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La sebelipasa alfa , comercializada bajo la marca Kanuma , es una forma recombinante de la enzima lipasa ácida lisosomal (LAL) que se utiliza como medicamento para el tratamiento de la deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D). [6] [7] Se administra mediante infusión intravenosa. [5] Fue aprobada para uso médico en la Unión Europea y en los Estados Unidos en 2015. [8] [6] [5] [7]
Usos médicos
La sebelipasa alfa está indicada para la terapia de reemplazo enzimático (ERT) a largo plazo en personas de todas las edades con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL). [6]
Historia
La sebelipasa fue desarrollada por Synageva , que pasó a formar parte de Alexion Pharmaceuticals en 2015. Para su producción, los pollos se modifican genéticamente para producir la forma recombinante de LAL (rhLAL) en la clara de huevo . Después de la extracción y purificación, está disponible como medicamento. [9] El 8 de diciembre de 2015, la FDA anunció que su aprobación provenía de dos centros: el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) aprobó la aplicación terapéutica humana del medicamento, mientras que el Centro de Medicina Veterinaria (CVM) aprobó la solicitud de una construcción de ADN recombinante en pollos modificados genéticamente para producir rhLAL en sus claras de huevo. [10] En el momento en que obtuvo la aprobación de la FDA, Kanuma fue el primer fármaco fabricado únicamente en huevos de gallina y destinado a su uso en humanos. [9]
La sebelipasa alfa es un fármaco huérfano ; su eficacia se publicó después de un ensayo de fase 3 en 2015. [11] La enfermedad de LAL afecta a < 0,2 de cada 10 000 personas en la UE. [8]
Referencias
- ^ "Uso de sebelipasa alfa (Kanuma) durante el embarazo". Drugs.com . 14 de junio de 2019 . Consultado el 4 de mayo de 2020 .
- ^ "Medicamentos de prescripción: registro de nuevas entidades químicas en Australia, 2017". Administración de Productos Terapéuticos (TGA) . 21 de junio de 2022. Consultado el 9 de abril de 2023 .
- ^ "Medicamentos y productos biológicos de prescripción: resumen anual de la TGA 2017". Administración de Productos Terapéuticos (TGA) . 21 de junio de 2022. Consultado el 31 de marzo de 2024 .
- ^ "Trastornos genéticos". Health Canada . 9 de mayo de 2018 . Consultado el 13 de abril de 2024 .
- ^ abc "Kanuma- sebelipasa alfa inyectable, solución, concentrado". DailyMed . 18 de diciembre de 2018 . Consultado el 4 de mayo de 2020 .
- ^ abcd "Kanuma EPAR". Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 17 de septiembre de 2018 . Consultado el 4 de mayo de 2020 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza la reproducción siempre que se cite la fuente.
- ^ ab "Kanuma (Sebelipase alfa)". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 6 de enero de 2016. Consultado el 4 de mayo de 2020 .
- ^ ab "New Drugs Online Report for sebelipase alfa". Información sobre medicamentos del Reino Unido. Archivado desde el original el 4 de marzo de 2016. Consultado el 10 de diciembre de 2015 .
- ^ ab Sheridan C (febrero de 2016). "La FDA aprueba un fármaco 'farmacéutico' derivado de pollos transgénicos". Nature Biotechnology . 34 (2): 117– 9. doi :10.1038/nbt0216-117. PMID 26849497. S2CID 7593902.
- ^ "La FDA aprueba el primer fármaco para tratar un trastorno enzimático poco común en pacientes pediátricos y adultos". FDA. 8 de diciembre de 2015. Consultado el 10 de diciembre de 2015 .
- ^ Burton BK, Balwani M, Feillet F, Barić I, Burrow TA, Camarena Grande C, et al. (septiembre de 2015). "Un ensayo de fase 3 de sebelipasa alfa en la deficiencia de lipasa ácida lisosomal". The New England Journal of Medicine . 373 (11): 1010– 20. doi : 10.1056/NEJMoa1501365 . hdl : 11577/3168673 . PMID 26352813.
