Terapia innovadora

La terapia innovadora es una designación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ( FDA ) que acelera el desarrollo de medicamentos y que fue creada por el Congreso bajo la Sección 902 de la Ley de Seguridad e Innovación de la FDA del 9 de julio de 2012. ^{[ 1 ] [ 2 ]} La designación de "terapia innovadora" de la FDA no pretende implicar que un medicamento sea realmente un "avance" o que exista evidencia de alta calidad de la eficacia del tratamiento para una afección particular; ^{[ 3 ] [ 4 ]} más bien, permite a la FDA otorgar revisión prioritaria a los candidatos a medicamentos si los ensayos clínicos preliminares indican que la terapia puede ofrecer ventajas de tratamiento sustanciales sobre las opciones existentes para pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales. ^{[ 4 ] [ 5 ]} La FDA tiene otros mecanismos para acelerar el proceso de revisión y aprobación de medicamentos prometedores, incluyendo la designación de vía rápida , la aprobación acelerada y la revisión prioritaria . ^{[ 4 ] [ 6 ]}

Se puede asignar la designación de terapia innovadora a un fármaco si "es un fármaco destinado, solo o en combinación con uno o más fármacos, a tratar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal" y si la evidencia clínica preliminar indica que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes en uno o más criterios de valoración clínicamente significativos, como efectos de tratamiento sustanciales observados al principio del desarrollo clínico." ^{[ 5 ] [ 7 ]}

Las solicitudes son revisadas por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER). El CDER recibe aproximadamente 100 solicitudes al año para la designación de terapia innovadora. Históricamente, se aprobaba alrededor de un tercio. El CBER recibe entre 15 y 30 solicitudes al año. ^{[ 8 ]} Los patrocinadores deben solicitar la designación de terapia innovadora por separado para cada indicación para la que pretenden etiquetar el medicamento.

Las solicitudes de designación de terapia innovadora se presentan como una enmienda a las solicitudes de IND , generalmente antes de la reunión de finalización de la Fase II. ^{[ 9 ]}

Los fármacos que han recibido la designación de terapia innovadora tienen prioridad en su revisión. La FDA colabora con el patrocinador de la solicitud del fármaco para agilizar el proceso de aprobación. Este proceso acelerado puede incluir revisiones continuas, ensayos clínicos más pequeños y diseños de ensayos alternativos. ^{[ 9 ]}

Los críticos han dicho que el nombre es engañoso y proporciona a las empresas que obtienen una designación de terapia innovadora para un fármaco candidato una ventaja de marketing que puede ser inmerecida. ^{[ 10 ] [ 11 ]} La FDA reconoce que el nombre "terapia innovadora" puede ser engañoso. Nunca se pretendió que implicara que estos fármacos son realmente "innovaciones", y no garantiza que proporcionen un beneficio clínico, pero aun así los críticos se quejan de que se basan en evidencia preliminar, incluidos cambios en marcadores indirectos como mediciones de laboratorio, que a menudo no reflejan un "beneficio clínico significativo". ^{[ 3 ]} La guía de la FDA establece: "No todos los productos designados como terapias innovadoras demostrarán finalmente tener la mejora sustancial sobre las terapias disponibles sugerida por la evidencia clínica preliminar en el momento de la designación. Si la designación ya no está respaldada por datos posteriores, la FDA puede revocarla". ^{[ 12 ]}

• Lista de fármacos que recibieron la designación de terapia innovadora.
• Programa de desarrollo acelerado de la FDA
• Revisión prioritaria (FDA)
• medicamento huérfano

• Contenido multimedia relacionado con la terapia innovadora en Wikimedia Commons.