Hispanopedia WikiPrime Medicine, Inc. es una empresa estadounidense de biotecnología que desarrolla terapias génicas basadas en la edición genética . La empresa tiene su sede en Cambridge, Massachusetts . [ 1 ]
Tubería
En mayo de 2024, Prime Medicine anunció que la FDA de EE. UU. había aceptado su solicitud IND para PM359, una terapia génica que implica el trasplante de células madre CD34+ autólogas modificadas mediante edición primaria ex vivo . [ 2 ] [ 3 ] PM359 también recibió las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano por parte de la FDA. Un ensayo clínico abierto de fase 1/2 de PM359 en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica (EGC) causada por mutaciones en el gen del factor citosólico de neutrófilos 1 (NCF1, también conocido como p47phox) comenzó en octubre de 2024, lo que convirtió a PM359 en el primer editor primario en entrar en la clínica. [ 4 ] Tras un anuncio de resultados preliminares en mayo de 2025, [ 5 ] Prime Medicine y sus colaboradores clínicos informaron en diciembre de 2025 que dos pacientes con EGC tratados con PM359 habían sido "curados efectivamente" de la enfermedad. [ 6 ] [ 7 ]
En mayo de 2025, Prime Medicine anunció que priorizaría los programas de desarrollo clínico para el tratamiento de la enfermedad de Wilson y la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), dos de las enfermedades hepáticas genéticas más comunes . [ 8 ]
Asociaciones
En enero de 2024, Prime Medicine anunció una asociación con la Fundación de Fibrosis Quística , mediante la cual Prime Medicine recibió 15 millones de dólares en financiación para el desarrollo de terapias basadas en la edición genética para la fibrosis quística . [ 9 ] En julio de 2025, la fundación anunció un compromiso adicional de 24 millones de dólares. [ 10 ]
En septiembre de 2024, Prime Medicine anunció una asociación con Bristol Myers Squibb para desarrollar reactivos de edición genética optimizados para terapias con células T ex vivo . Prime Medicine recibió 110 millones de dólares por adelantado y puede optar a pagos por hitos de hasta 3500 millones de dólares. [ 11 ]
Véase también
Referencias
- ↑ Ledford, Heidi (19 de mayo de 2025). "Primicia mundial: se prueba en una persona un tratamiento CRISPR ultra potente" . Nature . doi : 10.1038/d41586-025-01593-z .
- ↑ Karen O'Hanlon Cohrt. "La primera terapia de edición primaria demuestra seguridad y eficacia en un paciente con enfermedad granulomatosa crónica" . Noticias de medicina CRISPR .
- ↑ "Noticias: La FDA ha aprobado la primera solicitud de ensayo clínico para un editor principal" . CRISPR Medicine . Consultado el 5 de mayo de 2026 .
- ↑ "Estudio de la seguridad y eficacia de la edición primaria (PM359) en participantes con enfermedad granulomatosa crónica autosómica recesiva p47phox (CGD)" . ClinicalTrials.gov .
- ↑ "La edición Prime se muestra prometedora en el tratamiento de enfermedades crónicas" . Clinical Trial Vanguard .
- ↑ "Edición de precisión para la enfermedad granulomatosa crónica por deficiencia de p47phox" . New England Journal of Medicine .
- ↑ "Primeros resultados clínicos de Prime Editing publicados" . Inside Precision Medicine .
- ↑ "Prime Medicine anuncia una reestructuración estratégica para centrarse en las oportunidades en enfermedades hepáticas genéticas graves, fibrosis quística y programas asociados, junto con la transición del liderazgo del CEO" . Prime Medicine .
- ↑ "La Fundación de Fibrosis Quística invierte hasta 15 millones de dólares en Prime Medicine" . Global Genes .
- ↑ "La Fundación de Fibrosis Quística otorga nuevos fondos para impulsar el desarrollo de los editores principales de Prime Medicine" . BioWorld .
- ↑ Taylor, Nick Paul (30 de septiembre de 2024). "BMS paga 110 millones de dólares para formar un pacto de terapia con células T, lo que ayuda a Prime a ganar tiempo para avanzar en su cartera de productos prioritarios" . Fierce Biotech .
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