Fundación de Fibrosis Quística

La Fundación para la Fibrosis Quística ( CFF ) es una organización sin fines de lucro 501(c)(3) en los Estados Unidos, establecida para brindar los medios para curar la fibrosis quística (FQ) y asegurar que quienes viven con FQ tengan vidas largas y productivas. La Fundación proporciona información sobre la fibrosis quística y financia investigaciones sobre la FQ que buscan mejorar la calidad de vida de las personas con esta enfermedad. La Fundación también participa en actividades de cabildeo legislativo en favor de la fibrosis quística. ^{[ 7 ]}

La Fundación fue creada en 1955 por un grupo de voluntarios en Filadelfia, Pensilvania .

Además de otorgar subvenciones para la investigación sobre la fibrosis quística y apoyar ensayos clínicos, la fundación promueve y acredita 115 centros especializados para el tratamiento de personas con fibrosis quística. La fundación cuenta con más de 80 delegaciones y oficinas en todo Estados Unidos.

Antes de adoptar el nombre actual, la organización era conocida como la "Fundación Nacional para la Investigación de la Fibrosis Quística". ^{[ 6 ]}

En 1989, científicos que trabajaban para la Fundación de Fibrosis Quística descubrieron el gen que causa la fibrosis quística, considerado la clave para desarrollar una cura para esta enfermedad.

Desde 1982 hasta 1999, el periodista deportivo Frank Deford fue presidente de la Fundación.

La Fundación de Fibrosis Quística ha sido pionera en el tratamiento de la fibrosis quística, desempeñando un papel fundamental en el desarrollo y uso de cinco terapias aprobadas por la FDA, incluido el ivacaftor (Kalydeco). ^{[ 7 ]} El fármaco más reciente aprobado por la FDA es Trikafta , que fue aprobado por la FDA en 54 días y puede ayudar hasta al 90 % de los pacientes con fibrosis quística. ^{[ 8 ]}

En 2014, la Fundación de Fibrosis Quística vendió los derechos de regalías de los medicamentos a Royalty Pharma por 3300 millones de dólares, veinte veces el presupuesto de la Fundación para 2013. Esto representa un posible conflicto de intereses, ya que el precio de Kalydeco es de 300 000 dólares al año. Los críticos afirman que la Fundación podría haber hecho más para mantener el precio bajo. ^{[ 9 ] [ 10 ]}

En abril de 2022, la Fundación anunció una inversión de 5 millones de dólares en la empresa de tratamientos de ciencias biológicas Sionna Therapeutics, para el desarrollo de nuevos moduladores del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), un tipo de terapia que trata la causa subyacente de la FQ. ^{[ 11 ]}

En julio de 2025, la Fundación anunció una inversión de 24 millones de dólares en Prime Medicine para apoyar el desarrollo de terapias génicas basadas en la edición genética para la fibrosis quística. ^{[ 12 ]}

Actualmente, la Fundación opera desde Bethesda, Maryland. ^{[ 13 ]} Michael P. Boyle es el presidente y director ejecutivo de la organización. ^{[ 14 ]} A finales de 2019, Preston Campbell se jubiló como director ejecutivo. ^{[ 15 ]} La Fundación está dividida en varios departamentos, entre ellos Políticas Públicas y Defensa, Comunicaciones y Recaudación de Fondos. El programa Compass es un servicio que brinda apoyo a pacientes y familias en asuntos financieros, legales y de seguros, en particular para obtener cobertura de seguro para los diversos medicamentos que necesitan para sobrevivir. ^{[ 16 ]}

La Fundación organiza diversos eventos filantrópicos tanto a nivel local en sus filiales como a nivel nacional. Uno de sus eventos más emblemáticos es la caminata Great Strides, establecida en 1989. Se trata de una caminata benéfica similar a Race for the Cure , en la que los participantes caminan 10 kilómetros (6,2 millas) para recaudar fondos destinados a la investigación de la fibrosis quística. Existen caminatas Great Strides en más de 560 localidades de todo el país. Great Strides ha logrado recaudar más de 180 millones de dólares para la investigación de la fibrosis quística. 

Algunos otros eventos emblemáticos incluyen CF Cycle for Life, CF Climb, Xtreme Hike y Team CF. La lista de eventos nacionales incluye Ultimate Golf Experience, American Airlines Celebrity Ski y Volunteer Leadership Conference. Las secciones locales pueden organizar sus propios eventos, que pueden incluir, entre otros, eventos de pesca, cenas de gala, torneos de golf y eventos de alto nivel. ^{[ 17 ]}

La Fundación también organiza numerosos eventos de defensa, como March on the Hill, jornadas estatales de defensa y el Día de la Defensa de los Adolescentes, que permiten a las personas con fibrosis quística y a sus seres queridos expresar su opinión a quienes los representan. ^{[ 18 ]}

En 2016, la Fundación organizó su primer evento virtual para adultos con fibrosis quística, BreatheCon. ^{[ 19 ]} El propósito de realizar el evento virtual fue abordar las preocupaciones sobre posibles infecciones cruzadas entre personas con fibrosis quística que interactúan en persona. ^{[ 20 ]} Desde el primer BreatheCon, la Fundación ha organizado varios otros eventos virtuales dedicados a conectar a la comunidad, incluidos FamilyCon y ResearchCon.

• Sitio web oficial