Omidubicel

Omidubicel , vendido bajo la marca Omisirge , es una terapia celular basada en sangre que se utiliza para el tratamiento de cánceres de sangre , ^{[ 3 ] [ 4 ] [ 5 ]} y anemia aplásica grave . ^{[ 6 ]} Omidubicel es una terapia de células progenitoras hematopoyéticas alogénicas modificadas con nicotinamida derivadas de sangre del cordón umbilical . ^{[ 1 ] [ 3 ]}

Las reacciones adversas más comunes incluyen infecciones, enfermedad de injerto contra huésped y reacciones a la infusión. ^{[ 3 ]}

Omidubicel está compuesto por células madre alogénicas humanas de sangre del cordón umbilical que se procesan y cultivan con nicotinamida (una forma de vitamina B3). ^{[ 3 ]} Cada dosis es específica para cada paciente y contiene células madre sanas de un donante alogénico previamente seleccionado, lo que significa que proviene de un individuo diferente en lugar de utilizar las propias células del paciente. ^{[ 3 ]} Omidubicel fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en abril de 2023. ^{[ 3 ] [ 7 ]}

Omidubicel está indicado para su uso en personas de doce años de edad o mayores con cánceres de sangre (neoplasias hematológicas) que se someten a un trasplante de sangre de cordón umbilical tras un acondicionamiento mieloablativo para reducir el tiempo de recuperación de los neutrófilos y la incidencia de infección; ^{[ 1 ] [ 3 ] [ 7 ]} y para su uso en personas de seis años de edad o mayores con anemia aplásica grave tras un acondicionamiento de intensidad reducida. ^{[ 1 ] [ 6 ]}

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) evaluó la seguridad y la efectividad de omidubicel basándose en un estudio multicéntrico aleatorizado que comparó el trasplante de omidubicel con el trasplante de sangre del cordón umbilical, en sujetos de entre 12 y 65 años de edad. ^{[ 3 ]} El estudio incluyó a un total de 125 participantes. ^{[ 3 ]} Todos los participantes en el estudio tenían cánceres de sangre confirmados. ^{[ 3 ]} La eficacia de omidubicel se basó en el tiempo necesario para la recuperación de los neutrófilos del participante (un tipo de glóbulo blanco que ayuda a proteger el cuerpo de las infecciones) y la incidencia de infecciones después del trasplante. ^{[ 3 ]} En total, 125 participantes fueron aleatorizados: 62 participantes para recibir omidubicel-onlv y 63 al grupo de sangre del cordón umbilical no manipulada. ^{[ 7 ]} Cincuenta y dos participantes fueron trasplantados con omidubicel-onlv recibiendo una dosis mediana de células CD34+ de 9,0 X 10⁶ células/kg (rango 2,1 – 47,6 X 10⁶ células/kg). ^{[ 7 ]} Cincuenta y seis participantes fueron trasplantados en el brazo de sangre de cordón no manipulada con una o dos unidades de cordón (el 66% recibió dos unidades de cordón). ^{[ 7 ]} En los 42 participantes con dosis de células post-descongelación informada, la dosis mediana de células CD34+ fue de 0,2 X 10⁶ células/kg (rango 0,0 – 0,8 X 10⁶ células/kg). Se utilizaron múltiples regímenes de acondicionamiento, incluidas opciones basadas en irradiación corporal total o quimioterapia. ^{[ 7 ]}

La FDA otorgó la solicitud de revisión prioritaria de omidubicel , terapia innovadora y designación de medicamento huérfano . ^{[ 3 ] [ 7 ]} La FDA otorgó la aprobación regular de Omisirge a Gamida Cell Ltd. ^{[ 3 ]}

• Ensayo clínico número NCT02730299 para "Trasplante de células madre con NiCord (Omidubicel) frente a sangre de cordón umbilical estándar en pacientes con leucemia, linfoma y SMD" en ClinicalTrials.gov.