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Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983

La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 es ​​una ley aprobada en los Estados Unidos para facilitar el desarrollo de medicamentos huérfanos , es decir, medicamentos para enferme...

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La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 es ​​una ley aprobada en los Estados Unidos para facilitar el desarrollo de medicamentos huérfanos , es decir, medicamentos para enfermedades raras como la enfermedad de Huntington , la mioclonía , la ELA , el síndrome de Tourette o la distrofia muscular, que afectan a un número reducido de personas residentes en los Estados Unidos. [ 1 ]

La designación de medicamento huérfano no indica que el tratamiento sea seguro, eficaz o legal para su fabricación y comercialización en Estados Unidos. Este proceso lo gestionan otras oficinas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . (FDA). En cambio, la designación solo significa que el patrocinador reúne los requisitos para ciertos beneficios del gobierno federal, como la exclusividad de mercado y la reducción de impuestos.

En 1982, una coalición informal de partidarios y familiares de pacientes con enfermedades raras que formaron la Organización Nacional para las Enfermedades Raras (NORD) y otras organizaciones, solicitaron cambios en la legislación para apoyar el desarrollo de medicamentos huérfanos , o medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras. [ 2 ] Lograron que el Congreso de los Estados Unidos aprobara la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA) a principios de 1983. [ 2 ] [ 3 ] [ 4 ] Solo treinta y ocho medicamentos huérfanos habían sido aprobados antes de la Ley de 1983; para 2014, "se habían aprobado 468 designaciones de indicación que cubrían 373 medicamentos". [ 5 ] En parte como resultado de la Ley de Medicamentos Huérfanos de EE. UU. de 1983, Japón la adoptó en 1993, al igual que la Unión Europea en 2000. [ 5 ]

Fondo

Aparición de enfermedades raras

En respuesta a incidentes como las dificultades con la talidomida, en 1962 se aprobó la Enmienda Kefauver-Harris , que modificó la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos. Esta enmienda exigía que todos los medicamentos aprobados para su venta demostraran su seguridad y eficacia mediante estudios científicos rigurosos. Si bien esta legislación mejoró la seguridad de los medicamentos, también incrementó drásticamente los costos asociados al desarrollo de nuevos fármacos. Las compañías farmacéuticas respondieron centrándose en el desarrollo de tratamientos para enfermedades comunes con el fin de maximizar la posibilidad de recuperar los costos de investigación y desarrollo y generar importantes beneficios. Como resultado, las enfermedades raras fueron en gran medida ignoradas debido a su escaso potencial económico y, por lo tanto, se las consideró "huérfanas". La brecha entre los medicamentos para enfermedades comunes y los raros se amplió hasta el punto de que existían pocos o ningún tratamiento disponible para algunas afecciones raras, como la enfermedad de Crohn , la enfermedad de Hansen , etc. [ 6 ]

Cuestiones clave

Los medicamentos huérfanos generalmente siguen el mismo proceso de desarrollo regulatorio que cualquier otro producto farmacéutico, en el que las pruebas se centran en la farmacocinética y la farmacodinámica , la dosificación , la estabilidad, la seguridad y la eficacia. Sin embargo, se reducen algunos requisitos estadísticos para mantener el ritmo de desarrollo. Por ejemplo, las regulaciones sobre medicamentos huérfanos generalmente reconocen que puede no ser posible evaluar a 1000 pacientes en un ensayo clínico de fase III, ya que un número menor podría verse afectado por la enfermedad en cuestión.

Dado que el mercado para cualquier medicamento con un ámbito de aplicación tan limitado sería, por definición, pequeño y, por lo tanto, en gran medida no rentable, a menudo se requiere la intervención del gobierno para motivar a un fabricante a abordar la necesidad de un medicamento huérfano.

La intervención del gobierno en favor del desarrollo de medicamentos huérfanos puede adoptar diversas formas:

  • Incentivos fiscales .
  • Mayor protección de patentes y derechos de comercialización.
  • Subvenciones para la investigación clínica.
  • Crear una empresa estatal dedicada a la investigación y el desarrollo.

Legislación

La difícil situación de los pacientes con enfermedades raras se convirtió en un importante tema político a finales de la década de 1970 y principios de la de 1980. El gobierno de EE. UU. fue objeto de presión por parte de grupos activistas como NORD [ 2 ] y muchos otros. [ 6 ]

El principal promotor del proyecto de ley (HR 5238) fue Henry Waxman (a veces denominado autor de la Ley), [ 7 ] presidente del Subcomité de Salud del Comité de Energía y Comercio. Fue aprobado por la Cámara de Representantes el 14 de diciembre de 1982 y, de igual manera, por votación a viva voz en el Senado el 17 de diciembre. El 4 de enero de 1983, el presidente Ronald Reagan promulgó la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA). Según la ODA, los medicamentos, las vacunas y los agentes de diagnóstico serían elegibles para la designación de medicamentos huérfanos si estuvieran destinados a tratar una enfermedad que afectara a menos de 200 000 ciudadanos estadounidenses. Para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, la ODA incluyó una serie de incentivos, entre ellos la exclusividad de mercado de siete años para las empresas que desarrollaran medicamentos huérfanos, créditos fiscales equivalentes a la mitad de los costos de desarrollo (posteriormente modificados a una disposición de arrastre de quince años y un arrastre de tres años que puede aplicarse en el año rentable), subvenciones para el desarrollo de medicamentos, aprobaciones aceleradas de medicamentos indicados para enfermedades raras y un acceso ampliado al Programa de Medicamentos en Investigación . La ley también se modificó posteriormente para eximir del pago de las tasas de usuario cobradas en virtud de la PDUFA . [ 6 ]

