James Wilson (científico)

James M. Wilson es un investigador biomédico estadounidense y director ejecutivo de dos empresas de biotecnología, Gemma Biotherapeutics y Franklin Biolabs, centradas en terapias genéticas. ^[1] Anteriormente se desempeñó como director del Programa de Terapia Génica, profesor Rose H. Weiss y director del Centro de Enfermedades Huérfanas, y profesor de Medicina y Pediatría en la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania . ^[2] Anteriormente, ocupó la cátedra John Herr Musser en la Facultad de Medicina Perelman . ^[3]

Educación e investigación

Wilson se graduó en el Albion College (licenciatura en química) y en la Universidad de Michigan (doctorado en medicina). ^[4] Completó su residencia en medicina interna en el Hospital General de Massachusetts y luego realizó una beca posdoctoral en el Instituto Whitehead . ^[5]

La investigación de Wilson implica el desarrollo de terapias génicas basadas en virus para enfermedades genéticas. Un enfoque principal de investigación es la generación de nuevos vectores para mejorar las eficiencias de transducción y la expresión regulada, así como la elucidación de las respuestas inmunes del huésped a los vectores virales. ^[6] Su trabajo enfatiza la creación de vectores para terapia génica in vivo concentrándose en virus adenoasociados . Este trabajo comenzó con el descubrimiento en su laboratorio de una nueva familia de AAV de primates; más de 120 nuevas cápsides de AAV fueron rescatadas como genomas latentes de tejidos de primates y estudiadas por su biología y potencial como vectores. ^[7]^[8] Esto ha llevado a una mejor comprensión de las interacciones vector-huésped y a una nueva generación de vectores con perfiles de rendimiento sustancialmente mejorados más allá de los proporcionados por los 6 aislados originales de AAV. Más recientemente, el laboratorio de Wilson ha utilizado AAV para lograr una edición exitosa del genoma in vivo . ^[9]^{[10] A partir de 2018, la cartera}de investigación traslacional de su laboratorio incluía más de 30 programas de enfermedades huérfanas. ^[11]

Los serotipos de virus adenoasociados descubiertos en el laboratorio de Wilson se utilizaron en varias terapias génicas aprobadas clínicamente, entre ellas onasemnogene abeparvovec , que utiliza AAV9. Wilson es el fundador de varias empresas de terapia génica, entre ellas Genovo, Regenxbio, Passage Bio y Scout Bio. ^[12]

El 1 de agosto de 2024, Jim Wilson anunció que dejaría el Programa de Terapia Génica de la Universidad de Pensilvania y que crearía dos nuevas empresas: Gemma Biotherapeutics y Franklin Biolabs. ^[13] Gemma Biotherapeutics tendrá como objetivo desarrollar medicamentos avanzados para pacientes con enfermedades raras. ^[14] Franklin Biolabs actuará como una organización de investigación por contrato para empresas que trabajan en medicamentos genéticos. ^[14]

Jesse Gelsinger

En 1999, Wilson dirigió un ensayo clínico en el Instituto de Terapia Génica Humana utilizando un vector adenoviral que resultó en la muerte de Jesse Gelsinger . Como resultado, el gobierno le prohibió trabajar en ensayos clínicos humanos regulados por la FDA durante cinco años y cerró el instituto, lo que llevó a un cambio en el enfoque de su investigación hacia el estudio de virus adenoasociados (AAV). ^[15]^[12]

Referencias

^ George, John (1 de agosto de 2024). "El Dr. Jim Wilson, pionero de la terapia genética, deja Penn para centrarse en dos empresas emergentes". Philadelphia Business Journal.
^ "Programa de terapia génica de la Universidad de Pensilvania | Nuestro equipo". gtp.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .
^ "Cátedra John Herr Musser de Medicina de Investigación | Cátedras dotadas | Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania". www.med.upenn.edu .
^ "James M. Wilson | Facultad | Acerca de nosotros | Facultad de Medicina Perelman | Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania". www.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .
^ "James M. Wilson - Biografía del profesorado". www.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .
^ "Programa de terapia génica de la Universidad de Pensilvania | Página de inicio". gtp.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .
^ Gao, Guang-Ping; Alvira, Mauricio R.; Wang, Lili; Calcedo, Roberto; Johnston, Julie; Wilson, James M. (3 de septiembre de 2002). "Nuevos virus adenoasociados de monos rhesus como vectores para la terapia génica humana". Actas de la Academia Nacional de Ciencias de los Estados Unidos de América . 99 (18): 11854– 11859. Bibcode :2002PNAS...9911854G. doi : 10.1073/pnas.182412299 . ISSN 0027-8424. PMC 129358 . PMID 12192090.
^ Gao, Guangping; Vandenberghe, Luk H.; Alvira, Mauricio R.; Lu, You; Calcedo, Roberto; Zhou, Xiangyang; Wilson, James M. (junio de 2004). "Los clados de virus adenoasociados se encuentran ampliamente diseminados en los tejidos humanos". Journal of Virology . 78 (12): 6381– 6388. doi :10.1128/JVI.78.12.6381-6388.2004. ISSN 0022-538X. PMC 416542 . PMID 15163731.
^ Yang, Yang; Wang, Lili; Bell, Peter; McMenamin, Deirdre; He, Zhenning; White, John; Yu, Hongwei; Xu, Chenyu; Morizono, Hiroki (marzo de 2016). "Un sistema dual AAV permite la corrección mediada por Cas9 de una enfermedad hepática metabólica en ratones recién nacidos". Nature Biotechnology . 34 (3): 334– 338. doi :10.1038/nbt.3469. ISSN 1546-1696. PMC 4786489 . PMID 26829317.
^ Wang, Lili; Smith, Jeff; Breton, Camilo; Clark, Peter; Zhang, Jia; Ying, Lei; Che, Yan; Lape, Janel; Bell, Peter (septiembre de 2018). "La focalización de la meganucleasa en PCSK9 en el hígado de macaco conduce a una reducción estable del colesterol sérico". Nature Biotechnology . 36 (8): 717– 725. doi :10.1038/nbt.4182. ISSN 1546-1696. PMID 29985478. S2CID 51600299.
^ "Programa de terapia génica de la Universidad de Pensilvania | Laboratorio de investigación traslacional". gtp.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .
^ ab Cross, Ryan (12 de septiembre de 2019). "La redención de James Wilson, pionero de la terapia génica". Chemical & Engineering News . N.º 36.
^ Joseph, Andrew (1 de agosto de 2024). "Jim Wilson, pionero de la terapia genética, abandona Penn para fundar nuevas empresas". STAT . Consultado el 1 de agosto de 2024 .
^ ab "Actualizado: Jim Wilson dejará su puesto de terapia genética en la Universidad de Pensilvania y formará dos nuevas empresas". Endpoints News . Consultado el 1 de agosto de 2024 .
^ Zimmer, Carl (13 de agosto de 2013). "La terapia genética emerge de la desgracia para convertirse nuevamente en el gran futuro". Wired – vía www.wired.com.

