Productos farmacéuticos Marathon

Marathon Pharmaceuticals LLC era una empresa biofarmacéutica privada centrada en medicamentos para personas con enfermedades raras. ^{[ 2 ]} La empresa, con sede en Illinois ^{, [ 3 ]} desarrollaba y fabricaba terapias y las comercializaba. Empleaba a 100 personas en cuatro ubicaciones globales. En 2017, PTC Therapeutics adquirió los derechos del medicamento Emflaza (deflazacort) de Marathon Pharmaceuticals por 140 millones de dólares tras las críticas a su plan de vender el medicamento a un precio de lista de 89 000 dólares al año a los pacientes, a pesar de que el mismo medicamento estaba disponible en Canadá y el Reino Unido por alrededor de 1000 dólares al año. ^{[ 4 ] [ 5 ]}

Marathon produjo medicamentos para poblaciones de pacientes pequeñas y con grandes necesidades, incluidos pacientes con enfermedades raras según lo estipulado por la Ley de Medicamentos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) . La Ley define las enfermedades raras como aquellas que afectan a menos de 200 000 pacientes en los Estados Unidos ^{[ 6 ].}

Marathon desarrolló fármacos en fases avanzadas, obtuvo las aprobaciones regulatorias y, posteriormente, fabricó y comercializó medicamentos con la colaboración de grupos defensores de los pacientes . Los esfuerzos regulatorios de Marathon se centraron en obtener la aprobación de la FDA para las Solicitudes de Nuevos Medicamentos (NDA) o las Solicitudes de Licencia para Productos Biológicos (BLA). ^{[ 7 ]}

La empresa brindó asistencia a pacientes elegibles con dificultades financieras ^{[ 8 ]} y ayudó a los pacientes a obtener otra asistencia a través de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) y grupos de apoyo a pacientes similares. ^{[ 9 ]}

La empresa fue criticada por su modelo de negocio que utiliza lagunas regulatorias e incentivos de la FDA para adquirir medicamentos a bajo costo para tratar enfermedades raras y multiplicar el precio de lista para obtener ganancias. ^{[ 10 ] [ 11 ]}

Marathon distribuyó sus productos en Norteamérica .

Marathon desarrolló medicamentos ^{[ 12 ]} dirigidos a trastornos neurológicos , musculares , gastrointestinales y sanguíneos , incluido el deflazacort, un nuevo medicamento para ralentizar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes. ^{[ 13 ]} En enero de 2015, Marathon recibió la designación de vía rápida de la FDA para el deflazacort como posible tratamiento para la DMD. ^{[ 14 ]} Exondys 51 y el deflazacort son, al 12/2/2017, los únicos medicamentos aprobados por la FDA para tratar la DMD. La mayoría de los pacientes mueren antes de los 25 años, ^{[ 15 ]} aunque recientemente algunas personas han vivido hasta los 30 y 40 años ^{[ 16 ]} con dispositivos de asistencia y apoyo.

El 13 de febrero de 2017, el director ejecutivo de Marathon, Jeff Aronin , anunció que, tras cuatro años de desarrollo y más de 17 ensayos clínicos, la empresa obtuvo la aprobación de la FDA para deflazacort (Emflaza) ^{[ 17 ]} para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne , una enfermedad rara que afecta a aproximadamente 15 000 niños en los EE. UU. Antes de la aprobación de la FDA, menos del 10 % de los pacientes con Duchenne en los EE. UU. tenían acceso a Emflaza. Tras la aprobación de la FDA, todos los pacientes con Duchenne tienen acceso a un medicamento aprobado por la FDA y fabricado en EE. UU., que está cubierto por más de 170 aseguradoras y más de 45 programas estatales de Medicaid. ^{[ 18 ]}

En medio de la controversia sobre el precio mayorista propuesto de $89,000 para los pagadores, Marathon vendió Emflaza y activos relacionados a PTC Therapeutics, una empresa con 20 años de experiencia en el desarrollo de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne. En Canadá, el mismo medicamento, aunque nunca fue aprobado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, podía comprarse por alrededor de $1 por tableta y usarse fuera de indicación para tratar la enfermedad. ^{[ 19 ]} Según The Wall Street Journal , el precio que proponía Marathon era "aproximadamente 70 veces" más caro que el deflazacort en el extranjero, como en Europa, donde fue aprobado para tratar 23 indicaciones para una base de pacientes de 83 millones. ^{[ 20 ]} En un artículo del Chicago Tribune de 2015 , los padres expresaron su preocupación de que si el deflazacort se aprobaba en Estados Unidos, las directrices de la FDA parecían sugerir que los padres no "podrían pedirlo de otro país". Temían que "un medicamento estadounidense pudiera ser mucho más caro que las tarifas internacionales actuales, lo que planteaba dudas sobre la cobertura del seguro". ^{[ 21 ]} El senador Bernie Sanders y el representante Elijah Cummings están investigando el precio del medicamento como parte de una investigación más amplia sobre el costo de los productos farmacéuticos. ^{[ 17 ]}

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