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La trofinetida , que se vende bajo la marca Daybue , es un medicamento que se utiliza para el tratamiento del síndrome de Rett . [1] Se toma por vía oral . [1]
Las reacciones adversas más comunes incluyen diarrea y vómitos . [2]
La trofinetida fue aprobada para uso médico en los Estados Unidos en marzo de 2023. [1] [2] [3] [4] La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) la considera un medicamento de primera clase . [5]
Usos médicos
La trofinetida está indicada para el tratamiento del síndrome de Rett en personas de dos años de edad o más. [1] [6]
El síndrome de Rett es un trastorno neurológico y del desarrollo genético poco frecuente que afecta la forma en que se desarrolla el cerebro. [2] Las personas con síndrome de Rett experimentan una pérdida progresiva de las habilidades motoras y del lenguaje. [2] La mayoría de los bebés con síndrome de Rett parecen desarrollarse como se espera durante los primeros seis meses de vida. [2] Estos bebés luego pierden habilidades que habían adquirido previamente aproximadamente entre los seis y los 18 meses de edad, como la capacidad de gatear, caminar, comunicarse o usar sus manos. [2] El sello distintivo del síndrome de Rett son los movimientos repetitivos casi constantes de las manos, como frotarse o aplaudir. [2] El síndrome de Rett conduce a graves discapacidades que afectan casi todos los aspectos de la vida, incluida la capacidad de hablar, caminar, comer y respirar. [2]
Historia
Fue desarrollado por Neuren Pharmaceuticals que actúa como un análogo del neuropéptido (1-3) IGF-1, que es un tripéptido simple con secuencia Gly - Pro - Glu obtenido por escisión enzimática del factor de crecimiento IGF-1 dentro del cerebro. Trofinetide tiene propiedades antiinflamatorias y fue desarrollado originalmente como un tratamiento potencial para el accidente cerebrovascular , [7] [8] pero posteriormente se ha desarrollado para otras aplicaciones y está aprobado por la FDA como una solución oral. Ha completado con éxito el ensayo clínico de fase III contra el síndrome de Rett . [9] Trofinetide también ha tenido un ensayo de fase II exitoso contra el síndrome del cromosoma X frágil . [10] [11] [12] El fármaco es fabricado por Acadia Pharmaceuticals. [ cita requerida ]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) evaluó la eficacia y seguridad de la trofinetida en base a un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 12 semanas (Estudio 1; NCT04181723) de participantes con síndrome de Rett de cinco a 20 años de edad. [2] Los participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir trofinetida (N = 93) o placebo equivalente (N = 94) durante 12 semanas. [2] La dosis de trofinetida se basó en el peso del participante para lograr una exposición similar en todos los participantes. [2]
La FDA concedió la solicitud de revisión prioritaria de trofinetida , designaciones de medicamento huérfano y vía rápida . [2]
Referencias
- ^ abcde «Solución de Daybue- trofinetide». DailyMed . 29 de marzo de 2023. Archivado desde el original el 2 de julio de 2023. Consultado el 20 de noviembre de 2023 .
- ^ abcdefghijkl «La FDA aprueba el primer tratamiento para el síndrome de Rett». Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 13 de marzo de 2023. Archivado desde el original el 13 de marzo de 2023. Consultado el 13 de marzo de 2023 .
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
- ^ Keam SJ (junio de 2023). "Trofinetida: primera aprobación". Drogas . 83 (9): 819–824. doi :10.1007/s40265-023-01883-8. PMID 37191913. S2CID 258715933.
- ^ "Instantáneas de ensayos de fármacos: Daybue". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 12 de marzo de 2023. Consultado el 19 de julio de 2024 . Este artículo incorpora texto de esta fuente, que se encuentra en el dominio público .
- ^ Aprobaciones de nuevos tratamientos farmacológicos 2023 (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) (informe). Enero de 2024. Archivado desde el original el 10 de enero de 2024 . Consultado el 9 de enero de 2024 .
- ^ "Paquete de aprobación de medicamentos: Daybue". Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) . 6 de abril de 2023. Archivado desde el original el 20 de noviembre de 2023. Consultado el 20 de noviembre de 2023 .
- ^ Bickerdike MJ, Thomas GB, Batchelor DC, Sirimanne ES, Leong W, Lin H, et al. (marzo de 2009). "NNZ-2566: un análogo de Gly-Pro-Glu con eficacia neuroprotectora en un modelo de rata de accidente cerebrovascular focal agudo". Revista de ciencias neurológicas . 278 (1–2): 85–90. doi :10.1016/j.jns.2008.12.003. PMID 19157421. S2CID 7789415.
- ^ Cartagena CM, Phillips KL, Williams GL, Konopko M, Tortella FC, Dave JR, et al. (septiembre de 2013). "El mecanismo de acción de los efectos antiinflamatorios de NNZ-2566 después de PBBI implica la regulación positiva del inmunomodulador ATF3". Medicina neuromolecular . 15 (3): 504–14. doi :10.1007/s12017-013-8236-z. PMID 23765588. S2CID 12522580. Archivado desde el original el 15 de abril de 2023 . Consultado el 10 de diciembre de 2019 .
- ^ "Resultados positivos de primera línea del ensayo fundamental de fase 3 en el síndrome de Rett" (PDF) . Rettsyndrome.org . 7 de diciembre de 2021. Archivado (PDF) del original el 18 de agosto de 2022 . Consultado el 21 de julio de 2022 .
- ^ Deacon RM, Glass L, Snape M, Hurley MJ, Altimiras FJ, Biekofsky RR, et al. (marzo de 2015). "NNZ-2566, un nuevo análogo de (1-3) IGF-1, como un posible agente terapéutico para el síndrome del cromosoma X frágil". Medicina neuromolecular . 17 (1): 71–82. doi :10.1007/s12017-015-8341-2. PMID 25613838. S2CID 11964380.
- ^ "Detalles del estudio - Estudio del síndrome de Rett". Rettstudy.com . Archivado desde el original el 4 de octubre de 2016. Consultado el 21 de julio de 2022 .
- ^ "Tofinetida de Neuren exitosa en ensayo clínico de fase 2 en X frágil". Fraxa.org . 7 de diciembre de 2015. Archivado desde el original el 24 de junio de 2022 . Consultado el 21 de julio de 2022 .
Enlaces externos
- Número de ensayo clínico NCT04181723 para "Estudio de trofinetida para el tratamiento de niñas y mujeres con síndrome de Rett (LAVENDER)" en ClinicalTrials.gov
