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El BC-007 , cuyo nombre común internacional es Rovunaptabin , [1] es un aptámero de oligonucleótidos , un compuesto de ADN sintético diseñado para unirse a otras sustancias químicas. [2] El BC-007 se encuentra en ensayos clínicos en etapa temprana como compuesto principal destinado al posible tratamiento de la insuficiencia cardíaca o la COVID prolongada .
Historia
Desde la década de 1990, se ha investigado la unión de los receptores acoplados a la proteína G a los autoanticuerpos (GPCR-AAB) como un posible factor en la patología de varias enfermedades, incluida la enfermedad cardíaca. [3] [4] Paralelamente, se investigaron estrategias de tratamiento para eliminar los GPCR-AAB, inicialmente utilizando proteínas o péptidos para unirse a los anticuerpos. [5] [6]
En 2012, científicos del Centro Max Delbrück y del Centro de Cardiología Charité obtuvieron una patente en Estados Unidos para el uso de aptámeros como terapia o diagnóstico de enfermedades autoinmunes . [7] A partir de 2013, el grupo de investigación se centró en el tratamiento de la miocardiopatía dilatada en personas positivas para autoanticuerpos del receptor adrenérgico beta-1 . [8] [9] En 2015-16, los científicos informaron que dos aptámeros podrían unirse e inhibir los GPCR-AAB. [10] [11]
La empresa de biotecnología Berlin Cures ha desarrollado un aptámero con la secuencia de nucleótidos GGT TGG TGT GGT TGG con el nombre en código BC-007 para la inhibición de autoanticuerpos en la miocardiopatía. [12]
Propiedades
BC-007 es una molécula de ADN monocatenario de 15 nucleótidos que consta de nueve desoxiguanosinas no modificadas y seis desoxitimidinas correspondientes con la secuencia 5'-GGT TGG TGT GGT TGG-3'. [2] Su estructura tridimensional le permite envolver la estructura diana de los autoanticuerpos del receptor acoplado a proteína G y neutralizar su actividad. [2]
El BC-007 es sintético, lo que permite producirlo en grandes volúmenes rápidamente. [13] Es estable y adecuado para el almacenamiento a largo plazo. [13] No ha mostrado efectos secundarios en los primeros estudios clínicos y no desencadena respuestas inmunológicas . [2] [13] Como es soluble en agua, se puede formular como inhalación o como aerosol nasal . [13] En algunos estudios en humanos, se administró por infusión intravenosa, mostrando una vida media in vivo en sangre de aproximadamente 4 minutos. [2]
Investigación
Insuficiencia cardiaca
La eliminación de autoanticuerpos funcionales patógenos a través de un procedimiento médico de purificación de sangre, conocido como inmunoadsorción, puede estabilizar la función cardíaca en personas con miocardiopatía dilatada que esperan un trasplante de corazón . [14] [15] En 2018, un ensayo clínico de fase I encontró que BC-007 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves . [2] [12] Los ensayos de fase IIa demostraron que BC-007 podría neutralizar la actividad de los autoanticuerpos funcionales en la mayoría de los sujetos tratados. [16]
COVID prolongado
Se está investigando el BC-007 como posible agente para el tratamiento de trastornos de COVID prolongado. [17]
Referencias
- ^ "Información sobre medicamentos de la OMS - Denominaciones comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI) - DCI recomendada: Lista 91". DCI y Clasificación de productos médicos (DCI), Organización Mundial de la Salud. 2024-03-25. Archivado desde el original (PDF) el 2024-03-25 . Consultado el 2024-04-03 .
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Enlaces externos
- Oleoducto BC 007