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Nedosiran

Nedosiran , vendido bajo la marca Rivfloza , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria . [ 1 ] Es un ARN de interferencia pequeño dirigido a L...

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Nedosiran , vendido bajo la marca Rivfloza , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria . [ 1 ] Es un ARN de interferencia pequeño dirigido a LDHA desarrollado por Dicerna Pharmaceuticals. [ 1 ] [ 2 ]

Los efectos secundarios más comunes incluyen reacciones en el lugar de la inyección. [ 3 ]

Nedosiran fue aprobado para uso médico en Estados Unidos en septiembre de 2023. [ 1 ] [ 4 ] [ 5 ] [ 3 ] La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [ 6 ]

Usos médicos

La hiperoxaluria primaria tipo 1 es una enfermedad rara en la que el oxalato en la orina es demasiado alto, lo que con el tiempo puede dañar los riñones. [ 3 ]

Nedosiran está indicado para reducir los niveles de oxalato urinario en personas de nueve años de edad o mayores con hiperoxaluria primaria tipo 1 y función renal relativamente conservada. [ 1 ] [ 3 ]

Historia

La FDA de EE. UU. aprobó nedosiran basándose en la evidencia de un ensayo clínico que incluyó a 29 participantes con hiperoxaluria primaria tipo 1. [ 3 ] Nedosiran se evaluó en un ensayo clínico de 29 participantes con hiperoxaluria primaria tipo 1 de nueve años de edad o mayores. [ 3 ] Los participantes recibieron aleatoriamente inyecciones de nedosiran o placebo una vez al mes durante seis meses. [ 3 ] Ni los participantes ni los proveedores de atención médica sabían qué tratamiento se estaba administrando. [ 3 ] El beneficio de nedosiran se evaluó midiendo la cantidad de oxalato en la orina y comparándola con placebo. El ensayo se llevó a cabo en 19 centros de 11 países de América del Norte, Europa, Asia y Australia. [ 3 ]

Sociedad y cultura

La FDA otorgó la designación de terapia innovadora y medicamento huérfano a nedosiran . [ 6 ] Nedosiran fue aprobado para uso médico en Estados Unidos en septiembre de 2023. [ 1 ] [ 3 ]

Nombres

Nedosiran es el nombre internacional no patentado . [ 7 ]

Referencias

  1. 1 2 3 4 5 6 "Rivfloza (nedosiran) inyección, para uso subcutáneo" (PDF) . Archivado del original (PDF) el 1 de octubre de 2023. Recuperado el 1 de octubre de 2023 .
  2. ↑ "Nedosiran" . Dicerna Pharmaceuticals . 17 de agosto de 2021. Archivado del original el 26 de julio de 2023. Consultado el 1 de octubre de 2023 .
  3. 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 "Resumen de ensayos clínicos de medicamentos: Rivfloza" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . 29 de septiembre de 2023. Consultado el 15 de julio de 2024 .Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
  4. ↑ "Rivfloza: Medicamentos aprobados por la FDA" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . Archivado del original el 2 de octubre de 2023. Consultado el 1 de octubre de 2023 .
  5. ↑ "Paquete de aprobación de medicamentos: Rivfloza" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . 18 de octubre de 2023. Archivado del original el 10 de enero de 2024. Consultado el 10 de enero de 2024 .
  6. 1 2 Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2023. Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) (Informe). Enero de 2024. Archivado del original (PDF) el 10 de enero de 2024. Recuperado el 9 de enero de 2024 .
  7. ↑ Organización Mundial de la Salud (2021). "Nombres comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI): DCI recomendada: lista 85". Información sobre medicamentos de la OMS . 35 (1). hdl : 10665/340684 .

Lecturas adicionales

  • Forbes TA, Brown BD, Lai C (junio de 2022). "Interferencia de ARN terapéutica: un nuevo enfoque para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria" . British Journal of Clinical Pharmacology . 88 (6): 2525– 2538. doi : 10.1111/bcp.14925 . PMC 9291495. PMID 34022071 .  
  • Liu A, Zhao J, Shah M, Migliorati JM, Tawfik SM, Bahal R, et  al. (noviembre de 2022). "Nedosiran, un fármaco candidato de ARNip para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria: diseño, desarrollo y estudios clínicos" . Farmacología y ciencia traslacional ACS . 5 (11): 1007– 1016. doi : 10.1021/acsptsci.2c00110 . PMC 9667536 . PMID 36407951 .  
  • Ensayo clínico número NCT03847909 para "Estudio para evaluar DCR-PHXC en niños y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1 e hiperoxaluria primaria tipo 2 (PHYOX2)" en ClinicalTrials.gov.
  • Ensayo clínico número NCT04042402 para "Estudio de extensión a largo plazo en pacientes con hiperoxaluria primaria (PHYOX3)" en ClinicalTrials.gov.