William Canfield es un glicobiólogo , director científico y fundador de una empresa de biotecnología con sede en Oklahoma City, Novazyme, que fue adquirida por Genzyme en agosto de 2001 y desarrolló, entre otras cosas, una enzima que puede estabilizar (pero no curar) la enfermedad de Pompe , basándose en la investigación en curso de Canfield desde 1998. [1] [2] Posteriormente, Canfield dejó Genzyme y estableció, con su socio en la operación de Novazyme, John Crowley , otro laboratorio de investigación (Cytovance Biologics), que todavía dirige. Salvó a Cytovance de la quiebra formando un grupo de inversores y recaudando 9 millones de dólares después de que Crowley abandonara repentinamente el laboratorio en 2005 para convertirse en el director ejecutivo de Amicus Therapeutics en Nueva Jersey.
Biografía
Canfield obtuvo una licenciatura en química de la Universidad de Puget Sound seguida de un doctorado en bioquímica y biología molecular y un doctorado en medicina de la Facultad de medicina de la Universidad de Washington . Canfield actualmente ocupa un puesto de profesor de glicobiología médica en el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Oklahoma . [3] John Crowley asumió un puesto como director ejecutivo de Novazyme después de dejar Bristol-Myers Squibb en marzo de 2000 y junto con el Dr. YT Chen [4] en la Universidad de Duke presionó para la aprobación acelerada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) de un nuevo compuesto farmacológico, NZ-1001 bajo designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II en octubre de 2005. La FDA declaró: "Hemos determinado que la alfa-glucosidasa ácida altamente fosforilada humana recombinante (rhHPGAA) de Novazyme califica para la designación de fármaco huérfano para la terapia de reemplazo enzimático en pacientes con todos los subtipos de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II (enfermedad de Pompe)". [5] [6] Investigaciones posteriores en Genzyme sobre NZ-1001 junto con otros tres compuestos potenciales llevaron a la aprobación de la primera terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Pompe: la alglucosidasa alfa (Myozyme o Lumizyme, Genzyme Inc) en 2006. [7]
Cultura popular
El trabajo de William Canfield con la enfermedad de Pompe fue ficticio y se convirtió en el tema de una película de 2010, Medidas extraordinarias, en la que se le llama Dr. Robert Stonehill y es interpretado por Harrison Ford . [8]
Referencias
- ^ http://staging.okcommerce.gov/test1/dmdocuments/2003_August_Folio_22080446.pdf Departamento de Comercio del Estado de Oklahoma - Informe de agosto de 2003. Consultado el 21 de noviembre de 2009.
- ^ http://www.catalysthealthventures.com/?page=26&type=other Detalles de la adquisición
- ^ http://ouphysicians.com/body.cfm?id=3960 [ enlace roto ]
- ^ Chen, Yuan-Tsong, Centro de Investigación Genómica, Academia Sínica
- ^ "Novazyme Pharmaceuticals recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Pompe". Asociación Internacional de Pompe. 2000. Consultado el 21 de noviembre de 2009 .
- ^ Boe, Grethe (2009). "Crowley: The Untold Story". Asociación Internacional Pompe . Consultado el 21 de noviembre de 2009 .
- ^ "Atención especializada" (PDF) .
- ^ "Genzyme". Archivado desde el original el 24 de mayo de 2015. Consultado el 18 de mayo de 2015 .