Pariceract ( DCI Nombre Internacional No Propietario ; nombre en clave de desarrollo BIA 28-6156 o LTI-291 ) es un activador de la β-glucocerebrosidasa (GCase) o modulador alostérico positivo que se encuentra en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson . [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ] Se toma por vía oral . [ 1 ] La GCase es una enzima lisosomal codificada por el gen GBA1 . [ 4 ] [ 5 ] Se cree que las mutaciones con pérdida de función en este gen promueven la acumulación de α-sinucleína y se encuentran entre los principales factores de riesgo genéticos para la enfermedad de Parkinson. [ 4 ] [ 5 ] [ 6 ] Por lo tanto, la activación de la GCase podría proporcionar una terapia modificadora de la enfermedad para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. [ 4 ] [ 5 ] Pariceract fue descrito por primera vez en la literatura científica en 2017. [ 6 ] Fue originado por Lysosomal Therapeutics y está siendo desarrollado por Lysosomal Therapeutics y Bial . [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ] A octubre de 2025 , se encuentra en ensayos clínicos de fase 2. [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ]
Véase también
- Lista de fármacos en fase de investigación para la enfermedad de Parkinson
- GT-02287 (posiblemente rexaceract)
- Ambroxol
Referencias
- 1 2 3 4 5 "LTI 291" . AdisInsight . Springer Nature Switzerland AG. 15 de octubre de 2025. Recuperado el 19 de febrero de 2026 .
- 1 2 3 "Profundizando en las últimas actualizaciones de Pariceract con Synapse" . Synapse . 8 de mayo de 2025. Recuperado el 19 de febrero de 2026 .
- ^ "Perfil de fármaco de Pariceract " . Özmosi . 1 de enero de 1900 . Consultado el 19 de febrero de 2026 .
- 1 2 3 4 den Heijer JM, Kruithof AC, Moerland M, Walker M, Dudgeon L, Justman C, et al. (julio de 2023). "Ensayo de fase 1B en la enfermedad de Parkinson asociada a GBA1 de BIA-28-6156, un activador de la glucocerebrosidasa". Trastornos del movimiento . 38 (7): 1197– 1208. doi : 10.1002/mds.29346 . hdl : 1887/3722043 . PMID 37195859 .
- 1 2 3 4 den Heijer JM, Kruithof AC, van Amerongen G, de Kam ML, Thijssen E, Grievink HW, et al. (septiembre de 2021). "Un estudio aleatorizado de dosis ascendentes únicas y múltiples en voluntarios sanos de LTI-291, un activador de glucocerebrosidasa de penetración central" . Revista británica de farmacología clínica . 87 (9): 3561– 3573. doi : 10.1111/bcp.14772 . PMC 8451761 . PMID 33576113 .
- 1 2 Ellis JM, Fell MJ (septiembre de 2017). "Enfoques actuales para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson". Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters . 27 (18): 4247– 4255. doi : 10.1016/j.bmcl.2017.07.075 . PMID 28869077. El aumento de la degradación de la α-sinucleína es otro mecanismo potencial explorado en la clínica. Actualmente, los principales candidatos para este enfoque se centran en modular la actividad de la vía de
la glucocerebrosidasa (GBA). Las mutaciones en GBA son el principal factor de riesgo genético para la EP esporádica y se cree que las reducciones en la actividad de GBA conducen a una acumulación de α-sinucleína. Lysosomal Therapeutics está desarrollando actualmente un potenciador de la actividad de GBA, una molécula pequeña que penetra en el cerebro, llamado LTI-291 (estructura no revelada), que se espera que entre en la fase 1 de ensayos clínicos en 2017.
Enlaces externos
- BIA 28-6156 - Pariceract (INN) - Bial
- LTI-291 - AlzForum
- Potenciadores de la β-glucocerebrosidasa
- Carboxamidas
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- Pirazolopirimidinas
- Fragmentos de medicamentos para el sistema nervioso