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Pexidartinib

Pexidartinib , comercializado bajo el nombre de Turalio , es un fármaco inhibidor de la quinasa para el tratamiento de adultos con tumor de células gigantes tenosinovial (TCGT) ...

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Pexidartinib , comercializado bajo el nombre de Turalio , es un fármaco inhibidor de la quinasa para el tratamiento de adultos con tumor de células gigantes tenosinovial (TCGT) sintomático asociado a morbilidad grave o limitaciones funcionales que no responden a la cirugía. Pexidartinib bloquea la actividad del receptor del factor estimulante de colonias-1 (CSF-1R) . [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ] [ 4 ]

Los efectos secundarios comunes son aumento de la lactato deshidrogenasa (proteínas que ayudan a producir energía en el cuerpo), aumento de la aspartato aminotransferasa (enzimas que se encuentran principalmente en el hígado, pero también en los músculos), pérdida del color del cabello, aumento de la alanina aminotransferasa (enzimas que se encuentran principalmente en el hígado y los riñones) y aumento del colesterol. [ 1 ] Los efectos secundarios adicionales incluyen neutropenia (nivel bajo de glóbulos blancos que ayudan al sistema inmunitario a defenderse contra enfermedades e infecciones), aumento de la fosfatasa alcalina (enzimas que se encuentran principalmente en las células del hueso y el hígado), disminución de los linfocitos (glóbulos blancos que ayudan al sistema inmunitario a defenderse contra enfermedades e infecciones), edema ocular (hinchazón alrededor de los ojos), disminución de la hemoglobina (proteína en los glóbulos rojos que transporta oxígeno), erupción cutánea, disgeusia (alteración del sentido del gusto) y disminución del fosfato (electrolitos que ayudan con la energía). [ 1 ] La información de prescripción de pexidartinib en EE. UU. incluye una advertencia en recuadro sobre el riesgo de daño hepático grave y potencialmente mortal. [ 1 ] [ 2 ]

En agosto de 2019, fue aprobado por la FDA de EE. UU. para el tratamiento del tumor de células gigantes de la vaina tendinosa (TCG-V). [ 1 ] [ 5 ] [ 6 ] Pexidartinib está disponible en EE. UU. únicamente a través del Programa de Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) de Turalio. [ 1 ] La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) lo considera un medicamento de primera clase . [ 7 ]

Historia

La aprobación de pexidartinib se basó en los resultados de un ensayo clínico internacional multicéntrico de 120 sujetos, 59 de los cuales recibieron placebo. [ 1 ] El criterio de valoración principal de eficacia fue la tasa de respuesta global (TRG) analizada después de 25 semanas de tratamiento. [ 1 ] El ensayo clínico demostró una mejora estadísticamente significativa en la TRG en los sujetos que recibieron pexidartinib, con una TRG del 38%, en comparación con la ausencia de respuestas en los sujetos que recibieron placebo. [ 1 ] La tasa de respuesta completa fue del 15% y la tasa de respuesta parcial fue del 23%. [ 1 ] Un total de 22 de 23 respondedores que habían sido seguidos durante un mínimo de seis meses después de la respuesta inicial mantuvieron su respuesta durante seis meses o más, y un total de 13 de 13 respondedores que habían sido seguidos durante un mínimo de 12 meses después de la respuesta inicial mantuvieron su respuesta durante 12 meses o más. [ 1 ]

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la solicitud de designación de terapia innovadora , designación de medicamento huérfano y designación de revisión prioritaria para pexidartinib . [ 1 ] La FDA otorgó la aprobación de Turalio a Daiichi Sankyo . [ 1 ]

Referencias

  1. 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 "La FDA aprueba la primera terapia para un tumor articular raro" . FDA (Comunicado de prensa). 2 de agosto de 2019. Archivado del original el 14 de septiembre de 2019. Consultado el 17 de agosto de 2019 .Dominio públicoEste artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
  2. 1 2 "Cápsula de Turalio-pexidartinib" . DailyMed . 7 de agosto de 2019. Consultado el 19 de marzo de 2020 .
  3. ↑ "Monografía de clorhidrato de pexidartinib para profesionales" . Drugs.com . 19 de agosto de 2019. Consultado el 19 de marzo de 2020 .
  4. ↑ "Magia microglial: un fármaco las elimina, aparece un nuevo grupo" . Alzforum . 18 de abril de 2014. Consultado el 19 de marzo de 2020 .
  5. ↑ "Resumen de ensayos clínicos de fármacos: Turalio" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . 2 de agosto de 2019. Consultado el 17 de marzo de 2020 .
  6. ↑ "Paquete de aprobación de medicamentos: Turalio" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . 22 de julio de 2019. Archivado del original el 18 de marzo de 2020. Consultado el 17 de marzo de 2020 .
  7. ↑ "Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2019" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . 31 de diciembre de 2019. Archivado del original el 2 de mayo de 2020. Consultado el 15 de septiembre de 2020 .

Lecturas adicionales

  • "Pexidartinib" . LiverTox: Información clínica y de investigación sobre lesiones hepáticas inducidas por fármacos . Bethesda, MD: Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales. Octubre de 2019. PMID 31869194. NBK551730. 
  • Lamb YN (noviembre de 2019). "Pexidartinib: Primera aprobación" . Drugs . 79 (16): 1805– 1812. doi : 10.1007/ s40265-019-01210-0 . PMC 7044138. PMID 31602563 .  
  • Roskoski R (febrero de 2020). "Propiedades de los inhibidores de la proteína quinasa de molécula pequeña aprobados por la FDA: una actualización de 2020". Pharmacol. Res . 152 104609. doi : 10.1016/j.phrs.2019.104609 . PMID 31862477. S2CID 209435035 .  
  • "Pexidartinib" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. Archivado del original el 18 de marzo de 2020.