Diseño del estudio clínico

El diseño de estudios clínicos es la formulación de ensayos clínicos y otros experimentos , así como estudios observacionales , en la investigación médica que involucra seres humanos y que abarca aspectos clínicos , incluyendo la epidemiología . ^{[ 1 ]} Es el diseño de experimentos aplicado a estos campos. El objetivo de un estudio clínico es evaluar la seguridad, la eficacia y/o el mecanismo de acción de un medicamento en investigación (IMP) ^{[ 2 ]} o procedimiento, o un nuevo fármaco o dispositivo que se encuentra en desarrollo, pero que potencialmente aún no ha sido aprobado por una autoridad sanitaria (por ejemplo, la Administración de Alimentos y Medicamentos ). ^{[ 3 ]} También puede ser investigar un fármaco, dispositivo o procedimiento que ya ha sido aprobado pero que aún necesita más investigación, generalmente con respecto a los efectos a largo plazo o la relación costo-efectividad. ^{[ 4 ]}

Algunas de las consideraciones aquí expuestas se comparten dentro del tema más general del diseño de experimentos , pero puede haber otras, en particular relacionadas con la confidencialidad del paciente y la ética médica .

Al elegir un diseño de estudio, se deben tener en cuenta muchos factores. Los distintos tipos de estudios están sujetos a diferentes tipos de sesgo. Por ejemplo, es probable que se produzca un sesgo de recuerdo en estudios transversales o de casos y controles, donde se pide a los participantes que recuerden su exposición a factores de riesgo. Es más probable que los participantes con la afección relevante (p. ej., cáncer de mama) recuerden las exposiciones relevantes a las que estuvieron sometidos (p. ej., terapia de reemplazo hormonal) que aquellos que no la padecen.

La falacia ecológica puede ocurrir cuando se extraen conclusiones sobre individuos a partir de análisis realizados con datos agrupados. Este tipo de análisis tiende a sobreestimar el grado de asociación entre variables.

• El término estudio retrospectivo se utiliza a veces como sinónimo de estudio de casos y controles . ^{[ 17 ]} Sin embargo, este uso del término "estudio retrospectivo" es engañoso y debe evitarse porque otros diseños de investigación, además de los estudios de casos y controles, también tienen una orientación retrospectiva.
• Los ensayos de superioridad están diseñados para demostrar que un tratamiento es más eficaz que un tratamiento de referencia. Este tipo de diseño de estudio se utiliza a menudo para evaluar la eficacia de un tratamiento en comparación con un placebo o con el mejor tratamiento disponible en ese momento.
• Los ensayos de no inferioridad están diseñados para demostrar que un tratamiento no es, al menos, significativamente menos efectivo que un tratamiento de referencia. Este tipo de diseño de estudio se utiliza a menudo al comparar un nuevo tratamiento con un estándar médico establecido , en situaciones donde el nuevo tratamiento es más económico, seguro o conveniente que el de referencia y, por lo tanto, sería preferible si no fuera significativamente menos efectivo.
• Los ensayos de equivalencia están diseñados para demostrar que dos tratamientos son igualmente eficaces.
• En los "grupos paralelos", cada paciente recibe un solo tratamiento; en un " estudio cruzado ", cada paciente recibe varios tratamientos, pero en un orden diferente.
• Un estudio longitudinal evalúa a los sujetos de investigación en dos o más momentos diferentes; por el contrario, un estudio transversal evalúa a los sujetos de investigación en un solo momento (por lo que los estudios de casos y controles, de cohortes y aleatorios no son transversales).

• Algunos aspectos del diseño del estudio ( sitio web de la Universidad de Tufts)
• Comparación de la fuerza Descripción de los diseños de estudio del Instituto Nacional del Cáncer