Jean Bennett

Bennett obtuvo su doctorado en zoología por la Universidad de California, Berkeley, en 1980 bajo la dirección del Dr. Daniel Mazia . Su investigación de posgrado se centró en el desarrollo temprano de los embriones de erizo de mar . Posteriormente, realizó una estancia postdoctoral en la Universidad de California, San Francisco, bajo la tutela del Dr. Roger Pedersen. Como investigadora postdoctoral, colaboró ​​con el Dr. William French Anderson en el desarrollo de técnicas moleculares para la edición genética. En 1982, dejó este puesto para estudiar medicina en la Universidad de Harvard . ^{[ 3 ]}

En Harvard , Bennett estudió genética humana con Leon Rosenberg y Wayne Fenton ( Yale ), y también investigó el síndrome de Down y la enfermedad de Alzheimer con John Gearhart, Mary Lou Oster-Granite y Roger Reeves ( Johns Hopkins ). Gracias a este trabajo, recibió una beca de desarrollo profesional de la Fundación para la Lucha contra la Ceguera para comenzar a investigar la terapia génica para la retinosis pigmentaria ( ceguera genética ).

Para desarrollar una terapia génica eficaz en la retina , Bennett comenzó investigando adenovirus y virus adenoasociados ( AAV ) para la edición genética en ratones y primates no humanos en el Instituto de Terapia Génica Humana de la Universidad de Pensilvania . ^{[ 4 ] [ 5 ] [ 6 ] [ 7 ]} El campo de la terapia génica se vio obstaculizado tras la muerte de Jesse Gelsinger en 1999 durante un ensayo clínico de edición genética . ^{[ 8 ]} Sin embargo, Bennett siguió adelante y demostró que la administración mediada por AAV de un gen RPE65 funcional mejoró significativamente la visión en perros casi ciegos . ^{[ 9 ]}

Basándose en sus datos preclínicos, el equipo de Bennett llevó a cabo ensayos clínicos en niños con una forma defectuosa del gen RPE65 . Sus ensayos iniciales mostraron una notable mejoría en la sensibilidad a la luz y la función visual en estos niños. ^{[ 10 ] [ 11 ] [ 12 ] [ 13 ]} Con base en esto, la terapia, comercializada como LUXTURNA® , fue aprobada por la FDA para su uso en humanos. Actualmente, su laboratorio está investigando enfoques de terapia génica para otras enfermedades de la retina. ^{[ 14 ] [ 15 ] [ 16 ]}

• 2018 – Premio Sanford Lorraine Cross, Sanford Health ^{[ 17 ]}
• 2018 – Premio Visión António Champalimaud , ^{[ 18 ]}
• 2018 – Premio Marion Spencer Fay, ^{[ 19 ]}
• 2026 – Premio Revelación en Ciencias de la Vida ^{[ 20 ]}

• Método para tratar o retrasar el desarrollo de la ceguera, (2012). ^{[ 21 ]}
• Métodos, sistemas y medios legibles por computadora para evaluar la función visual mediante pruebas de movilidad virtual, (2019). ^{[ 22 ]}
• Transferencia de genes a la retina mediada por vectores transvirales (abandonada). ^{[ 23 ]}
• Cápside AAV8 modificada para transferencia génica para terapias retinianas, (2015). ^{[ 24 ]}
• Plásmidos provirales y producción de virus adenoasociados recombinantes, (2016). ^{[ 25 ]}
• Método para tratar o retrasar el desarrollo de la ceguera (abandonado). ^{[ 26 ]}
• Terapia génica para trastornos oculares, (2018). ^{[ 27 ]}
• Terapia génica para el tratamiento de trastornos peroxisomales, (2018). ^{[ 28 ]}
• Moléculas de trans-splicing, (2019). ^{[ 29 ]}
• Terapia génica para trastornos oculares, (2018). ^{[ 30 ]}
• Actuador de jeringa, (2010). ^{[ 31 ]}
• Métodos y composiciones para el tratamiento de trastornos y enfermedades que involucran RDH12, (2019). ^{[ 32 ]}
• Terapia génica para trastornos oculares, (2018). ^{[ 33 ]}
• Transferencia génica mejorada mediada por AAV para terapias retinianas, (2019). ^{[ 34 ]}
• Combinación sinérgica de factores de viabilidad neuronal y sus usos, (2020). ^{[ 35 ]}
• Vectores AAV que expresan Sec10 para el tratamiento del daño renal (abandonado). ^{[ 36 ]}
• Métodos y composiciones para el tratamiento de trastornos oculares y enfermedades que causan ceguera, (2020). ^{[ 37 ]}
• Aparatos y métodos para evaluar la función visual y la visión funcional en diferentes niveles de luminancia, (2019). ^{[ 38 ]}
• Composiciones y métodos para la corrección de enfermedades oculares hereditarias, (2021). ^{[ 39 ]}
• Prueba de visión para determinar la progresión de la enfermedad retiniana, (2021). ^{[ 40 ]}
• Composiciones y métodos para la expresión génica inducible autorregulada, (2019). ^{[ 41 ]}
• Vectores virales AAV7 para la administración dirigida de células RPE (Solicitud PCT/US2009/041606) ^{[ 42 ]}
• Método para transducir células con cilios primarios, (2020). ^{[ 43 ]}
• Composiciones y métodos para el tratamiento de trastornos relacionados con CEP290, (2018). ^{[ 44 ]}