Fitusiran

Fitusiran , vendido bajo la marca Qfitlia , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la hemofilia . ^{[ 1 ]} Es un ARN de interferencia pequeño dirigido a la antitrombina . ^{[ 1 ]} Se administra mediante inyección subcutánea . ^{[ 1 ]} Fitusiran reduce la cantidad de una proteína llamada antitrombina. ^{[ 2 ]}

Los efectos secundarios más comunes incluyen infección viral, síntomas de resfriado común (nasofaringitis) e infección bacteriana. ^{[ 2 ]}

Fitusiran fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en marzo de 2025. ^{[ 2 ]}

Fitusiran está indicado para la profilaxis rutinaria con el fin de prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en personas de doce años o más con hemofilia A o hemofilia B, con o sin inhibidores del factor VIII o IX (anticuerpos neutralizantes). ^{[ 1 ] [ 2 ]}

La etiqueta de prescripción de fitusiran de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA ⁾ incluye una advertencia destacada sobre eventos trombóticos (coagulación sanguínea) y enfermedad de la vesícula biliar (algunos pacientes requieren la extirpación de la vesícula biliar). ^{[ 2} ] La etiqueta también incluye una advertencia sobre toxicidad hepática y la necesidad de controlar las pruebas de función hepática al inicio del tratamiento y posteriormente de forma mensual durante al menos seis meses después de comenzar el tratamiento con fitusiran o tras un aumento de la dosis. ^{[ 2 ]}

La eficacia y seguridad de fitusiran se evaluaron en dos ensayos clínicos multicéntricos aleatorizados que incluyeron a un total de 177 participantes varones adultos y pediátricos con hemofilia A o hemofilia B. ^{[ 2 ]} En un estudio, los participantes tenían anticuerpos inhibidores contra el factor de coagulación VIII o el factor de coagulación IX y previamente recibieron tratamiento a demanda con medicamentos conocidos como "agentes de derivación" para el sangrado. ^{[ 2 ]} En el segundo estudio, los participantes no tenían anticuerpos inhibidores contra el factor de coagulación VIII o el factor de coagulación IX y previamente recibieron tratamiento a demanda con concentrados de factor de coagulación. ^{[ 2 ]} En los dos ensayos aleatorizados, los participantes recibieron una dosis fija mensual de fitusiran o su tratamiento habitual a demanda (agentes de derivación o concentrados de factor de coagulación) según fuera necesario durante nueve meses. ^{[ 2 ]} La dosis fija de fitusiran no está aprobada porque provocó coagulación excesiva en algunos participantes. ^{[ 2 ]}

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó a fitusiran la designación de medicamento huérfano y de vía rápida . La FDA aprobó Qfitlia para Sanofi.

Fitusiran fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en marzo de 2025. ^{[ 2 ] [ 3 ]}

Fitusiran es el nombre comercial internacional . ^{[ 4 ]}

Fitusiran se vende bajo la marca Qfitlia. ^{[ 1 ] [ 2 ]}

• Ensayo clínico número NCT03417102 para "Estudio de Fitusiran (ALN-AT3SC) en pacientes con hemofilia A y B grave con inhibidores (ATLAS-INH)" en ClinicalTrials.gov.
• Ensayo clínico número NCT03417245 para "Estudio de Fitusiran (ALN-AT3SC) en pacientes con hemofilia A y B grave sin inhibidores" en ClinicalTrials.gov.
• Ensayo clínico número NCT03754790 para "Estudio a largo plazo de seguridad y eficacia de fitusiran en pacientes con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores del factor VIII o IX (ATLAS-OLE)" en ClinicalTrials.gov.