Articulo de referencia

Zatolmilast

Zatolmilast es un fármaco experimental que se está evaluando para el tratamiento del síndrome del cromosoma X frágil . [ 1 ] Es un inhibidor alostérico de la PDE4D . [ 2 ] Funci...

Zatolmilast es un fármaco experimental que se está evaluando para el tratamiento del síndrome del cromosoma X frágil . [ 1 ] Es un inhibidor alostérico de la PDE4D . [ 2 ]

Funciona inhibiendo la degradación del AMP cíclico (AMPc), y se cree que el aumento de los niveles de AMPc incrementa la conectividad neuronal. Ha demostrado mejorar las puntuaciones de los síntomas de los cuidadores y las puntuaciones cognitivas en un pequeño ensayo clínico con 30 adultos con síndrome del cromosoma X frágil. [ 3 ]

Referencias

  1. "Zatolmilast - Tetra Therapeutics" . AdisInsight . Springer Nature Switzerland AG.
  2. Blauvelt A, Langley RG, Gordon KB, Silverberg JI, Eyerich K, Sommer MO, et al. (diciembre de 2023). "Inhibidores de PDE4 de próxima generación que se dirigen selectivamente a los subtipos PDE4B/D: una revisión narrativa" . Dermatología y terapia . 13 (12): 3031– 3042. doi : 10.1007/s13555-023-01054-3 . PMC 10689637. PMID 37924462 .   
  3. Hagerman RJ, Hagerman PJ (17 de julio de 2025). "El espectro de los trastornos del cromosoma X frágil". New England Journal of Medicine . 393 (3): 281– 288. doi : 10.1056/NEJMra2300487 . PMID 40673587 .