Patisiran

Patisiran , vendido bajo la marca Onpattro , es un medicamento utilizado para el tratamiento de la polineuropatía en personas con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina , ^{[ 7 ]} una enfermedad rara y mortal que se estima que afecta a 50.000 personas en todo el mundo. ^{[ 8 ] [ 9 ]}

Es el primer fármaco basado en ARN de interferencia pequeño aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y el primer fármaco aprobado por la FDA para tratar esta afección. ^{[ 8 ]} Es un fármaco de silenciamiento génico que interfiere con la producción de una forma anormal de transtiretina . ^{[ 10 ]} Patisiran utiliza un enfoque novedoso para dirigirse y reducir la producción de la proteína TTR en el hígado a través de la vía del ARN de interferencia. ^{[ 11 ]}

Patisiran fue desarrollado y es comercializado por Alnylam . ^{[ 12 ]} La FDA lo considera un medicamento de primera clase . ^{[ 13 ]}

Patisiran recibió la designación de medicamento huérfano , vía rápida , revisión prioritaria y terapia innovadora debido a su novedoso mecanismo y la rareza de la afección que trata. ^{[ 14 ] [ 15 ]} Fue aprobado para uso médico en Estados Unidos y en la Unión Europea en agosto de 2018. ^{[ 16 ] [ 17 ]} El costo por paciente oscila entre US$451.430 y US$677.145 por año, dependiendo del número de viales necesarios. ^{[ 18 ]}

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El componente activo de siRNA de Patisiran está formulado en nanopartículas lipídicas , que protegen el ARN y facilitan su administración a los tejidos diana. La formulación de nanopartículas lipídicas incluye componentes tampón, así como los componentes lipídicos DLin-MC3-DMA, distearoilfosfatidilcolina , colesterol y el lípido pegilado DMG-PEG 2000. ^{[ 21 ]}