Zatolmilast es un fármaco experimental que se está evaluando para el tratamiento del síndrome del cromosoma X frágil . [ 1 ] Es un inhibidor alostérico de la PDE4D . [ 2 ]
Funciona inhibiendo la degradación del AMP cíclico (AMPc), y se cree que el aumento de los niveles de AMPc incrementa la conectividad neuronal. Ha demostrado mejorar las puntuaciones de los síntomas de los cuidadores y las puntuaciones cognitivas en un pequeño ensayo clínico con 30 adultos con síndrome del cromosoma X frágil. [ 3 ]
Referencias
- ↑ "Zatolmilast - Tetra Therapeutics" . AdisInsight . Springer Nature Switzerland AG.
- ↑ Blauvelt A, Langley RG, Gordon KB, Silverberg JI, Eyerich K, Sommer MO, et al. (diciembre de 2023). "Inhibidores de PDE4 de próxima generación que se dirigen selectivamente a los subtipos PDE4B/D: una revisión narrativa" . Dermatología y terapia . 13 (12): 3031– 3042. doi : 10.1007/s13555-023-01054-3 . PMC 10689637. PMID 37924462 .
- ↑ Hagerman RJ, Hagerman PJ (17 de julio de 2025). "El espectro de los trastornos del cromosoma X frágil". New England Journal of Medicine . 393 (3): 281– 288. doi : 10.1056/NEJMra2300487 . PMID 40673587 .
Categorías :
- Piridinas
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- Cloroarenos
- Fragmentos de farmacología