Enlaces externos

Programa de Terapia Génica de la Universidad de Pensilvania: Programa de Terapia Génica de la Universidad de Pensilvania | Página de inicio
Centro de Enfermedades Huérfanas de la Universidad de Pensilvania: Centro de Enfermedades Huérfanas | Página de inicio

[1] George, John (1 de agosto de 2024). "El Dr. Jim Wilson, pionero de la terapia genética, deja Penn para centrarse en dos empresas emergentes". Philadelphia Business Journal.

[2] "Programa de terapia génica de la Universidad de Pensilvania | Nuestro equipo". gtp.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .

[3] "Cátedra John Herr Musser de Medicina de Investigación | Cátedras dotadas | Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania". www.med.upenn.edu .

[4] "James M. Wilson | Facultad | Acerca de nosotros | Facultad de Medicina Perelman | Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania". www.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .

[5] "James M. Wilson - Biografía del profesorado". www.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .

[6] "Programa de terapia génica de la Universidad de Pensilvania | Página de inicio". gtp.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .

[7] Gao, Guang-Ping; Alvira, Mauricio R.; Wang, Lili; Calcedo, Roberto; Johnston, Julie; Wilson, James M. (3 de septiembre de 2002). "Nuevos virus adenoasociados de monos rhesus como vectores para la terapia génica humana". Actas de la Academia Nacional de Ciencias de los Estados Unidos de América . 99 (18): 11854– 11859. Bibcode :2002PNAS...9911854G. doi : 10.1073/pnas.182412299 . ISSN 0027-8424. PMC 129358 . PMID 12192090.

[8] Gao, Guangping; Vandenberghe, Luk H.; Alvira, Mauricio R.; Lu, You; Calcedo, Roberto; Zhou, Xiangyang; Wilson, James M. (junio de 2004). "Los clados de virus adenoasociados se encuentran ampliamente diseminados en los tejidos humanos". Journal of Virology . 78 (12): 6381– 6388. doi :10.1128/JVI.78.12.6381-6388.2004. ISSN 0022-538X. PMC 416542 . PMID 15163731.

[9] Yang, Yang; Wang, Lili; Bell, Peter; McMenamin, Deirdre; He, Zhenning; White, John; Yu, Hongwei; Xu, Chenyu; Morizono, Hiroki (marzo de 2016). "Un sistema dual AAV permite la corrección mediada por Cas9 de una enfermedad hepática metabólica en ratones recién nacidos". Nature Biotechnology . 34 (3): 334– 338. doi :10.1038/nbt.3469. ISSN 1546-1696. PMC 4786489 . PMID 26829317.

[10] Wang, Lili; Smith, Jeff; Breton, Camilo; Clark, Peter; Zhang, Jia; Ying, Lei; Che, Yan; Lape, Janel; Bell, Peter (septiembre de 2018). "La focalización de la meganucleasa en PCSK9 en el hígado de macaco conduce a una reducción estable del colesterol sérico". Nature Biotechnology . 36 (8): 717– 725. doi :10.1038/nbt.4182. ISSN 1546-1696. PMID 29985478. S2CID 51600299.

[11] "Programa de terapia génica de la Universidad de Pensilvania | Laboratorio de investigación traslacional". gtp.med.upenn.edu . Consultado el 28 de septiembre de 2018 .

[C&EN_coverage-12] Cross, Ryan (12 de septiembre de 2019). "La redención de James Wilson, pionero de la terapia génica". Chemical & Engineering News . N.º 36.

[13] Joseph, Andrew (1 de agosto de 2024). "Jim Wilson, pionero de la terapia genética, abandona Penn para fundar nuevas empresas". STAT . Consultado el 1 de agosto de 2024 .

[:0-14] "Actualizado: Jim Wilson dejará su puesto de terapia genética en la Universidad de Pensilvania y formará dos nuevas empresas". Endpoints News . Consultado el 1 de agosto de 2024 .

[15] Zimmer, Carl (13 de agosto de 2013). "La terapia genética emerge de la desgracia para convertirse nuevamente en el gran futuro". Wired – vía www.wired.com.