Volanesorsen

Volanesorsen , vendido bajo la marca Waylivra , es un fármaco reductor de triglicéridos . Es un oligonucleótido terapéutico antisentido (ASO) de segunda generación ^{[ 3 ]} 2'- O -metoxietilo (2'-MOE) ^{[ 4 ]} que se dirige al ARN mensajero de la apolipoproteína C ₃ (apo-CIII).

Los efectos secundarios más comunes incluyen niveles reducidos de plaquetas y reacciones en el lugar de la inyección, como dolor, hinchazón, picazón o hematomas. ^{[ 5 ]}

Volanesorsen es un oligonucleótido gapmer antisentido , una secuencia muy corta de ARN sintético (un tipo de material genético). Ha sido diseñado para bloquear la producción de una proteína que ralentiza la descomposición de las grasas, llamada apolipoproteína C-III. ^{[ 5 ]} Al bloquear la producción de esta proteína, el medicamento reduce el nivel de triglicéridos en la sangre y, como consecuencia, la acumulación de grasa en el cuerpo, lo que se espera que reduzca el riesgo de pancreatitis. ^{[ 5 ]}

El síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) (también conocido como hiperlipoproteinemia tipo I) es una enfermedad hereditaria en la que las personas presentan niveles anormalmente altos de ciertos tipos de grasa llamados triglicéridos en la sangre. ^{[ 5 ]} El exceso de grasa se acumula en órganos como el bazo y el hígado, que se agrandan de forma anormal. ^{[ 5 ]} La acumulación de grasa también puede causar episodios recurrentes de pancreatitis (inflamación del páncreas) y xantomas (formación de depósitos grasos amarillos justo debajo de la piel, generalmente alrededor de las articulaciones). ^{[ 5 ]}

Volanesorsen está indicado como complemento de la dieta en adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) genéticamente confirmado y con alto riesgo de pancreatitis, en quienes la respuesta a la dieta y al tratamiento para reducir los triglicéridos ha sido insuficiente. ^{[ 5 ]}

Se encuentra en ensayos clínicos de fase III para el tratamiento de la hipertrigliceridemia , el síndrome de quilomicronemia familiar y la lipodistrofia parcial familiar . ^{[ 6 ] [ 7 ]}

El fármaco fue descubierto y desarrollado por Ionis Pharmaceuticals .

Volanesorsen fue designado medicamento huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en febrero de 2014, por ser un oligonucleótido fosforotioato dirigido a la apolipoproteína C-III para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar. ^{[ 8 ]}

Volanesorsen fue aprobado para uso médico en la Unión Europea en mayo de 2019. ^{[ 5 ]}

Volanesorsen fue eficaz para reducir los triglicéridos en sangre en un estudio con 67 participantes con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). ^{[ 5 ]} Después de tres meses, los participantes que recibieron volanesorsen tuvieron una reducción promedio del 77 % en el nivel de triglicéridos en comparación con un aumento promedio del 18 % en los participantes que recibieron placebo (un tratamiento simulado). ^{[ 5 ]} Todos los participantes en el estudio siguieron una dieta baja en grasas además de recibir volanesorsen o placebo. ^{[ 5 ]}

La secuencia completa de volanesorsen es: ^{[ 2 ] : 165–166}

3'—A*—G*—mC*—T*—T*—dmC—dT—dT—dG—dT—dmC—dmC—dA—dG—dmC—T*—T*—T*—A*—T*—5'

*= 2'- O -(2-metoxietil)

m= 5-metil

d= 2'-desoxi

Volanesorsen es la denominación social internacional (DCI). ^{[ 2 ]}

• "Volanesorsen" . Portal de información sobre medicamentos . Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. Archivado del original el 4 de diciembre de 2024.