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Alglucosidasa alfa

La alfaglucosidasa , comercializada entre otras marcas como Myozyme , es un fármaco huérfano de terapia de reemplazo enzimático (TRE) para el tratamiento de la enfermedad de Pom...

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La alfaglucosidasa , comercializada entre otras marcas como Myozyme , es un fármaco huérfano de terapia de reemplazo enzimático (TRE) para el tratamiento de la enfermedad de Pompe ( glucogenosis tipo II ), un trastorno raro de almacenamiento lisosomal (LSD). [ 6 ] Químicamente, el fármaco es un análogo de la enzima deficiente en pacientes con enfermedad de Pompe, la alfaglucosidasa . Es el primer fármaco disponible para tratar esta enfermedad. [ 2 ]

Fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en abril de 2006, como Myozyme [ 7 ] y en mayo de 2010, como Lumizyme. [ 8 ]

Usos médicos

La alglucosidasa alfa está indicada para personas con enfermedad de Pompe (deficiencia de GAA). [ 1 ]

En 2014, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) anunció la aprobación de la alglucosidasa alfa para el tratamiento de personas con enfermedad de Pompe de inicio infantil, incluyendo a menores de ocho años. Además, se está eliminando la Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS). [ 9 ]

Efectos secundarios

Las reacciones adversas más comunes observadas al tratamiento con alglucosidasa alfa son neumonía , complicaciones respiratorias, infecciones y fiebre . Entre las reacciones más graves notificadas se incluyen insuficiencia cardíaca y pulmonar y choque alérgico . Las cajas de Myozyme incluyen advertencias sobre la posibilidad de una reacción alérgica potencialmente mortal. [ 2 ]

Sociedad y cultura

Ciencias económicas

Algunos planes de salud estadounidenses se han negado a subvencionar la alglucosidasa alfa para adultos porque carece de aprobación para el tratamiento en adultos, así como por su alto costo (US$ 300.000 por año de por vida). [ 10 ]

En 2015, la alglucosidasa alfa fue clasificada como el medicamento más costoso por paciente, con un cargo promedio de US$630.159. [ 11 ]

Referencias

  1. 1 2 3 "Lumizyme- alglucosidasa alfa inyectable, polvo, para solución" . DailyMed . 22 de febrero de 2020. Archivado del original el 25 de marzo de 2021. Recuperado el 14 de agosto de 2020 .
  2. 1 2 3 "La FDA aprueba el primer tratamiento para la enfermedad de Pompe" . FDA. 28 de abril de 2006. Archivado del original el 19 de mayo de 2006. Consultado el 7 de julio de 2008 .
  3. ↑ "Myozyme (alglucosidasa alfa) Inyectable para infusión intravenosa. Aprobación inicial en EE. UU.: 2006" . DailyMed . Archivado del original el 18 de diciembre de 2022. Consultado el 18 de diciembre de 2022 .
  4. ↑ "Myozyme EPAR" . Agencia Europea de Medicamentos . 14 de febrero de 2001. Archivado del original el 28 de diciembre de 2021. Consultado el 15 de mayo de 2024 .
  5. 1 2 3 Asociación Médica Estadounidense ( USAN ). "Alglucosidasa alfa" . Declaración sobre un nombre no patentado adoptado por el Consejo de la USAN . Archivado del original (Microsoft Word) el 12 de febrero de 2012. Recuperado el 18 de diciembre de 2007 .
  6. ^ Kishnani PS, Corzo D, Nicolino M, Byrne B, Mandel H, Hwu WL y col. (Enero de 2007). "Ácido [ alfa ] -glucosidasa humana recombinante: importantes beneficios clínicos en la enfermedad de Pompe de inicio infantil" . Neurología . 68 (2): 99– 109. doi : 10.1212/01.wnl.0000251268.41188.04 . PMID 17151339 .  
  7. ↑ "Paquete de aprobación de medicamentos: Myozyme (Alglucosidasa Alfa) NDA #125141" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . Archivado del original el 12 de abril de 2021. Consultado el 14 de agosto de 2020 .
  8. ↑ "Paquete de aprobación de medicamentos: Lumizyme (alglucosidasa alfa) NDA n.° 125291" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . Archivado del original el 30 de noviembre de 2020. Consultado el 14 de agosto de 2020 .
    • Resumen divulgativo en: "Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos: Número de solicitud: 125291: Resumen de revisión" (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos .
  9. ↑ "La FDA amplía la aprobación de un medicamento para tratar la enfermedad de Pompe a pacientes de todas las edades; elimina los requisitos de estrategia de mitigación de riesgos" . FDA. 14 de agosto de 2014. Archivado del original el 3 de agosto de 2014.
  10. ↑ Anand G (18 de septiembre de 2007). "A medida que aumentan los costos, los nuevos medicamentos enfrentan resistencia" . The Wall Street Journal . Archivado del original el 21 de abril de 2019. Recuperado el 7 de julio de 2008 .
  11. ↑ "Informe de tendencias de farmacia médica de Magellan Rx Management" (PDF) (7.ª ed.). 2016. Archivado del original (PDF) el 29 de marzo de 2019.