La exclusividad de mercado resulta particularmente atractiva para las empresas farmacéuticas como incentivo para el desarrollo de medicamentos huérfanos. El período de exclusividad de mercado de siete años difiere de la legislación tradicional sobre patentes, ya que no comienza hasta que el medicamento recibe la aprobación de la FDA y es independiente del estado actual de la patente. Además, si un competidor desea introducir un medicamento para la misma indicación, recae sobre él la responsabilidad de demostrar que su medicamento es terapéuticamente superior (por ejemplo, mayor eficacia, menor toxicidad, etc.) en comparación con el medicamento actual indicado para la enfermedad rara en cuestión. Este incentivo crea un mercado monopolístico atractivo para las empresas interesadas en desarrollar un producto para cualquier enfermedad rara. [ 6 ]

El historiador de la televisión y colaborador de Allmovie , Hal Erickson, atribuye a dos episodios de la serie de televisión Quincy, ME el mérito de haber ayudado a aprobar la ODA en los EE. UU.: "Seldom Silent, Never Heard" (1981) y "Give Me Your Weak" (1982). [ 8 ] [ 9 ] El protagonista de la serie, Jack Klugman , incluso testificó ante el Congreso sobre el tema de los medicamentos huérfanos. [ 10 ] [ 11 ] [ 12 ]

Eficacia

Las compañías farmacéuticas creen casi universalmente que la ODA es un éxito. [ 13 ] Antes de que el Congreso promulgara la ODA en 1983, solo 38 medicamentos estaban aprobados en los EE. UU. específicamente para tratar enfermedades huérfanas. [ 14 ] En los EE. UU., desde enero de 1983 hasta junio de 2004, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) otorgó un total de 1129 designaciones diferentes de medicamentos huérfanos y 249 medicamentos huérfanos recibieron autorización de comercialización. En contraste, la década anterior a 1983 vio menos de diez de estos productos llegar al mercado. Desde la aprobación de la ODA en 1983 hasta mayo de 2010, la FDA aprobó 353 medicamentos huérfanos y otorgó designaciones huérfanas a 2116 compuestos. A partir de 2010, 200 de las aproximadamente 7000 enfermedades oficialmente designadas como huérfanas se han vuelto tratables. [ 13 ] En 2010, la farmacéutica Pfizer estableció una división para centrarse específicamente en el desarrollo de medicamentos huérfanos [ 15 ] mientras otras grandes compañías farmacéuticas centraban mayores esfuerzos en la investigación de medicamentos huérfanos. [ 16 ]

Algunos críticos han cuestionado si la legislación sobre medicamentos huérfanos fue la verdadera causa de este aumento (afirmando que muchos de los nuevos medicamentos eran para trastornos que ya se estaban investigando de todos modos, y que habrían tenido medicamentos desarrollados independientemente de la legislación), y si la ODA realmente ha estimulado la producción de medicamentos verdaderamente no rentables; la ley también recibió algunas críticas por permitir que algunas compañías farmacéuticas obtuvieran grandes ganancias con medicamentos que tienen un mercado pequeño pero que aún se venden a un precio alto. Si bien el estatus de medicamento huérfano se otorga a medicamentos sin "expectativa razonable" de rentabilidad, algunos medicamentos huérfanos han llegado a generar grandes ganancias y/o a tener un uso generalizado. [ 17 ] El tema de las ganancias después de la ODA se abordó en noviembre de 2013 en el Seattle Times donde apareció la siguiente cita: [ 7 ]

La industria [farmacéutica] se ha aprovechado de los incentivos para cobrar beneficios excesivos y obtener ganancias extraordinarias muy superiores a sus inversiones en el medicamento.

— Henry Waxman , patrocinador principal de la ODA

Provigil era un medicamento huérfano y se convirtió en un éxito de ventas. [ 18 ]

Armonización regulatoria

Con el fin de reducir la carga administrativa para los fabricantes que solicitan la designación de medicamento huérfano, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) acordaron a finales de 2007 utilizar un proceso de solicitud común para ambas agencias. Sin embargo, las dos agencias seguirán manteniendo procesos de aprobación separados. [ 19 ]

