Carta de respuesta completa

En la práctica regulatoria farmacéutica de los Estados Unidos, una Carta de Respuesta Completa (CRL, por sus siglas en inglés) , o más raramente, una carta 314.110, es una acción regulatoria de la Administración de Alimentos y Medicamentos en respuesta a una Solicitud de Nuevo Medicamento , una Solicitud de Nuevo Medicamento Enmendada o una Solicitud de Licencia para Productos Biológicos , que indica que la solicitud no será aprobada en su forma actual. ^{[ 1 ]} Las CRL reemplazaron a las cartas de aprobación en 2018.

Según la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados , la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) tiene un plazo limitado (conocido como fecha PDUFA ) para decidir sobre una Solicitud de Nuevo Medicamento , una Solicitud Abreviada de Nuevo Medicamento o una Solicitud de Licencia para Productos Biológicos . La FDA puede aprobar la solicitud o emitir una Carta de Respuesta Completa. ^{[ 2 ]} Los motivos para emitir una CRL pueden incluir problemas de etiquetado , inquietudes sobre las Buenas Prácticas de Fabricación actuales o inquietudes sobre la seguridad o la eficacia del medicamento. ^{[ 3 ]}

Un patrocinador que recibe una CRL puede retirar la solicitud, solicitar una audiencia o volver a presentarla. ^{[ 1 ]} Debido a que las audiencias son públicas, esta opción se elige con relativa poca frecuencia. ^{[ 4 ]}

MAPP 6020 Rev. 2, el manual de políticas de la Administración de Alimentos y Medicamentos que rige las re-presentaciones posteriores a una CRL, clasifica las CRL como que requieren una re-presentación de Clase 1 o Clase 2. ^{[ 5 ]} Cuando un patrocinador decide presentar una respuesta a una CRL, la respuesta se clasifica dentro de los 30 días, si la respuesta está completa. ^{[ 6 ]} Una respuesta de Clase 1 generalmente denota enmiendas menores, como el etiquetado , los datos de validación del ensayo o un reanálisis menor de los datos que respaldan la solicitud, mientras que una respuesta de Clase 2 generalmente implica preocupaciones más extensas y/o una reinspección. ^{[ 6 ]} Una respuesta de Clase 1 generalmente se maneja dentro de los 3 meses, mientras que una respuesta de Clase 2 generalmente se maneja dentro de los 6 meses. ^{[ 5 ]}

Una CRL suele tener un impacto significativo en el precio de las acciones del patrocinador. Orphazyme , una empresa biofarmacéutica danesa, perdió más de la mitad del valor de sus acciones de la noche a la mañana tras revelar una CRL para arimoclomol , un tratamiento propuesto para la enfermedad de Niemann-Pick, tipo C , ^{[ 7 ]} lo que obligó a la empresa a reestructurarse. ^{[ 8 ]} BioMarin Pharmaceutical perdió más del 30% de su valor cuando se emitió una CRL con respecto a su terapia génica para la hemofilia A , valoctocogene roxaparvovec . ^{[ 9 ]} El precio de las acciones de Sesen Bio cayó más del 80% después de informar una CRL para Vicineum como tratamiento para un tipo de cáncer de vejiga. ^{[ 10 ]}

Por lo general, las CRL no se divulgan públicamente, ya que suelen incluir información confidencial . ^{[ 11 ]} Los comunicados de prensa, cuando se emiten, normalmente no incluyen la mayoría de los detalles contenidos en la CRL, incluidas las razones que la justifican. ^{[ 12 ]} Si bien no existe una obligación general de divulgar públicamente la existencia o el contenido de una CRL, la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. ha emprendido acciones en el pasado contra empresas que supuestamente engañaron a los inversores sobre una CRL. ^{[ 13 ]}