliado a fármacos en investigación" . The New England Journal of Medicine . 372 (3): 279–86 . doi : 10.1056/NEJMhle1409465 . PMID 25587952 . 
  8. ↑ Darrow JJ; et al. (enero de 2015). "Cuestiones prácticas, legales y éticas en el acceso ampliado a fármacos en investigación" . N Engl J Med . 372 (3): 279–86 . doi : 10.1056/NEJMhle1409465 . PMID 25587952 .  
  9. ↑ Darrow, Jonathan J.; Sarpatwari, Ameet; Avorn, Jerry; Kesselheim, Aaron S. (2015). "Cuestiones prácticas, legales y éticas en el acceso ampliado a fármacos en investigación" . New England Journal of Medicine . 372 (3): 279– 286. doi : 10.1056/NEJMhle1409465 . ISSN 0028-4793 . PMID 25587952 .  
  10. ↑ Caplan, A (16 de enero de 2016). "El especialista en ética médica Arthur Caplan explica por qué se opone a las leyes de 'derecho a probar'" . Oncology (Williston Park, NY) . 30 (1): 8. PMID 26791839 . 
  11. ↑ BOREL, Céline (13 de marzo de 2023). «Réforme de l'accès dérogatoire aux médicaments (MAJ 29/08/23)» . OMEDIT Isla de Francia (en francés) . Consultado el 19 de diciembre de 2023 .
  12. 1 2 Viray, Patricia Lourdes (18 de diciembre de 2018). "Verificación de hechos: ¿Ya está permitida la marihuana medicinal en Filipinas?" . The Philippine Star . Recuperado el 24 de diciembre de 2021 .
  13. ↑ Cabal, Ruth (16 de octubre de 2017). "FDA : Se permiten 'permisos compasivos' para medicamentos importados a base de cannabis, pero aún no hay ninguna solicitud" . CNN Filipinas . Archivado del original el 19 de octubre de 2017. Recuperado el 24 de diciembre de 2021 . 
  14. 1 2 3 Ben Amar M (2006). "Cannabinoides en medicina: una revisión de su potencial terapéutico". Journal of Ethnopharmacology . 105 ( 1– 2): 1– 25. doi : 10.1016/j.jep.2006.02.001 . PMID 16540272 . 
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  16. ↑ The Criminal Law Reporter. 20. Oficina de Asuntos Nacionales. Arlington, Virginia. 1976. pág. 2300.
  17. ↑ Rupnow, Chuck (9 de agosto de 1997). "Un viaje doloroso: una mujer busca obtener apoyo para el uso de la marihuana como medicina" . Eau Claire Leader-Telegram .
  18. ↑ AP (27 de septiembre de 2011). "Cuatro estadounidenses reciben marihuana medicinal del gobierno federal" . Noticias de Associated Press .
  19. ↑ Werner, Clinton A. (junio de 2001). "La marihuana medicinal y la crisis del SIDA". Journal of Cannabis Therapeutics . 1 ( 3–4 ): 17–33 . doi : 10.1300/J175v01n03_03 .
  20. ↑ Phillips, Lisa (4 de septiembre de 2008). "El derecho contractual y las cuestiones éticas ponen de relieve la última demanda sobre el acceso a fármacos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne". Neurology Today . 8 (17): 20. doi : 10.1097/01.nt.0000337676.20893.50 .
  21. ↑ "Su resumen semanal de noticias y reseñas" . Consumer Health Digest (n.º 7-30). 7 de agosto de 2007.
  22. ↑ «Sin derecho a fármacos experimentales para pacientes terminales: Tribunal Supremo» . Agence France-Presse . 14 de enero de 2008. Archivado del original el 5 de marzo de 2012. Consultado el 7 de julio de 2013 .
  23. ↑ Cohen, Elizabeth. "Compañía niega medicamento a niño moribundo - CNN" . CNN . Consultado el 6 de julio de 2018 .
  24. ↑ "Salvamos a Josh: Los engranajes de una exitosa campaña de defensa del paciente (Estudio de caso, por Elena Gerasimov) | Kids v Cancer" . www.kidsvcancer.org . Consultado el 6 de julio de 2018 .
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  30. ↑ "Acceso ampliado (uso compasivo) - IND y protocolos de acceso ampliado 2009 - 2017" . FDA.gov . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . Archivado del original el 17 de mayo de 2018. Consultado el 6 de julio de 2018 .

Fuentes

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