Hispanopedia WikiLa levacetil-leucina ( N -acetil- L -leucina ), vendida bajo la marca Aqneursa , es un medicamento utilizado para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. [ 1 ] [ 4 ] La levacetil-leucina es una versión modificada del aminoácido leucina . [ 1 ] Es la forma L de la acetil-leucina . Se toma por vía oral . [ 1 ]
Los efectos secundarios más comunes incluyen dolor abdominal , dificultad para tragar , infecciones de las vías respiratorias superiores y vómitos . [ 1 ] [ 4 ]
La levacetilleucina fue aprobada para uso médico en los Estados Unidos en septiembre de 2024, [ 1 ] [ 4 ] [ 5 ] y en la Unión Europea en enero de 2026. [ 2 ] [ 3 ] La levacetilleucina es el segundo medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. [ 4 ] La FDA la considera un medicamento de primera clase . [ 6 ]
Usos médicos
La levacetileucina está indicada para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C en personas que pesan al menos 15 kilogramos (33 lb) . [ 1 ] [ 4 ]
Efectos adversos
Los efectos secundarios más comunes incluyen dolor abdominal, dificultad para tragar, infecciones de las vías respiratorias superiores y vómitos. [ 4 ]
La levacetileucina puede causar daño embriofetal si se usa durante el embarazo. [ 1 ] [ 4 ]
Historia
La seguridad y eficacia de la levacetileucina para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C se evaluaron en un estudio cruzado aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dos períodos y 24 semanas de duración. [ 4 ] La duración fue de doce semanas para cada período de tratamiento. [ 4 ] El estudio incluyó a 60 participantes. [ 4 ] Para ser elegibles para el estudio, los participantes debían tener cuatro años de edad o más con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Niemann-Pick tipo C y al menos síntomas neurológicos leves relacionados con la enfermedad. [ 4 ] Los participantes podían recibir miglustat , un inhibidor enzimático , como tratamiento de base en el estudio. [ 4 ] El ensayo se llevó a cabo en once centros en siete países de Europa y Australia. [ 7 ]
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó a la solicitud de levacetil-leucina las designaciones de revisión prioritaria , vía rápida , medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara. [ 4 ] La FDA otorgó la aprobación de Aqneursa a IntraBio Inc. [ 4 ]
Sociedad y cultura
estatus legal
La levacetilleucina fue aprobada para uso médico en los Estados Unidos en septiembre de 2024. [ 1 ] [ 4 ] [ 8 ]
En julio de 2025, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos adoptó una opinión favorable, recomendando la concesión de una autorización de comercialización para el medicamento Aqneursa, destinado al tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) en adultos y niños a partir de seis años de edad con un peso mínimo de 20 kilogramos (44 lb) . [ 2 ] El solicitante de este medicamento es IntraBio Ireland Ltd. [ 2 ] [ 9 ] El CHMP concluyó que la sustancia activa, levacetil-leucina, no podía considerarse una nueva sustancia activa; esta conclusión se confirmó en noviembre de 2025 tras una nueva revisión de la opinión inicial. [ 2 ] La levacetil-leucina fue autorizada para uso médico en la Unión Europea en enero de 2026. [ 2 ] [ 3 ]
Nombres
Levacetylleucine es el nombre común internacional . [ 10 ]
La levacetilleucina se vende bajo la marca Aqneursa. [ 1 ]
Investigación
La levacetilleucina se está estudiando para el tratamiento de las gangliosidosis GM2 ( enfermedades de Tay-Sachs y Sandhoff ), [ 11 ] ataxia-telangiectasia , [ 12 ] demencia por cuerpos de Lewy , [ 13 ] esclerosis lateral amiotrófica , síndrome de piernas inquietas , esclerosis múltiple y migraña . [ 14 ]
Referencias
- 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 "Aqneursa- levacetilleucina granulo, para suspensión" . DailyMed . 24 de septiembre de 2024. Archivado del original el 7 de octubre de 2024. Recuperado el 5 de octubre de 2024 .
- 1 2 3 4 5 6 "Aqneursa EPAR" . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) . 25 de julio de 2025. Consultado el 28 de julio de 2025 .El texto se ha copiado de esta fuente, cuyos derechos de autor pertenecen a la Agencia Europea de Medicamentos. Se autoriza su reproducción siempre que se cite la fuente.
