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Luspatercept , vendido bajo la marca Reblozyl , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la anemia en la beta talasemia y los síndromes mielodisplásicos . [5]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [8]
Usos médicos
Luspatercept está indicado para el tratamiento de adultos con anemia dependiente de transfusión debido a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo e intermedio con sideroblastos en anillo, que tuvieron una respuesta insatisfactoria o no son elegibles para la terapia basada en eritropoyetina. [6]
Luspatercept está indicado para el tratamiento de adultos con anemia dependiente de transfusión asociada con beta talasemia. [6]
Efectos secundarios
Entre los posibles efectos adversos se incluyen dolor temporal en los huesos, dolores articulares (artralgias), mareos, aumento de la presión arterial (hipertensión) y aumento de los niveles de ácido úrico ( hiperuricemia ). También se observó un mayor riesgo de trombosis (coágulos sanguíneos) en pacientes con factores de riesgo de trombosis que estaban tomando luspatercept. [9]
Estructura y mecanismo
Luspatercept es una proteína de fusión recombinante derivada del receptor de activina humano tipo IIb (ActRIIb ) unido a una proteína derivada de la inmunoglobulina G. [10] Se une a los ligandos de la superfamilia TGF ( factor de crecimiento transformante beta ) para reducir la señalización SMAD . La reducción de la señalización SMAD conduce a una maduración eritroide mejorada . [9]
Historia
Los ensayos de fase III evaluaron la eficacia de luspatercept para el tratamiento de la anemia en los trastornos hematológicos beta talasemia [11] y síndromes mielodisplásicos. [12]
Fue desarrollado por Acceleron Pharma en colaboración con Celgene . [13]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación para luspatercept–aamt en noviembre de 2019, para el tratamiento de la anemia (falta de glóbulos rojos) en pacientes adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos (RBC). [14] [15] [16] [17] Luspatercept fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en junio de 2020. [6]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó el estatus de medicamento huérfano en 2013 y la designación de vía rápida en 2015. [18]
Investigación
Se está evaluando el uso de luspatercept en adultos con beta talasemia no dependiente de transfusiones. [19]
Referencias
- ^ ab "Reblozyl". Administración de Productos Terapéuticos (TGA) . 7 de septiembre de 2021. Consultado el 17 de septiembre de 2021 .
- ^ "AusPAR: Luspatercept". Therapeutic Goods Administration (TGA) . 28 de abril de 2022. Consultado el 28 de abril de 2022 .
- ^ "Base resumida de la decisión (SBD) para Reblozyl". Health Canada . 23 de octubre de 2014 . Consultado el 29 de mayo de 2022 .
- ^ "Aspectos destacados de los productos sanitarios en 2021: Anexos de productos aprobados en 2021". Health Canada . 3 de agosto de 2022 . Consultado el 25 de marzo de 2024 .
- ^ ab "Inyección de reblozyl-luspatercept, polvo liofilizado, para solución". DailyMed . Consultado el 17 de septiembre de 2021 .
- ^ abcd «Reblozyl EPAR». Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 28 de abril de 2020. Consultado el 26 de septiembre de 2020 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
- ^ "Información del producto Reblozyl". Registro de medicamentos de la Unión . Consultado el 3 de marzo de 2023 .
- ^ "Aprobaciones de nuevos tratamientos farmacológicos 2019". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos . 31 de diciembre de 2019 . Consultado el 15 de septiembre de 2020 .
- ^ ab Taher AT, Musallam KM, Cappellini MD (febrero de 2021). "β-Talasemias". The New England Journal of Medicine . 384 (8): 727– 743. doi :10.1056/NEJMra2021838. PMID 33626255. S2CID 232049825.
- ^ "Luspatercept". Diccionario de sinónimos del NCI . Instituto Nacional del Cáncer .
- ^ "Estudio multicéntrico de fase 3, doble ciego y controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de luspatercept (ACE-536) en adultos con beta (B)-talasemia dependiente de transfusión". clinicaltrials.gov. 21 de enero de 2022. Consultado el 5 de mayo de 2022 .
- ^ "Estudio de fase 3, doble ciego y aleatorizado para comparar la eficacia y seguridad de luspatercept (ACE-536) frente a placebo para el tratamiento de la anemia debida a síndromes mielodisplásicos de riesgo muy bajo, bajo o intermedio según IPSS-R en sujetos con sideroblastos en anillo que requieren transfusiones de glóbulos rojos". clinicaltrials.gov. 19 de noviembre de 2021. Consultado el 5 de mayo de 2022 .
- ^ "Luspatercept: nuestro principal candidato a producto". Acceleron Pharma. Archivado desde el original el 5 de marzo de 2017. Consultado el 22 de mayo de 2017 .
- ^ "La FDA aprueba la primera terapia para tratar a pacientes con un trastorno sanguíneo poco común". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (Comunicado de prensa). 8 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 13 de noviembre de 2019 . Consultado el 13 de noviembre de 2019 .
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
- ^ "Historial de aprobación de la FDA de Reblozyl (luspatercept-aamt)". Drugs.com . Archivado desde el original el 13 de noviembre de 2019. Consultado el 13 de noviembre de 2019 .
- ^ "La FDA aprueba Reblozyl (luspatercept-aamt) para el tratamiento de la anemia en adultos con beta talasemia que requieren transfusiones periódicas de glóbulos rojos". Celgene (nota de prensa). 8 de noviembre de 2019. Archivado desde el original el 13 de noviembre de 2019 . Consultado el 13 de noviembre de 2019 .
- ^ "Instantáneas de ensayos de fármacos: Reblozyl". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 8 de noviembre de 2019. Consultado el 26 de enero de 2020 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
- ^ "Se concede la designación de vía rápida de la FDA a Luspatercept para el tratamiento de pacientes con beta-talasemia" (nota de prensa). Acceleron/Celgene. 18 de mayo de 2015. Consultado el 22 de mayo de 2017 – vía Business Wire.
- ^ Piga A, Perrotta S, Gamberini MR, Voskaridou E, Melpignano A, Filosa A, et al. (marzo de 2019). "Luspatercept mejora los niveles de hemoglobina y los requisitos de transfusión sanguínea en un estudio de pacientes con β-talasemia". Blood . 133 (12): 1279– 1289. doi : 10.1182/blood-2018-10-879247 . PMC 6440118 . PMID 30617198.