Véase también

Referencias

  1. ↑ "Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983" (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . 4 de enero de 1983. Consultado el 27 de octubre de 2015 .
  2. 1 2 3 Parisse-Brassens, Jerome (junio de 2007). "Abbey Meyers, presidenta de NORD, anuncia su jubilación (julio de 2007)" . Organización Europea para las Enfermedades Raras . Archivado del original el 9 de octubre de 2007. Consultado el 10 de abril de 2024 .
  3. ↑ "Millones de personas en todo el mundo conmemoran el Día de las Enfermedades Raras" . PR Newswire . 13 de febrero de 2009. Consultado el 14 de febrero de 2009 .
  4. ↑ Henkel, John (1999). La ley de medicamentos huérfanos se consolida como un pilar fundamental de la medicina . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU . ISBN 978-1-4223-2677-0Consultado el 14 de febrero de 2009 .{{cite book}}: |work=ignorado ( ayuda )
  5. 1 2 Hadjivasiliou, Andreas (octubre de 2014), "Informe sobre medicamentos huérfanos 2014" (PDF) , EvaluatePharma , archivado del original (PDF) el 10 de octubre de 2015 , consultado el 28 de junio de 2015.
  6. 1 2 3 4 Cheung, Richard Y.; Cohen, Jillian; Illingworth, Patricia (enero de 2004). "Políticas sobre medicamentos huérfanos: implicaciones para Estados Unidos, Canadá y países en desarrollo" . Health Law Journal . 12. Canadá: Health Law Institute: 183–200 . PMID 16539081 – vía ResearchGate. ( Se requiere registro )
  7. 1 2 "En sus propias palabras" (PDF) . Noticias. Nature Biotechnology (artículo). Vol. 31, n.º 12. Dic. 2013. p. 1062.   
  8. ↑ Erickson, Hal . "Quincy, ME: Seldom Silent, Never Heard (1981) - Jeffrey Hayden; Sinopsis, Características, Ambientes, Temas y Relacionados" . AllMovie . All Media Network. Resumen . Consultado el 7 de junio de 2010 .
  9. ↑ Erickson, Hal . "Quincy, ME: Give Me Your Weak (1982) - Georg Fenady; Sinopsis, Características, Ambientes, Temas y Relacionados" . AllMovie . All Media Network. Resumen . Recuperado el 7 de junio de 2010 .
  10. ↑ "Episodio 329: Medicamentos huérfanos" . 99% Invisible . 13 de noviembre de 2018. Consultado el 18 de noviembre de 2018 .
  11. ↑ Jack Klugman se retira tras siete temporadas como 'Quincy' , St. Petersburg Times - 3 de julio de 1983
  12. ↑ Klugman finaliza su carrera en 'Quincy' , The Deseret News - 23 de marzo de 1983
  13. 1 2 Armstrong, Walter (mayo de 2010). "Los huérfanos de la industria farmacéutica". Pharmaceutical Executive .
  14. ↑ Rich Daly (5 de septiembre de 2002). "La Cámara de Representantes ofrece incentivos para el desarrollo de medicamentos 'huérfanos'". Congressional Quarterly Daily Monitor .
  15. ↑ Grogan, Kevin (15 de junio de 2010). "Guarda y comparte: Pfizer crea una división de investigación de enfermedades raras" . Pharma Times . Archivado del original el 2 de octubre de 2011. Consultado el 28 de marzo de 2011 .
  16. ↑ Conway, Benjamin (1 de marzo de 2010). "Las grandes farmacéuticas reevalúan el sector de los medicamentos huérfanos" . Wall Street BioBeat . Consultado el 28 de marzo de 2011 .
  17. ↑ Schulte, Fred (18 de diciembre de 2007). "Un medicamento genera millones a pesar de ser considerado 'huérfano'" . Baltimore Sun. Archivado del original el 22 de octubre de 2012. Consultado el 28 de marzo de 2011 .
  18. ↑ Kesselheim AS, Myers JA, Solomon DH, Winkelmayer WC, Levin R, Avorn J (21 de febrero de 2012). Alessi-Severini S (ed.). "La prevalencia y el costo de los usos no aprobados de los medicamentos huérfanos más vendidos" . PLOS ONE . 7 (2) e31894. Bibcode : 2012PLoSO...731894K . doi : 10.1371/journal.pone.0031894 . PMC 3283698. PMID 22363762 .  
  19. ↑ Donna Young (28 de noviembre de 2007). "EE. UU. y la UE usarán la misma solicitud de medicamento huérfano" . BioWorld News . Washington . Consultado el 6 de enero de 2008. En un intento por simplificar el proceso para obtener la designación de medicamento huérfano para medicamentos dirigidos a enfermedades raras, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han creado una solicitud común. ... Los reguladores estadounidenses y europeos seguirán realizando revisiones independientes de las solicitudes presentadas para garantizar que los datos presentados cumplan con los requisitos legales y científicos de sus respectivas jurisdicciones, dijeron las agencias.

Lecturas adicionales

  • Reagan, Ronald W. (4 de enero de 1983). «Declaración sobre la firma de la Ley de Medicamentos Huérfanos - 4 de enero de 1983» . Archivo de Internet . Washington, DC: Servicio Nacional de Archivos y Registros. págs. 9-10 . 
  • Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA . Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos. 20 de octubre de 2020. Archivado del original el 24 de noviembre de 2011.
  • 99% Invisible: Medicamentos Huérfanos (podcast)