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TRATAMIENTO-NMD

TREAT-NMD (Investigación Traslacional en Europa, Evaluación y Tratamiento de Trastornos Neuromusculares) es una red académica global que se centra en el avance de la investigaci...

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TREAT-NMD (Investigación Traslacional en Europa, Evaluación y Tratamiento de Trastornos Neuromusculares) es una red académica global que se centra en el avance de la investigación en trastornos neuromusculares . [ 1 ] Se estableció en 2007 con su centro de coordinación en la Universidad de Newcastle . [ 2 ] A partir de 2018, la red comprende más de cien centros de investigación y organizaciones de pacientes de 54 países [ 3 ] así como académicos independientes y representantes de pacientes. [ 4 ] El objetivo de la red es proporcionar infraestructura para acelerar la investigación mediante el apoyo a la colaboración entre sus miembros. [ 5 ] Sus principales objetivos incluyen mejorar la preparación para ensayos clínicos en todo el mundo, avanzar en el diagnóstico y la atención de los pacientes y acelerar la investigación preclínica. [ 6 ] [ 7 ]

A través de los registros de pacientes , TREAT-NMD proporciona una correlación genotipo - fenotipo entre las mutaciones genéticas y la carga de enfermedad neuromuscular. [ 8 ]

Referencias

  1. ↑ Leary, Rebecca; Oyewole, Anne; Bushby, Katharine; Aartsma-Rus, Annemieke (6 de julio de 2017). "Investigación traslacional en Europa para la evaluación y el tratamiento de los trastornos neuromusculares (TREAT-NMD)". Neuropediatrics . 48 ( 4): 211– 220. doi : 10.1055/s-0037-1604110 . PMID 28683502. S2CID 19283049 .  
  2. ↑ Bushby, Katharine; Lynn, Stephen; Straub, Volker (julio de 2009). " Colaboración para brindar nuevas terapias al paciente: el modelo TREAT-NMD" . Acta Myologica . 28 (1): 12– 5. PMC 2859629. PMID 19772190 .  
  3. ↑ "Miembros de la Alianza TREAT-NMD – Organizaciones" . Red Neuromuscular TREAT . Consultado el 13 de junio de 2018 .
  4. ↑ "Miembros de la Alianza TREAT-NMD – Individuos" . Red Neuromuscular TREAT . Consultado el 13 de junio de 2018 .
  5. ↑ "TREAT-NMD : Acerca de la red TREAT-NMD" . Red Neuromuscular TREAT . 
  6. ↑ Willmann, Raffaella; Rüegg, Markus A.; Fairclough, Rebecca J.; Davies, Kay E; Possekel, Stefanie; Meier, Thomas (octubre de 2008). "TP3.03 TREAT-NMD-Actividad 7: Acelerar la fase preclínica del desarrollo de nuevos tratamientos terapéuticos". Trastornos neuromusculares (resumen de conferencia). 18 ( 9–10 ): 794. doi : 10.1016/j.nmd.2008.06.242 . S2CID 54330245 . 
  7. ↑ Mercuri, Eugenio Maria; Mayhew, Anna G; Muntoni, Francesco; Straub, Volker; Van Ommen, Gert-Jan; Voit, Thomas; Bertini, Enrico; Bushby, Katherine (noviembre de 2008). "Hacia la armonización de las medidas de resultados para DMD y SMA dentro de TREAT-NMD; informe de tres talleres de expertos: taller TREAT-NMD/ENMC sobre medidas de resultados, 12 y 13 de mayo de 2007, Naarden, Países Bajos; taller TREAT-NMD sobre medidas de resultados en ensayos experimentales para DMD, 30 de junio y 1 de julio de 2007, Naarden, Países Bajos; reunión conjunta del Instituto de Miología TREAT-NMD sobre monitorización de la actividad física en trastornos neuromusculares, 11 de julio de 2007, París, Francia" . Trastornos neuromusculares (informe del taller). 18 (11): 894– 903. doi : 10.1016/j.nmd.2008.07.003 . PMID 18818076 . 
  8. ↑ Thompson R, Robertson A, Lochmüller H (2017). «Historia natural, preparación para ensayos clínicos y descubrimiento de genes: avances en los registros de pacientes con enfermedades neuromusculares». Epidemiología de enfermedades raras: actualización y panorama general . Avances en medicina experimental y biología. Vol. 1031. págs. 97–124 . doi : 10.1007/978-3-319-67144-4_5 . ISBN   978-3-319-67142-0. PMID 29214567 . 

Lecturas adicionales

  • Heslop, Emma; Csimma, Cristina; Straub, Volker; McCall, John; Nagaraju, Kanneboyina; Wagner, Kathryn R.; Caizergues, Didier; Korinthenberg, Rudolf; Flanigan, Kevin M. (23 de abril de 2015). "El comité asesor TREAT-NMD para terapéutica (TACT): un modelo innovador de reducción de riesgos para fomentar el desarrollo de medicamentos huérfanos" . Orphanet Journal of Rare Diseases . 10 (1): 49. doi : 10.1186/ s13023-015-0258-1 . PMC 4417237. PMID 25902795 .  
  • Bladen, Catherine L.; Rafferty, Karen; Straub, Volker; Monges, Soledad; Moresco, Angélica; Dawkins, Hugh; Roy, Anna; Chamova, Teodora; Guergueltcheva, Velina (26 de agosto de 2013). "Los registros de distrofia muscular de Duchenne TREAT-NMD: concepción, diseño y utilización por la industria y la academia" . Human Mutation . 34 (11): 1449– 1457. doi : 10.1002/humu.22390 . PMID 23913485. S2CID 38772058 .  
  • Aartsma-Rus, Annemieke; Mercuri, Eugenio; Vroom, Elizabeth; Balabanov, Pavel (abril de 2018). "Informe de la sesión "Asuntos de intercambio regulatorio" en la 5.ª Conferencia Internacional TREAT-NMD: Lecciones de comunicación: Cómo un diálogo temprano entre pacientes, reguladores y académicos puede impulsar el desarrollo de terapias para trastornos neuromusculares. Friburgo, Alemania, 27-29 de noviembre de 2017" . Trastornos neuromusculares . 28 (7): 619–623 . doi : 10.1016/j.nmd.2018.04.009 . PMID 29778308 .