Articulo de referencia

Paul A. Tamizando

Paul A. Tamizando Paul A. Sieving fue director del Instituto Nacional del Ojo , que forma parte de los Institutos Nacionales de la Salud de Estados Unidos . Antes de incorporars...

Paul A. Sieving, Doctor en Medicina, Doctor en Filosofía.
Paul A. Tamizando

Paul A. Sieving fue director del Instituto Nacional del Ojo , que forma parte de los Institutos Nacionales de la Salud de Estados Unidos . Antes de incorporarse a los NIH en 2001, fue profesor en la Facultad de Medicina de la Universidad de Michigan, donde ocupó la cátedra Paul R. Lichter de Genética Oftálmica. También fue el director fundador del Centro para la Degeneración Retiniana y Macular del Departamento de Oftalmología y Ciencias Visuales de la misma universidad.

Sieving es reconocido por sus estudios de medicina traslacional sobre enfermedades neurodegenerativas retinianas y maculares hereditarias, progresivas y que causan ceguera en humanos, incluyendo la retinosis pigmentaria y la enfermedad de Stargardt . Su laboratorio estudia estas afecciones en modelos animales transgénicos en busca de enfoques farmacológicos para ralentizar la degeneración en personas con estos trastornos. Su grupo llevó a cabo el primer ensayo clínico en humanos del factor neurotrófico ciliar (CNTF) como factor de rescate para la retinosis pigmentaria. [ 1 ] [ 2 ]

Su laboratorio estudia posibles tratamientos para una forma juvenil de degeneración macular denominada retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS). El laboratorio desarrolló un modelo de ratón de XLRS y trató con éxito la afección mediante terapia génica en modelos de ratón [ 3 ] [ 4 ] y conejo [ 5 ] . El equipo de Sieving, en coordinación con el personal clínico del Centro Clínico de los Institutos Nacionales de la Salud , está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1 para probar la terapia en pacientes con XLRS [ 6 ] . Mantiene una pequeña consulta clínica en el NEI para pacientes con estas y otras enfermedades genéticas de la retina, incluida la degeneración macular juvenil de Stargardt [ 1 ] .

Sieving estableció la Iniciativa de Metas Audaces (AGI) del NEI para la Medicina Regenerativa, un programa importante para desarrollar tratamientos para enfermedades oculares. [ 7 ] La AGI es un esfuerzo de investigación estratégico para restaurar la función de células nerviosas críticas en el ojo y el sistema visual incluso después de que hayan sido dañadas por una enfermedad. El éxito significará nuevos enfoques para prevenir e incluso revertir la pérdida de visión en enfermedades como la degeneración macular relacionada con la edad y el glaucoma . [ 1 ]

Educación

Como estudiante de pregrado en la Universidad de Valparaíso , Sieving se especializó en historia y física. Luego estudió física nuclear en la Escuela de Posgrado de Yale entre 1970 y 1973 bajo la tutela de D. Allan Bromley , y asistió a la Facultad de Derecho de Yale de 1973 a 1974. Recibió su título de médico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Illinois en 1978 y un doctorado en bioingeniería de la Escuela de Posgrado de la Universidad de Illinois en 1981. Sieving completó una residencia en oftalmología en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Illinois en Chicago. Realizó estudios posdoctorales de electrofisiología retiniana con Roy H. Steinberg en la Universidad de California, San Francisco, entre 1982 y 1984. Luego realizó una beca clínica en degeneraciones retinianas genéticas con Eliot Berson entre 1984 y 1985 en la Facultad de Medicina de Harvard, Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de Massachusetts . [ 1 ]

Premios y distinciones

Sieving ha sido reconocido durante muchos años como uno de los “Mejores Médicos de Estados Unidos” y fue galardonado con el Premio al Investigador Científico Senior de Research to Prevent Blindness en 1998, el Premio del Instituto de Investigación Alcon en 2000, el Premio Pisart en Ciencias de la Visión de Lighthouse Guild en 2005 y el Premio Honorífico de la Società Oftalmologica Italiana en Oftalmología en 2016. Forma parte del jurado del Premio António Champalimaud de Visión, dotado con 1 millón de euros y que se entrega anualmente en Lisboa, Portugal. Es miembro electo de numerosas organizaciones, entre ellas la Sociedad Americana de Oftalmología (1993), la Academia Oftalmológica Internacional (2005), el Instituto de Medicina de la Academia Nacional de Ciencias (2006) y la Academia Nacional de Ciencias de Alemania (2014). [ 1 ]

