Terapia avanzada de medicina regenerativa

La Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés) es una designación otorgada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) a los fármacos candidatos destinados a tratar afecciones graves o potencialmente mortales en virtud de la Ley de Curas del Siglo XXI . ^{[ 1 ]} La designación RMAT permite una aprobación acelerada basada en criterios de valoración intermedios o indirectos . ^{[ 2 ]}

RMAT va más allá de las características de terapia innovadora al permitir la aprobación acelerada de fármacos basada en criterios de valoración indirectos . Un criterio de valoración indirecto es un biomarcador que sustituye a un criterio de valoración directo, como el beneficio clínico. ^{[ 3 ]}

La Sección 3033 de la Ley de Curas del Siglo XXI introduce la sección 506(g) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (Ley FD&C) que permite la designación de ciertas terapias como una "terapia avanzada de medicina regenerativa" (RMAT) ( 21  U.SC § 356 ).  

Una designación RMAT incluye todos los beneficios de las designaciones de Vía Rápida y terapia innovadora . Además, abre interacciones tempranas entre la FDA y los patrocinadores para facilitar la aprobación acelerada. En este contexto, la aprobación acelerada significa la aprobación basada en

1. criterios de valoración sustitutivos o intermedios previamente acordados, o
2. datos de un número limitado pero significativo de sitios. ^{[ 4 ]}

La capacidad de utilizar «evidencia del mundo real» (RWE, por sus siglas en inglés), es decir, evidencia posterior a la comercialización sobre seguridad y eficacia, es particularmente útil en el contexto de enfermedades raras , donde reclutar una cohorte suficientemente grande para ensayos clínicos previos a la comercialización puede no ser factible. ^{[ 5 ]} La RWE puede incluir datos de registros de pacientes, historias clínicas y estudios de casos. ^{[ 6 ]}

Cuando el patrocinador de un RMAT no cumple con los requisitos para la aprobación acelerada, la designación RMAT y los beneficios que confiere pueden ser retirados ( 21  CFR 601.43 ).

En 2020, la FDA recibió 34 solicitudes de designación RMAT, de las cuales 12 (35,3 %) fueron aprobadas. Los fármacos designados como RMAT incluyen la novedosa terapia CAR-T Kymriah y betibeglogene autotemcel para la beta talasemia . ^{[ 35 ]} Al 31 de marzo de 2021, se habían aprobado 62 solicitudes de designación RMAT. ^{[ 36 ]}

Más de la mitad de las solicitudes RMAT recibidas hasta marzo de 2019 involucraban productos de terapia celular autóloga o alogénica , incluidas las terapias CAR-T . ^{[ 6 ]}

• Terapia innovadora
• Medicamento de terapia avanzada ( equivalente a la Agencia Europea de Medicamentos )
• Sakigake ( equivalente japonés )
• medicamento huérfano