Synageva

Synageva BioPharma Corp. era una empresa biofarmacéutica que cotizaba en bolsa, con sede en Lexington, Massachusetts, dedicada al descubrimiento, desarrollo y suministro de medicamentos para pacientes con enfermedades raras y necesidades médicas no cubiertas. La empresa contaba con plantas de fabricación y laboratorios en Lexington y Holden, Massachusetts, Bogart y Athens, Georgia, así como oficinas en diversas ubicaciones alrededor del mundo.

Synageva se formó cuando Sanj K. Patel (anteriormente ejecutivo de Genzyme Corporation, Cambridge, Massachusetts) fue contactado a principios de 2008 por Baker Bros. Investments para ser el director ejecutivo de Avigenics, Inc., una empresa privada con sede en Athens, Georgia, fundada inicialmente por el Dr. Robert Ivarie de la Universidad de Georgia. ^{[ 1 ]} Al unirse a AviGenics en junio de 2008, el Sr. Patel creó la visión y la estrategia de Synageva y cambió la dirección de la empresa para centrarse en productos para el tratamiento de enfermedades raras y devastadoras. Esto representó un cambio sustancial en la estrategia comercial original de la empresa, que consistía en desarrollar medicamentos biosimilares utilizando su novedosa tecnología de producción de proteínas de clara de huevo (EW). La tecnología patentada de la empresa produce proteínas mediante tecnología de ADN recombinante en clara de huevo (EW) utilizando un sistema de expresión transgénico Gallus. Las proteínas se purifican posteriormente utilizando métodos cromatográficos convencionales de proteínas recombinantes. El sistema EW puede expresar de forma consistente proteínas que contienen estructuras de glicanos, predominantemente estructuras de glicanos N-ligados terminadas en GlcNAc y manosa, así como glicanos de manosa-6-fosfato (M6P), que son reconocidos e internalizados específicamente a través de receptores en células diana clave.

Con el apoyo de un equipo dedicado y experimentado, Synageva salió a bolsa en el NASDAQ Global Market en noviembre de 2011 tras completar una fusión inversa con Trimeris, Inc. Posteriormente, Synageva trasladó su sede corporativa a Lexington, Massachusetts.

El 6 de mayo de 2015, Alexion Pharmaceuticals ( Nasdaq : ALXN ) y Synageva anunciaron la firma de un acuerdo definitivo por el cual Alexion adquiriría Synageva a un precio de 230 dólares por acción. ^{[ 2 ]} La transacción fue aprobada por unanimidad por los consejos de administración de ambas compañías y está valorada en aproximadamente 8400 millones de dólares netos, descontando el efectivo de Synageva (un total de 9100 millones de dólares). Esta fue una de las mayores primas pagadas a una empresa con una capitalización bursátil superior a 5000 millones de dólares desde 1995. ^{[ 3 ]} 

En julio de 2008, el Sr. Patel diseñó e inició el programa principal de Synageva, Kanuma® ( sebelipasa alfa ), para abordar una enfermedad rara y devastadora conocida como deficiencia de lipasa ácida lisosomal (deficiencia de LAL). Kanuma es una forma recombinante de la enzima LAL humana natural y una terapia de reemplazo enzimático en desarrollo para pacientes con deficiencia de LAL. La deficiencia de LAL es una enfermedad grave que pone en peligro la vida y se asocia con mortalidad temprana y morbilidad significativa. Es una enfermedad crónica en la que las mutaciones genéticas provocan una disminución de la actividad de la enzima LAL; esto conduce a una marcada acumulación de lípidos en órganos vitales, vasos sanguíneos y otros tejidos, lo que resulta en daño orgánico progresivo y multisistémico, incluyendo fibrosis, cirrosis, insuficiencia hepática, aterosclerosis acelerada, enfermedad cardiovascular y otras consecuencias devastadoras. La deficiencia de LAL afecta a pacientes de todas las edades con complicaciones clínicas repentinas e impredecibles que se manifiestan desde la infancia hasta la edad adulta. La enfermedad se puede diagnosticar con un simple análisis de sangre.

Kanuma recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón. Kanuma también recibió la designación de vía rápida por parte de la FDA y la designación de terapia innovadora por parte de la FDA para la deficiencia de LAL que se presenta en lactantes. La FDA aceptó para revisión la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para Kanuma, otorgó la solicitud de revisión prioritaria de Synageva y estableció como fecha límite para la decisión el 8 de septiembre de 2015, de conformidad con la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA). La EMA validó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para Kanuma y otorgó la solicitud de evaluación acelerada de la compañía.

Los otros programas en desarrollo de Synageva consistían en programas terapéuticos de proteínas para enfermedades raras con necesidades médicas no cubiertas en diversas etapas de desarrollo, incluyendo un ensayo de fase 1/2 con su segundo programa pionero, SBC-103 para MPS IIIB. El tercer programa pionero de la compañía, SBC-105, era una terapia de reemplazo enzimático en desarrollo preclínico para trastornos de calcificación. Además de estos programas pioneros, la cartera de Synageva también incluía oportunidades que aprovechaban la plataforma de fabricación EW de la compañía y otras capacidades para crear tratamientos potencialmente biosuperiores para poblaciones de pacientes donde aún existe una necesidad médica no cubierta. La compañía pudo producir enzimas dirigidas al síndrome de Hunter , la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Pompe con niveles de expresión y actividad que respaldaron un mayor desarrollo preclínico.