- 1 2 3 "Información del producto Aqneursa" . Registro de medicamentos de la Unión Europea . 19 de enero de 2026. Consultado el 16 de febrero de 2026 .
- 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 "La FDA aprueba un nuevo medicamento para tratar la enfermedad de Niemann-Pick, tipo C" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (Comunicado de prensa). 24 de septiembre de 2024. Archivado del original el 24 de septiembre de 2024. Consultado el 25 de septiembre de 2024 .
Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público . - ↑ "IntraBio anuncia la aprobación por la FDA de EE. UU. de Aqneursa para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C" . IntraBio (Comunicado de prensa). 25 de septiembre de 2024. Archivado del original el 26 de septiembre de 2024. Consultado el 26 de septiembre de 2024 .
- ↑ Aprobaciones de nuevas terapias farmacológicas 2024 (PDF) . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) (Informe). Enero de 2025. Archivado del original el 21 de enero de 2025. Consultado el 21 de enero de 2025 .
- ↑ "Resumen de ensayos clínicos de fármacos: Aqneursa" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . 24 de septiembre de 2024. Consultado el 2 de julio de 2025 .Este artículo incorpora texto de esta fuente, que es de dominio público .
- ↑ "Aprobaciones de nuevos fármacos para 2024" . Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) . 1 de octubre de 2024. Archivado del original el 19 de abril de 2024. Consultado el 29 de noviembre de 2024 .
- ↑ «Nuevo tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C» . Agencia Europea de Medicamentos (EMA) (Comunicado de prensa). 25 de julio de 2025. Consultado el 28 de julio de 2025 .
- ↑ "Nombres comunes internacionales para sustancias farmacéuticas (DCI): DCI recomendada: lista 93". Información sobre medicamentos de la OMS . 39 (1). 2025. hdl : 10665/381075 .
- ↑ Martakis K, Claassen J, Gascon-Bayari J, Goldschagg N, Hahn A, Hassan A, et al. (marzo de 2023). " Eficacia y seguridad de la N-acetil-l-leucina en niños y adultos con gangliosidosis GM2" . Neurology . 100 (10): e1072– e1083. doi : 10.1212/WNL.0000000000201660 . PMC 9990862. PMID 36456200 .
- ↑ Fields T, Patterson M, Bremova-Ertl T, Belcher G, Billington I, Churchill GC, et al. (enero de 2021). "Un protocolo maestro para investigar una nueva terapia con acetil-L-leucina para tres enfermedades neurodegenerativas ultrarraras: Niemann-Pick tipo C, gangliosidosis GM2 y ataxia telangiectasia" . Trials . 22 (1): 84. doi : 10.1186/ s13063-020-05009-3 . PMC 7821839. PMID 33482890 .
- ↑ Passmore P (15 de abril de 2014). Un ensayo clínico para probar amlodipino como un nuevo tratamiento para la demencia vascular. Registro ISRCTN (Informe). doi : 10.1186/isrctn31208535 .
- ↑ Strupp M, Bayer O, Feil K, Straube A (febrero de 2019). "Tratamiento profiláctico de la migraña con y sin aura con acetil-DL-leucina: una serie de casos". Journal of Neurology . 266 (2): 525– 529. doi : 10.1007/s00415-018-9155-6 . PMID 30547273. S2CID 56148131 .
Lecturas adicionales
- Churchill GC, Strupp M, Factor C, Bremova-Ertl T, Factor M, Patterson MC, et al. (agosto de 2021). "La acetilación convierte la leucina en un fármaco mediante el cambio del transportador de membrana" . Scientific Reports . 11 (1): 15812. Bibcode : 2021NatSR..1115812C . doi : 10.1038/ s41598-021-95255-5 . PMC 8338929. PMID 34349180 .
- Bremova-Ertl T, Ramaswami U, Brands M, Foltan T, Gautschi M, Gissen P, et al. (febrero de 2024). "Ensayo de N-acetil-l-leucina en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C". The New England Journal of Medicine . 390 (5): 421– 431. doi : 10.1056/NEJMoa2310151 . PMID 38294974 .
- Tifft CJ (febrero de 2024). "N-acetil-l-leucina y enfermedad neurodegenerativa". The New England Journal of Medicine . 390 (5): 467– 470. doi : 10.1056/NEJMe2313791 . PMID 38294981 .
Enlaces externos
- Ensayo clínico número NCT05163288 para "Estudio fundamental de N-acetil-L-leucina en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C" en ClinicalTrials.gov.
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