Productos farmacéuticos Phio

Phio Pharmaceuticals Corporation es una empresa de biotecnología estadounidense en fase clínica que desarrolla su siRNA INTASYL en inmuno-oncología. Anteriormente conocida como RXi Pharmaceuticals, la empresa cambió su nombre a Phio Pharmaceuticals en 2018. ^{[ 1 ]}

Phio fue cofundada por el Premio Nobel Craig Mello , quien recibió el Premio Nobel en 2006 por su descubrimiento del ARN de interferencia (ARNi), con la intención de desarrollar terapias basadas en ARNi. ^{[ 2 ]} La empresa se llamaba originalmente RXi Pharmaceuticals. RXi salió a bolsa ^{[ 3 ]} y en 2009 solicitó una patente para su tecnología única INTASYL, una plataforma de ARNi de autoadministración. RXi se centró en el descubrimiento de aplicaciones de ARNi para terapias dermatológicas y oculares. En 2017, después de varios ensayos clínicos que demostraron seguridad y eficacia clínica en estas áreas, la empresa decidió centrarse en terapias inmuno-oncológicas, con la convicción de que INTASYL podría aportar el mayor valor en esta aplicación. El nombre de la empresa se cambió a Phio Pharmaceuticals en noviembre de 2018 ^{[ 4 ]} para reflejar su transición de una empresa de plataformas a una dedicada al descubrimiento de terapias inmuno-oncológicas basadas en su plataforma de ARNi de autoadministración.

Las acciones de Phio Pharmaceuticals cotizan en Nasdaq con el símbolo PHIO. La empresa tiene su sede en King of Prussia, Pensilvania, en el condado de Montgomery . El presidente de la empresa es Robert Bitterman, quien anteriormente fue ejecutivo de Cutanea . En septiembre de 2022, Bitterman fue nombrado presidente ejecutivo y asumió las funciones de director ejecutivo principal. ^{[ 5 ]}

La plataforma tecnológica de Phio (INTASYL) permite el desarrollo de compuestos de ARN de interferencia (ARNi) de "autoadministración", o "ARNrx sd", en los que las propiedades farmacológicas se incorporaron al propio compuesto de ARNi, en lugar de depender de la administración liposomal para mejorar el tiempo de circulación y la captación celular. Esta plataforma se desarrolló mediante un cribado sistemático de química medicinal y han demostrado su utilidad en tres artículos. ^{[ 6 ] [ 7 ] [ 8 ]}

Los compuestos INTASYL se construyen utilizando una región de fosforotioato de cadena simple , una región corta de doble hélice y diversas modificaciones químicas lipofílicas y estabilizadoras de nucleasas. El resultado es una captación espontánea en múltiples tipos de células in vitro e in vivo .