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Articulo de referencia

Lovotibeglogene autotemcel

Lovotibeglogene autotemcel , vendido bajo la marca Lyfgenia , es una terapia génica lentiviral utilizada para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes . [ 1 ] [ 3 ...

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Lovotibeglogene autotemcel , vendido bajo la marca Lyfgenia , es una terapia génica lentiviral utilizada para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes . [ 1 ] [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ]

Los efectos secundarios más comunes incluyen estomatitis (llagas en los labios, la boca y la garganta), niveles bajos de plaquetas, glóbulos blancos y glóbulos rojos, y neutropenia febril (fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos), compatibles con la quimioterapia y la enfermedad subyacente. [ 3 ]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó lovotibeglogene autotemcel en diciembre de 2023. [ 3 ] [ 6 ]

Usos médicos

Lovotibeglogene autotemcel está indicado para el tratamiento de personas de doce años de edad o mayores con enfermedad de células falciformes y antecedentes de eventos vasooclusivos . [ 1 ] [ 3 ]

Las células madre sanguíneas del receptor se modifican genéticamente para producir HbA (T87Q), una hemoglobina A derivada de terapia génica , similar a la hemoglobina adulta normal producida en personas no afectadas por la enfermedad de células falciformes. [ 3 ] Los glóbulos rojos que contienen HbA (T87Q) tienen un menor riesgo de deformación y obstrucción del flujo sanguíneo. [ 3 ] Estas células madre modificadas se administran al receptor. [ 3 ]

La terapia génica se elabora a partir de las propias células madre sanguíneas del receptor, las cuales se modifican y se reintroducen en una única infusión de dosis única como parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas (sanguíneas). [ 3 ] Antes del tratamiento, se recolectan las propias células madre del receptor, y este debe someterse a un acondicionamiento mieloablativo (quimioterapia de alta dosis), un proceso que elimina células de la médula ósea para que puedan ser reemplazadas por las células modificadas en lovotibeglogene autotemcel. [ 3 ]

Efectos secundarios

La etiqueta de la FDA de EE. UU. contiene una advertencia en recuadro negro sobre malignidad hematológica (cáncer de sangre). [ 1 ] [ 3 ]

Historia

La seguridad y eficacia de lovotibeglogene autotemcel se basa en el análisis de datos de un estudio multicéntrico de un solo brazo, de 24 meses de duración, en participantes con enfermedad de células falciformes y antecedentes de episodios vasooclusivos (EVO) entre los doce y los cincuenta años de edad. [ 3 ] La eficacia se evaluó en función de la resolución completa de los EVO (EVO-RC) entre los seis y los dieciocho meses posteriores a la infusión con lovotibeglogene autotemcel. [ 3 ] Veintiocho (88 %) de los 32 participantes lograron la EVO-RC durante este período. [ 3 ]

La FDA otorgó la solicitud de lovotibeglogene autotemcel con las designaciones de revisión prioritaria , medicamento huérfano , vía rápida y terapia avanzada de medicina regenerativa. [ 3 ] La FDA otorgó la aprobación de Lyfgenia a Bluebird Bio Inc. [ 3 ]

En marzo de 2025, el Centro Médico Infantil Cohen anunció que, mediante el uso de este tratamiento, la primera persona en el estado de Nueva York se curó de la anemia falciforme. [ 7 ]

Sociedad y cultura

Ciencias económicas

Se estima que el umbral de rentabilidad de la terapia se encuentra entre 1,35 millones y 2,05 millones de dólares estadounidenses. [ 8 ]

Nombres de marcas

Lovotibeglogene autotemcel es el nombre no patentado internacional . [ 9 ]

Lovotibeglogene autotemcel se vende bajo la marca Lyfgenia. [ 1 ]

Referencias

  1. 1 2 3 4 5 "Lyfgenia- lovotibeglogene autotemcel suspensión" . DailyMed . 22 de diciembre de 2023. Consultado el 30 de diciembre de 2023 .
  2. ↑ "Lyfgenia" . Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) . 8 de diciembre de 2023. Archivado del original el 8 de diciembre de 2023. Consultado el 9 de diciembre de 2023 .Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
  3. 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 "La FDA aprueba las primeras terapias génicas para tratar a pacientes con anemia falciforme" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . 8 de diciembre de 2023. Archivado del original el 8 de diciembre de 2023. Recuperado el 8 de diciembre de 2023 .Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
  4. ↑ Kanter, Julie; Thompson, Alexis A.; Pierciey, Francis J.; Hsieh, Matthew; Uchida, Naoya; Leboulch, Philippe; et al. (enero de 2023). "Terapia génica Lovo-cel para la enfermedad de células falciformes: evolución del proceso de tratamiento y resultados en los grupos iniciales del estudio HGB-206" . American Journal of Hematology . 98 (1): 11–22 . doi : 10.1002 / ajh.26741 . PMC 10092845. PMID 36161320. S2CID 252544370 .    
  5. ↑ Sheridan, Cormac (21 de noviembre de 2023). " Se aprueba la primera terapia CRISPR del mundo: ¿ quién la recibirá?" . Nature Biotechnology . 42 (1): 3– 4. doi : 10.1038/d41587-023-00016-6 . PMID 37989785. S2CID 265350318. Archivado del original el 4 de diciembre de 2023. Recuperado el 4 de diciembre de 2023 .  
  6. ↑ «Bluebird Bio anuncia la aprobación por la FDA de Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) para pacientes de 12 años o más con enfermedad de células falciformes y antecedentes de eventos vasooclusivos» (Comunicado de prensa). Bluebird Bio. 8 de diciembre de 2023. Consultado el 9 de diciembre de 2023 a través de Business Wire.
  7. ↑ "Un hombre de Long Island es el primero en la historia de Nueva York en curarse de la anemia falciforme - CBS Nueva York" . CBS News . 13 de marzo de 2025.
  8. ↑ "ICER publica el informe final de evidencia sobre terapias génicas para la enfermedad de células falciformes" . Instituto de Revisión Clínica y Económica . Archivado del original el 4 de diciembre de 2023. Consultado el 4 de diciembre de 2023 .
  9. ↑ "Nombres comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI): DCI recomendada: lista 87". Información sobre medicamentos de la OMS . 36 (1). 2022. hdl : 10665/352794 .

Lecturas adicionales

  • Kanter J, Walters MC, Krishnamurti L, Mapara MY, Kwiatkowski JL, Rifkin-Zenenberg S, et  al. (febrero de 2022). "Eficacia biológica y clínica de LentiGlobin para la enfermedad de células falciformes" . The New England Journal of Medicine . 386 (7): 617– 628. doi : 10.1056/NEJMoa2117175 . PMID 34898139 . 
  • "Lovotibeglogene Autotemcel (Código C176855)" . Tesauro del NCI . Archivado del original el 10 de diciembre de 2023.