Gedatolisib

mTOR es un efector descendente de PI3K y también está regulado independientemente por hormonas, factores de crecimiento y nutrientes. La proteína mTOR se encuentra en dos ensamblajes proteicos funcionalmente distintos: el complejo mTOR 1 (mTORC1) y el complejo mTOR 2 (mTORC2). La señalización de mTOR actúa como un regulador central del metabolismo, el crecimiento, la proliferación y la supervivencia celular. ^{[ 4 ]}  En el cáncer, la señalización disfuncional de mTOR conduce a diversas actividades constitutivas de ambos complejos involucrados en mTOR, lo que convierte a mTOR en una importante diana terapéutica para el tratamiento del cáncer. ^{[ 5 ] [ 6 ]} Gedatolisib también se une a mTOR para inhibir su actividad. ^{[ 1 ]}

La activación de la vía PI3K/mTOR se ha implicado en una amplia variedad de cánceres humanos, incluidos carcinomas de mama, próstata, pulmón, endometrio, colon y ovario, entre otros. Cada una de las cuatro isoformas catalíticas de PI3K de clase I media preferentemente la transducción de señales y la supervivencia de las células tumorales según el tipo de malignidad y las alteraciones genéticas o epigenéticas que presenta cada paciente. Las actividades asociadas con PI3K implican la regulación de diversos procesos celulares, incluyendo la proliferación celular , la supervivencia, la organización del citoesqueleto y el transporte y utilización de glucosa. La sobreactivación de la vía PI3K está presente frecuentemente en neoplasias malignas humanas y desempeña un papel clave en la progresión del cáncer. ^{[ 7 ]}  Debido a las múltiples localizaciones subcelulares, actividades e importancia de las diferentes isoformas y complejos de PI3K en la regulación de la proliferación de células cancerosas, el control completo de la actividad de la vía PI3K es un objetivo importante para una terapia eficaz contra el cáncer. ^{[ 8 ]} Gedatolisib se une a todas las isoformas de la subunidad catalítica PI3K involucradas en la señalización oncogénica de manera aproximadamente igual. ^{[ 9 ]}

Se han realizado varios ensayos clínicos de fase temprana de gedatolisib para el tratamiento del cáncer de endometrio , cáncer colorrectal y leucemia mieloide aguda . ^{[ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]}

Los ensayos clínicos se centran en el cáncer de mama . ^{[ 13 ] [ 14 ] [ 15 ] [ 16 ]}

Gedatolisib fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en julio de 2026. ^{[ 17 ]}

Gedatolisib es el nombre común internacional . ^{[ 18 ]}

Gedatolisib se vende bajo la marca Revtorpyk. ^{[ 1 ]}