Resmetirom

Resmetirom , comercializado bajo la marca Rezdiffra , es un medicamento utilizado para tratar una forma de enfermedad del hígado graso . Específicamente, se utiliza en el tratamiento de la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica no cirrótica (MASH) (anteriormente conocida como esteatohepatitis no alcohólica, NASH). ^{[ 1 ]} Su estructura es similar a la de la hormona tiroidea triyodotironina y actúa como agonista del receptor beta de la hormona tiroidea (NR1A2). ^{[ 1 ]}

Los efectos secundarios más comunes incluyen diarrea y náuseas. ^{[ 4 ]}

Resmetirom fue aprobado para uso médico en los EE. UU. en marzo de 2024, ^{[ 4 ]} y en la Unión Europea en agosto de 2025. ^{[ 3 ]} La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. lo considera un medicamento de primera clase . ^{[ 5 ]}

Resmetirom está indicado , junto con dieta y ejercicio, para el tratamiento de adultos con esteatohepatitis no alcohólica no cirrótica con fibrosis hepática moderada a avanzada (compatible con los estadios F2 a F3 de fibrosis). ^{[ 1 ] [ 4 ]}

En un ensayo clínico de fase III, se encontró que era eficaz para resolver la esteatohepatitis no alcohólica no cirrótica y mejorar la fibrosis hepática. ^{[ 6 ]}

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) evaluó la seguridad y la eficacia del resmetirom basándose en un análisis de un criterio de valoración sustituto al mes doce en un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 54 meses de duración. ^{[ 4 ]} El criterio de valoración sustituto midió la extensión de la inflamación y la cicatrización del hígado. ^{[ 4 ]} La FDA exige que el patrocinador realice un estudio posterior a la aprobación para verificar y describir el beneficio clínico del resmetirom, lo cual se llevará a cabo completando el mismo estudio de 54 meses. ^{[ 4 ]} En el ensayo, 888 participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir uno de los siguientes: placebo (294 participantes); 80 miligramos de resmetirom (298 participantes); o 100 miligramos de resmetirom (296 participantes); una vez al día, además de la atención estándar para la esteatohepatitis no alcohólica no cirrótica, que incluye asesoramiento sobre dieta saludable y ejercicio. ^{[ 4 ]}

La FDA otorgó la aprobación acelerada a la solicitud de resmetirom, junto con las designaciones de terapia innovadora , vía rápida y revisión prioritaria . ^{[ 4 ]} La FDA otorgó la aprobación de Rezdiffra a Madrigal Pharmaceuticals. ^{[ 4 ]}

Resmetirom fue aprobado para uso médico en los EE. UU. en marzo de 2024. ^{[ 7 ]}

En junio de 2025, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión favorable, recomendando la concesión de una autorización de comercialización condicional para el medicamento Rezdiffra, destinado al tratamiento de adultos con esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica no cirrótica (MASH). ^{[ 2 ]} El solicitante de este medicamento es Madrigal Pharmaceuticals EU Limited. ^{[ 2 ] [ 8 ]} Resmetirom fue autorizado para uso médico en la Unión Europea en agosto de 2025. ^{[ 2 ] [ 3 ]}

Una revisión sistemática y un metaanálisis de resmetirom, publicados en 2024, encontraron que es bien tolerado y que mejora el contenido de grasa hepática, las enzimas hepáticas y los biomarcadores de fibrosis en personas con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA). ^{[ 9 ]}