Referencias

  1. 1 2 3 4 5 "Bosquejo biográfico del director del NEI, Paul A. Sieving, MD, Ph.D." Institutos Nacionales de Salud. 7 de julio de 2015. Recuperado el 16 de marzo de 2019 .Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
  2. Sieving, Paul A.; Caruso, Rafael C.; Tao, Weng; Coleman, Hanna R.; Thompson, Darby JS; Fullmer, Keri R.; Bush, Ronald A. (2006-03-07). "Factor neurotrófico ciliar (CNTF) para la degeneración retiniana humana: ensayo de fase I de CNTF administrado mediante implantes intraoculares de células encapsuladas" . Actas de la Academia Nacional de Ciencias de los Estados Unidos de América . 103 (10 ) : 3896– 3901. Bibcode : 2006PNAS..103.3896S . doi : 10.1073/pnas.0600236103 . ISSN 0027-8424 . PMC 1383495. PMID 16505355 .   
  3. Kjellstrom, Sten; Bush, Ronald A.; Zeng, Yong; Takada, Yuichiro; Sieving, Paul A. (agosto de 2007). "Terapia génica con retinosquisina e historia natural en el ratón Rs1h-KO: rescate a largo plazo de la degeneración retiniana". Investigative Ophthalmology & Visual Science . 48 (8): 3837– 3845. doi : 10.1167/iovs.07-0203 . ISSN 0146-0404 . PMID 17652759 .  
  4. Bush, Ronald A.; Zeng, Yong; Colosi, Peter; Kjellstrom, Sten; Hiriyanna, Suja; Vijayasarathy, Camasamudram; Santos, Maria; Li, Jinbo; Wu, Zhijian (2016-05-01). "Estudio preclínico de escalada de dosis de terapia génica intravítrea AAV-RS1 en un modelo de ratón de retinosquisis ligada al cromosoma X: expresión dependiente de la dosis y mejora de la estructura y función retiniana" . Human Gene Therapy . 27 (5): 376– 389. doi : 10.1089/hum.2015.142 . ISSN 1043-0342 . PMC 4840830. PMID 27036983 .   
  5. Marangoni, Dario; Bush, Ronald A; Zeng, Yong; Wei, Lisa L; Ziccardi, Lucia; Vijayasarathy, Camasamudram; Bartoe, Joshua T; Palyada, Kiran; Santos, Maria (2016-03-16). "Seguridad ocular y sistémica de un vector AAV8 recombinante para la terapia génica de la retinosquisis ligada al cromosoma X: estudios GLP en conejos y ratones Rs1-KO" . Molecular Therapy: Methods & Clinical Development . 5 : 16011. doi : 10.1038/mtm.2016.11 . ISSN 2329-0501 . PMC 5008245. PMID 27626041 .   
  6. Cukras, Catherine; Wiley, Henry E.; Jeffrey, Brett G.; Sen, H. Nida; Turriff, Amy; Zeng, Yong; Vijayasarathy, Camasamudram; Marangoni, Dario; Ziccardi, Lucia (2018-09-05). "Terapia génica AAV8-RS1 retiniana para la retinosquisis ligada al cromosoma X: hallazgos iniciales de un ensayo de fase I/IIa mediante administración intravítrea" . Molecular Therapy . 26 (9): 2282– 2294. doi : 10.1016/j.ymthe.2018.05.025 . ISSN 1525-0024 . PMC 6127971. PMID 30196853 .   
  7. "Iniciativa de Metas Audaces del NEI para la Medicina Regenerativa | Instituto Nacional del Ojo" . nei.nih.gov . Consultado el 18 de marzo de 2019 .