Productos farmacéuticos Alnylam

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica estadounidense centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias de interferencia de ARN (ARNi) ^{[ 2 ]} para enfermedades genéticamente definidas. La compañía fue fundada en 2002 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts . ^{[ 3 ]} En 2016, Forbes incluyó a la compañía en su lista de las "100 compañías de crecimiento más innovadoras". ^{[ 4 ]}

La empresa es una escisión del Instituto Max Planck de Química Biofísica . ^{[ 5 ]} En 2002, Alnylam fue fundada por los científicos Phillip Sharp , Paul Schimmel , David Bartel , Thomas Tuschl y Phillip Zamore , y por los inversores Christoph Westphal y John Kennedy Clarke; John Maraganore fue el CEO fundador. ^{[ 4 ] [ 6 ] [ 7 ]} La empresa recibió su nombre de Alnilam , una estrella en el cinturón de Orión . La ortografía se modificó para que fuera única. ^{[ 8 ]} En 2003, la empresa se fusionó con la farmacéutica alemana Ribopharma AG. La empresa recién formada también recibió 24,6 millones de dólares en financiación de empresas de capital privado. ^{[ 9 ] [ 10 ]} El 27 de febrero de 2004, Alnylam Pharmaceuticals solicitó una oferta pública inicial (OPI) . ^{[ 6 ] [ 11 ]} La empresa recaudó 26 millones de dólares y comenzó a cotizar como ALNY en la bolsa de valores Nasdaq . ^{[ 12 ]}

En 2005, la empresa se asoció con Medtronic para desarrollar combinaciones de fármacos y dispositivos para tratar trastornos neurodegenerativos , ^{[ 13 ]} y en 2006 con Biogen Idec para desarrollar tratamientos para la leucoencefalopatía multifocal progresiva . ^{[ 14 ]} En 2007, firmó una alianza no exclusiva con Hoffmann-La Roche , en la que Alnylam recibió 331 millones de dólares a cambio del acceso a su plataforma tecnológica. ^{[ 15 ]} y también se asoció con Ionis Pharmaceuticals para fundar la empresa Regulus Therapeutics , centrada en terapias con microARN . ^{[ 16 ]}

En 2009, la empresa formó alianzas con Cubist Pharmaceuticals y Kyowa Hakko Kirin para comercializar un fármaco dirigido al virus sincitial respiratorio . ^{[ 17 ]} En 2010, amplió su colaboración previa con Medtronic para incluir a la Fundación CHDI en su investigación centrada en la enfermedad de Huntington . ^{[ 18 ]} En 2011, se asoció con GlaxoSmithKline para desarrollar tecnología de ARN de interferencia que mejorara la producción de vacunas. ^{[ 19 ] [ 20 ]} La empresa entró en una alianza de 10 años con Monsanto en 2012, para desarrollar soluciones biotecnológicas para la industria agrícola mediante el desarrollo de moléculas naturales para la protección de cultivos. ^{[ 21 ] [ 22 ] [ 23 ]} En 2012, formó una asociación con Sanofi Genzyme para desarrollar un tratamiento para la amiloidosis mediada por transtiretina, una enfermedad hereditaria en Asia. ^{[ 24 ]} En febrero de 2013, se asoció con The Medicines Company para desarrollar un medicamento para tratar una forma genética de colesterol alto. ^{[ 25 ]}

En julio de 2013, durante un ensayo de fase I, Alnylam demostró una reducción estadísticamente significativa de una proteína llamada transtiretina, o TTR, y demostró eficacia en humanos con modos de administración intravenosa y subcutánea. ^{[ 26 ]} En 2014, Sanofi Genzyme adquirió una participación del 12 por ciento en Alnylam y aumentó sus derechos sobre varios de los medicamentos de la compañía por 700 millones de dólares. En una transacción separada, Alnylam anunció que había comprado Sirna Therapeutics de Merck & Co. , por 25 millones de dólares en efectivo y 150 millones de dólares en acciones. ^{[ 27 ] [ 28 ]} En 2015, la compañía tuvo ingresos de 41 millones de dólares y una capitalización de mercado de 5200 millones de dólares. ^{[ 29 ]}

En 2016, la empresa compró un terreno en Norton, Massachusetts, para construir una planta de fabricación. ^{[ 30 ] [ 31 ]}

En octubre de 2016, el ensayo clínico de fase III del producto principal de la compañía, revusiran, se detuvo debido a un aumento de muertes en el grupo de tratamiento farmacológico del ensayo, y la compañía anunció que ponía fin al desarrollo del compuesto. ^{[ 32 ] [ 33 ]}

El 10 de octubre de 2018, Alnylam nombró a Margaret Hamburg miembro del Consejo de Administración. Anteriormente, desde mayo de 2009 hasta abril de 2015, se desempeñó como Comisionada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). ^{[ 34 ]}

En febrero de 2020, Alnylam nombró al ex director ejecutivo de Sanofi, Olivier Brandicourt, miembro de su junta directiva. ^{[ 35 ]} En 2021, se anunció que Maraganore dejaría su cargo como director ejecutivo, siendo sucedido por la directora de operaciones de la compañía, Yvonne Greenstreet , el 1 de enero de 2022. ^{[ 36 ]}

En diciembre de 2021, Alnylam presentó una solicitud de autorización de ensayo clínico (CTA) a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido para iniciar un estudio de fase 1 de ALN-APP, una terapia experimental de ARN de interferencia dirigida a la proteína precursora amiloide (APP) para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y la angiopatía amiloide cerebral . ^{[ 37 ]}

El 22 de diciembre de 2021, Novartis anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Leqvio (inclisirán), una terapia con ARN de interferencia pequeño (siRNA) para reducir el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL). En Estados Unidos, Leqvio está indicado como complemento de la dieta y la terapia con estatinas a la dosis máxima tolerada para el tratamiento de adultos con enfermedad cardiovascular aterosclerótica clínica (ECVA) o hipercolesterolemia familiar heterocigota (HFHe) que requieren una reducción adicional del LDL-C. El efecto de Leqvio sobre la morbilidad y la mortalidad cardiovascular se está investigando en ensayos clínicos actualmente en curso. Novartis obtuvo los derechos globales para desarrollar, fabricar y comercializar Leqvio mediante un acuerdo de licencia y colaboración con Alnylam Pharmaceuticals. ^{[ 38 ]}

Alnylam aún no genera ganancias, sino que registra pérdidas. Las pérdidas ("Pérdida Operativa GAAP") de Alnylam ascendieron a aproximadamente 650 millones de dólares a finales de 2020. Alnylam espera obtener beneficios netos en 2022 o 2023. ^{[ 39 ]}

En julio de 2023, Roche se asoció con Alnylam Pharmaceuticals en un acuerdo por valor de 2.800 millones de dólares para el desarrollo de un fármaco para la hipertensión. ^{[ 40 ]}

En 2016, Alnylam Pharmaceuticals tenía 18 tratamientos potenciales ^{[ 41 ]} en diversas etapas de desarrollo en medicina genética, enfermedades cardiometabólicas y enfermedades infecciosas hepáticas.

• Sitio web oficial
• Datos comerciales de Alnylam Pharmaceuticals, Inc.:
  • Google
  • Reuters
  • Documentos presentados ante la SEC
  • Yahoo!
• Alnylam en ClinicalTrials.gov