uniQure

uniQure es una empresa biofarmacéutica holandesa que fabrica terapias génicas . Ha desarrollado varias terapias génicas basadas en virus adenoasociados .

En 2012, uniQuire obtuvo la aprobación para alipogene tiparvovec (nombre comercial Glybera) para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa . El fármaco se retiró del mercado en 2017 debido a la escasa demanda, atribuida en gran medida a su coste superior a 1 millón de dólares estadounidenses. ^{[ 1 ]}

En 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el etranacogene dezaparvovec de uniQure (nombre comercial Hemgenix) para el tratamiento de la hemofilia B. Este fármaco fue la quinta terapia génica para una enfermedad genética rara en obtener la aprobación. ^{[ 2 ]} uniQure se asoció con CSL Behring para comercializar Hemgenix. ^{[ 3 ]}

A finales de 2025, la FDA revocó una decisión anterior de otorgar el estatus de terapia innovadora al fármaco en investigación de uniQure para la enfermedad de Huntington , AMT-130. ^{[ 4 ] [ 5 ] [ 6 ] [ 7 ]} El rechazo de la FDA fue revertido en junio de 2026. ^{[ 8 ]}